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今日，百健(Biogen)公司公布了其開發的SPINRAZA(nusinersen)在治療脊髓性肌萎縮癥(spinal muscular atrophy， SMA)方面的長期療效數據。從名為SHINE的開放標簽臨床3期試驗中獲得的中期數據表明，SPINRAZA能夠顯著延長最嚴重SMA患者的壽命，且能夠顯著改善遲發性(late-onset) SMA患者的運動能力。這些數據進一步證明了SPINRAZA在治療SMA方面的顯著療效和廣泛的適用性。 SMA是由于在腦干和脊髓中運動神經元的丟失而導致的嚴重進行性肌肉萎縮和虛弱。最嚴重的SMA患者最終會癱瘓并且無法完成如呼吸和吞咽這些維持生命的最基本功能。SMA的病因是由于在SMN1基因中出現的基因變異，它們導致患者無法生成足夠的運動神經元生存(survival motor neuron， SMN)蛋白，而SMN蛋白對維持運動神經元的存活至關重要。在人體中存在著SMN1基因和SMN2基因......閱讀全文
產品技術背景pRI系列載體是基于III類RNA聚合酶啟動子：人類H1啟動子的專用于哺乳動物細胞RNA干擾的載體。H1啟動子在哺乳動物細胞內合成類似siRNA分子的小分子RNA。由于H1啟動子有精確的轉錄起始位點和終止信號，H1啟動子轉錄產物精確生成人工設計的shRNA，shRNA經過RISC剪切后形
產品技術背景pRI系列載體是基于III類RNA聚合酶啟動子：人類H1啟動子的專用于哺乳動物細胞RNA干擾的載體。H1啟動子在哺乳動物細胞內合成類似siRNA分子的小分子RNA。由于H1啟動子有精確的轉錄起始位點和終止信號，H1啟動子轉錄產物精確生成人工設計的shRNA，shRNA經過RISC剪切后形
今日，羅氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接調節劑risdiplam，在治療2型或3型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的關鍵性3期試驗SUNFISH中顯著改善患者的運動功能。新聞稿指出，該試驗首次證明了risdiplam的治療可以改善成年SMA患者的運動
RNA干擾載體主要用來研究基因表達調控，RNA干擾技術已已被廣泛用于基因結構功能研究和傳染性疾病及基因治療領域，進行RNA干擾實驗首先是構建RNA干擾載體，本文以pRI系列載體為例論述了干擾載體的構建的實驗流程。產品技術背景pRI系列載體是基于III類rna聚合酶啟動子：人類H1啟動子的專用于哺乳動
實驗方法原理 對于僅僅知道某種蛋白質的部分序列，而要克隆其基因的最佳方法是，利用已知氨基酸序列設計相應的寡核苷酸，用此寡核苷酸作為探針去篩選基因文庫釣取全長基因或者用寡核苷酸作為引物
實驗方法原理 對于僅僅知道某種蛋白質的部分序列，而要克隆其基因的最佳方法是，利用已知氨基酸序列設計相應的寡核苷酸，用此寡核苷酸作為探針去篩選基因文庫釣取全長基因或者用寡核苷酸作為引物進行 PCR 擴增靶基因。這兩種方法都會遇到寡核苷酸所編碼的遺傳密碼子的簡并性問題。實驗材料 熱穩定 DNA 聚合酶D
由百健（Biogen）與Ionis制藥公司合作開發的一款罕見病治療藥物Spinraza（nusinersen）近日在美國監管方面傳來喜訊。美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Spinraza用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒科患者和成人患者的治療。Spinraza是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在改
FDA共批準兩款脊髓性肌萎縮基因療法，Zolgensma和Spinraza，在用藥便利性、成本效益以及臨床療效上，前者都要優于后者。近日諾華公布了Zolgensma的最新臨床數據，表明Zolgensma具有長期療效性且安全性良好。2019年9月18日，百健宣布啟動Spinraza高劑量臨床試驗D
Biogen和Ionis Pharmaceuticals公司近日在《The New England Journal of Medicine （NEJM）》上發表了3期臨床研究CHERISH的積極結果，該研究旨在評估SPINRAZA（nusinersen）治療晚發型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的療
在小鼠研究中，研究人員發現一種用于治療脊髓小腦共濟失調2型（spinocerebellar ataxia type 2 ，SCA2）的基因藥物，也可用于肌萎縮側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。 “我們的研究結果為治療這種破壞性疾病提供了希望，”
實驗步驟 1. 制出正義鏈（top strand)。TRAFIG 程序可以在沒有基因要翻譯的情況下被運行，但可以指定輸出為 40bp 長、度的線性鏈。這就可以很方便地提供一個設計序列的正義鏈的列表，它按 40bp 的線性鏈排序。如此每一個
