Hemgenix基因療法的研發歷程介紹
2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。......閱讀全文
Hemgenix基因療法的研發歷程介紹
2022年11月22日，美國FDA宣布澳大利亞制藥公司CSL Behring的治療B型血友病的一次性基因療法Hemgenix獲批，定價為350萬美元，刷新了世界上最昂貴治療方法的記錄。該公司已明確Hemgenix基因療法的收費為350萬美元。
關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。
簡述Hemgenix基因療法的作用原理
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。 據臨床實驗數據，受試者在接受治療18個月后仍能穩定表達該凝血因子，使得年
細胞療法的發展歷程
細胞治療已有數百年歷史。 首次細胞治療概念可以追溯到1493年至1541年，由菲律賓學者Auredus Paracelsus提出。 19世紀30年代，德國科學家施萊登、施旺和魏爾肖等創立細胞學說。 1912年德國醫生將細胞第一次用于治療“小兒胸腺機能減退和甲狀機能低下”。 1930年瑞士
關于阿托伐他汀的研發歷程介紹
1985年Bruce Roth首次合成了阿托伐他汀鈣。1997年：Lipitor成為第五個被美國FDA批準用于治療高膽固醇患者的他汀。Lipitor首先在英國被批準使用，隨后在美國上市。在上市的前3個月，Lipitor成為了降脂市場的領導者。 1998年：華爾街分析學家稱Lipitor為“tu
多款抗衰老療法進展歷程
幾千年來，人類從未停止追逐“長生不老”的夢想。隨著生物學的發展，我們對“長生不老”這四個字有了全新的認識，并認清了科學的邊界所在。一方面講，生命總有盡頭。我們或許能再把人類的平均壽命延長個幾十年，但永生是一個奢望；另一方面，衰和老未必等價。只要我們的身體機能不衰退，即便年齡增長，又有何妨？ 對
全球最貴的藥上市
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2022/12/490875.shtm11月22日，美國食品和藥物管理局（FDA）批準了針對遺傳性凝血障礙B型血友病的首個基因療法Hemgenix。一次性治療需花費350萬美元，這一定價使其成為世界上最昂貴的藥物。Hem
簡述樂瑞卡?的研發歷程
樂瑞卡由Richard Bruce Silverman博士于美國西北聯合大學研發成功。 2004年最先在歐洲被批準上市，用于神經病理性疼痛、癲癇部分發作輔助治療及廣泛性焦慮抑郁的治療。 2004年美國FDA批準樂瑞卡用于治療糖尿病周圍神經痛、帶狀皰疹后遺神經痛及脊髓損傷后神經痛，也可用于癲癇
阿斯利康合作研發基因療法，治療慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發現平臺生成優化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發和產品開
細胞治療法法發展歷程
細胞治療已有數百年歷史。 首次細胞治療概念可以追溯到1493年至1541年，由菲律賓學者Auredus?Paracelsus提出。 19世紀30年代，德國科學家施萊登、施旺和魏爾肖等創立細胞學說。 1912年德國醫生將細胞第一次用于治療“小兒胸腺機能減退和甲狀機能低下”。 1930年瑞士的代
基因免疫的發展歷程
基因免疫是20世紀90年代初期建立和發展起來的一門新的免疫學理論和技術。實驗發現質粒DNA可在體內肌細胞中以環狀、非整合、非復制狀態存在達1個月之久，而轉基因產物的活性在體內可檢測到達2個月之久。這一發現打破了人們以往認為的外源DNA為體內細胞攝取需要其它成分輔助的觀點，表面裸DNA可直接為體內細胞
意大利科學家研發帕金森癥基因療法
帕金森癥是一種常見的中老年人神經系統變性疾病，會嚴重影響患者生活質量，并為患者和家庭帶來沉重壓力。從全球對老齡化社會的研究看，帕金森患病率逐年遞增，為社會帶來沉重負擔。帕金森癥的治療，是當前國際生命健康領域重要研究課題之一。圖片來源于網絡 目前的研究認為，患者大腦中的α-突觸核蛋白等毒性物質
媲美350萬美元全球最貴藥物，輝瑞這類3期臨床數據積極
日前，輝瑞公司宣布，其開發的針對嚴重血友病B型的基因療法Fidanacogene Elaparvovec在3期臨床試驗中效果優異，達到主要臨床終點，接受基因治療的患者在治療后第12周至第15個月期間年化出血次數為1.3次，而在接受治療前的6個月監測期內年化出血次數為4.43次。40名嚴重血友病B
全球最貴！首款血友病基因治療藥物獲批
據美國有線電視新聞網（CNN）報道，美國食品和藥物管理局（FDA）當地時間22日宣布批準全球首個B型血友病基因治療藥物Hemgenix。澳大利亞藥品制造商CSL Behring將一劑的價格定為350萬美元，使其成為世界上最昂貴的藥物。 Hemgenix是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，通
基因免疫技術的發展歷程
基因免疫是20世紀90年代初期建立和發展起來的一門新的免疫學理論和技術。實驗發現質粒DNA可在體內肌細胞中以環狀、非整合、非復制狀態存在達1個月之久，而轉基因產物的活性在體內可檢測到達2個月之久。這一發現打破了人們以往認為的外源DNA為體內細胞攝取需要其它成分輔助的觀點，表面裸DNA可直接為體內細胞
基因療法治療癌癥的介紹
基因是細胞內的遺傳物質，化學成分是脫氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起著不同的生物學作用，而癌癥的發生、發展均與細胞內基因發生變化有關。已經發現了兩類與癌癥直接相關的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的變化會導致腫瘤發生，而抑癌基因的作用是阻止細胞癌變。此外，許多基因與癌癥的治療有關。例如，有
美辨識4種乳癌特異基因有望研發新療法
國際在線專稿：據《紐約時報》9月24日報道，學術期刊《自然》雜志網站23日登載一項新的醫學研究結果，美國研究員辨識了四種基因特異的乳癌，同時發現引發多種癌病變的基因突變。醫學界將有望借此研究結果，用現有治療其他癌癥的藥物來治療乳癌，或研發一些更能針對基因突變的新療法
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
色盲治愈新希望：美國科學家研發基因療法
美國科學家已經成功找到治療色盲癥的基因傳遞方式，兩年內或許就能夠實現臨床驗證。這項研究或許可以讓色盲癥患者再次感受到失去的色彩。 據國外媒體報道，超過千萬美國人都患有色盲癥，但是Maureen和Jay Neitz博士的研究如果成功的話，這一數字將急劇下降，而且這一刻將很快到來。 早在1999
囊性纖維變性的基因療法介紹
在過去的10年間，研究人員應用常規基因治療囊性纖維變性幾乎未獲得成功，該基因療法簡單將一個完整的矯正基因添加到病人的DNA中。而SMaRT的作用機制與其有所不同。SMaRT可阻礙RNA的處理進程——DNA與組成機體組織蛋白間的中間階段。 當機體構造一種新的蛋白時，首先將相關的DNA序列復制成藍
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
洗板機的發展歷程介紹
洗板機是專門清洗酶標板的醫療器械，一般和酶標儀配套使用。主要用于清洗酶標板檢測后的一些殘留物質，從而降低后續檢測過程中因殘留物導致的誤差。它已經被廣泛地用于醫院、血站、衛生防疫站、試劑廠、研究室的酶標板清洗工作。洗板機的發展歷程介紹洗板機的發展大致分為三個階段，簡易型、自動型、集成環境式洗板機。1.
關于XRF的發展歷程介紹
1895年倫琴發現X射線； 1910年特征X射線光譜的發現，為X射線光譜學的建立奠定了基礎； 20世紀50年代商用X射線發射與熒光光譜儀的問世，使得X射線光譜學技術進入了實用階段； 60年代能量色散型X射線光譜儀的出現，促進了X射線光譜學儀器的迅速發展，并使現場和原位X射線光譜分析成為可能
關于多肽的發展歷程介紹
隨著科技的發展，生產肽的方法也在不斷發展。五六十年代，主要是從動物臟器獲取肽。如胸腺肽，其生產方法是將剛生下來的小牛宰殺之后，割下其胸腺，然后用震蕩分離的生物技術，將小牛胸腺中的肽震蕩分離出來，制成胸腺肽針劑。這種胸腺肽主要用于人體免疫。現如今，這種肽已處于淘汰狀態。世界上曾經一度流行的“瘋牛病
微濾的發展歷程介紹
微濾技術的研究是從19世紀初開始的，它是膜分離技術中最早產業化的一種，以天然或人工合成的聚合物制成的微孔過濾膜最早出現于19世紀中葉。 1907年Bechhold發表了第一篇系統研究微孔濾膜性質的報告。1918年Zsigmondy等首先提出了商品規模生產硝化纖維素微孔過濾膜的方法，并于1921
洗板機的發展歷程介紹
洗板機是專門清洗酶標板的醫療器械，一般和酶標儀配套使用。主要用于清洗酶標板檢測后的一些殘留物質，從而降低后續檢測過程中因殘留物導致的誤差。它已經被廣泛地用于醫院、血站、衛生防疫站、試劑廠、研究室的酶標板清洗工作。洗板機的發展歷程介紹洗板機的發展大致分為三個階段，簡易型、自動型、集成環境式洗板機。1.
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
DNA四螺旋結構富集在基因開關區確認－或能研發新療法
繼2013年發現脫氧核糖核酸（DNA）也有四螺旋結構后，英國劍橋大學研究團隊再次識別出人體細胞中這些四螺旋DNA結構在基因組內的具體位點，并證明這種DNA結構將在開發新型靶向性癌癥療法中扮演重要角色。該大學官網近日公布了這一刊登在《自然·遺傳學》雜志上的研究成果。 2013年，劍橋大學化學系
“基因開關”可以抑制肺動脈高壓－未來可研發有效療法
英國一個研究團隊10日在《自然》雜志發表報告說，他們發現一個基因與肺動脈高壓相關，未來根據它的作用機理可研發針對這一癥狀的有效療法。 肺動脈高壓指肺動脈壓力升高超過一定界值的一種血流動力學和病理生理狀態，可導致右心衰竭，臨床癥狀主要表現為呼吸困難、乏力等。 帝國理工學院研究團隊在小鼠體內發現