實驗步驟1. 制出正義鏈（top strand)。TRAFIG 程序可以在沒有基因要翻譯的情況下被運行，但可以指定輸出為 40bp 長、度的線性鏈。這就可以很方便地提供一個設計序列的正義鏈的列表，它按 40bp 的線性鏈排序。如此每一個線性鏈都可以被標上一個名字或者編號，從而方便地以 E-mail
1. 制出正義鏈（top strand)。TRAFIG 程序可以在沒有基因要翻譯的情況下被運行，但可以指定輸出為 40bp 長、度的線性鏈。這就可以很方便地提供一個設計序列的正義鏈的列表，它按 40bp 的線性鏈排序。如此每一個線性鏈都可以被標上一個名字或者編號，從而方便地以 E-mai
實驗材料 HeLa 細胞 試劑、試劑盒 NaCl 洗液
實驗材料HeLa 細胞試劑、試劑盒NaCl 洗液Laemmli 上樣緩沖液ATP磷酸肌酸無菌蒸餾水尿素緩沖液MD 0.1MD 0.6KCl 洗液鏈親和素瓊脂糖凝膠封閉緩沖液NP-40儀器、耗材鏈親和素瓊脂糖凝膠Dounce 玻璃勻漿器微量透析杯透析袋實驗步驟一、材料與設備1. AAS 法純化 RNP
實驗材料 HeLa 細胞試劑、試劑盒 NaCl 洗液Laemmli 上樣緩沖液ATP磷酸肌酸無菌蒸餾水尿素緩沖液MD 0.1MD 0.6KCl 洗液鏈親和素瓊脂糖凝膠封閉緩沖液NP-40儀器、耗材 鏈親和素瓊脂糖凝膠Dounce 玻璃勻漿器微量透析杯透析袋實驗步驟 一、材料與設備1. AAS 法純化
有關Stealth? RNAi的問題什么是Stealth? RNAi？Stealth? RNAi是RNAi化學的新一代產品。Stealth? RNAi分子是經過專利化學修飾的、鈍末端、雙鏈25聚體（25mer）。這些化學修飾專門用來消除誘導的細胞應激反應。它也使Stealth? RNAi比標準的si
今日，羅氏（Roche）公司舉行了的“羅氏醫藥日”（Roche Pharma Day）活動。這是羅氏公司每年一度向投資者闡明公司未來研發重點，更新研發管線后期項目最新進展，以及介紹該公司熱點項目的重要投資者活動。在本年度的“羅氏醫藥日”上，羅氏的高管們不但介紹了研發管線的最新進展，而且分享了對醫
1．克隆已知序列的基因 根據已知基因的序列設計引物(primer)，利用PCR方法克隆基因。即使不同種屬之間，基因編碼區序列的同源性高于非編碼區的序列。在某種植物的同源基因被克隆的條件下，可先構建eDNA文庫或基因組文庫，然后以該基因(或部分序列)為探針來篩選目的基因的克隆。 2．功能克隆 根據基
1．克隆已知序列的基因根據已知基因的序列設計引物(primer)，利用PCR方法克隆基因。即使不同種屬之間，基因編碼區序列的同源性高于非編碼區的序列。在某種植物的同源基因被克隆的條件下，可先構建eDNA文庫或基因組文庫，然后以該基因(或部分序列)為探針來篩選目的基因的克隆。2．功能克隆根據基因的產物
這一實驗方案分為 6 個階段。第 1 階段：降解 RNA 的去磷酸化; 第 2 階段：完整 RNA 去帽; 第 3 階段：RNA 寡核苷酸的制備; 第 4 階段：RNA 寡核苷酸與細胞 RNA 的連接; 第 5 階段：反轉錄; 第 6 階段：擴增。本實驗來源于 PCR 實驗指南（第二版），作者：種康
脫氧次黃嘌呤（deoxyInosine，dI）：脫氧次黃嘌呤是一個自然存在的堿基， 雖然不是真正意義上的通用堿基但當與其它堿基結合時會比其它堿基錯配相對更穩定。 脫氧次黃嘌呤與其它堿基的結合能力為dI:dC > dI:dA > dI:dG > dI:dT. 在DNA聚合酶的
脫氧次黃嘌呤（deoxyInosine，dI）： 脫氧次黃嘌呤是一個自然存在的堿基， 雖然不是真正意義上的通用堿基但當與其它堿基結合時會比其它堿基錯配相對更穩定。 脫氧次黃嘌呤與其它堿基的結合能力為dI:dC > dI:dA > dI:dG > dI:dT. 在DNA聚合酶的催化下，脫氧
實驗方法原理因為哺乳動物細胞不具備低等真核生物細胞所具有的擴增 RNAi 信號的機制，因此人工合成或體外轉錄的 siRNA 分子在細胞內的作用是瞬時性的，不適合用于進行靶基因的表達受到抑制后細胞表型的長期變化觀察，也不適于進行文庫的篩選。此外，體外制備 siRNA 分子的成本比較高，而且 siRNA
試劑、試劑盒 緩沖液、溶液和試劑 酶和酶緩沖液 核酸和寡核苷酸 儀器、耗
第 3 階段：RNA 寡核苷酸的制備選擇離 T7 或 T3RNA 聚合酶作用位點下游約 lOObp 處可以線性化的質粒 [見圖 25-3(b)]。因為來自多克隆位點回文序列的引物用于 PCR 效果不好，因此比較理想的是用在多克隆位點克隆進某個插入片段的質粒。一個已經驗證過的質粒是 pBS-S
來自天津醫科大學、牛津大學的研究人員在dystrophin缺陷杜氏肌營養不良癥(DMD) mdx小鼠中證實，己糖（Hexose）可提高寡核苷酸的遞送和外顯子跳躍。這一研究成果發布在3月11日的《自然通訊》（Nature Communications）雜志上。 天津醫科大學的尹海芳(HaiFan
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
全球知名生命科學行業市場咨詢公司Evaluate旗下EP Vantage近日發布報告，對2020年將在美國上市的藥物進行了分析。報告指出，由于FDA的迅速批準，有幾款原本預期在2020年上市的重磅產品，上市時間被提前到了2019年，包括Vertex的囊性纖維化藥物Trikafta，該藥提交申請后
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新