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2.3 蛋白質分析 為了分析AAV Rep和Cap蛋白質表達，按照2.2部分所述進行質粒轉染。轉染后48小時，將培養物刮到冷PBS/Mg(PBS含有5mM MgCl2)，細胞低速離心沉淀收獲。細胞沉淀在冰上用200ml STM-NP緩沖液(25mM蔗糖,10mM Tris-HCl，pH8.0,10mM MgCl2,0.5%NP-40,1.0mM PMSF, 0.1Mm DTT)中裂解。裂解物2000′g離心5分鐘獲得核沉淀。核沉淀在200ml IPP緩沖液中重懸，冰浴45分鐘并經常渦旋。核抽提物在14 000′g離心去除DNA和核碎片。上清液與SDS-PAGE樣品緩沖液混合，100°C加熱5分鐘，14mA 10%SDS-PAGE凝膠分離過夜。用一個Trans-Blet SD 半干轉移槽(Bi－Rad)轉移蛋白質到硝酸纖維素膜上。濾膜在PBS溶解的2％奶粉阻斷1-2h，隨后用兔抗Re......閱讀全文
不論是細胞治療還是基因治療都離不開病毒載體。目前使用最多的病毒載體類型包括：腺相關病毒（AAV）、慢病毒（Lv）、逆轉錄病毒（Rv）和腺病毒（Adv）等，這些常用病毒載體特性如下圖所示：特征慢病毒Lentivirus逆轉錄病毒Retrovirus腺相關病毒AAV腺病毒ADV基因表達穩轉/瞬轉穩轉瞬轉
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
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腺相關病毒(AAV)載體是治療多種人類疾病基因傳遞的主要平臺。最近在開發臨床所需的AAV衣殼、優化基因組設計和利用革命性生物技術方面的進展對基因治療領域的發展作出了重大貢獻。在AAV介導的基因替換、基因沉默和基因編輯方面的臨床和臨床上的成功幫助AAV作為理想的治療載體獲得了廣泛的應用。 腺相關
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
摘要:腺相關病毒(AAV)是一種人細小病毒， 因為能作為一種基因治療載體而受到廣泛關注。目前大多數生成rAAV的實驗方案需要共轉染一個載體質粒和一個表達病毒復制和結構基因的包裝質粒到腺病毒(Ad)感染的培養細胞中。但是也可以通過新的輔助質粒(pH3和pH5)，排除了Ad共轉染的需求。輔助質
在2015年12月31日的《科學》（Science）上，三個獨立研究小組提供了初步的研究證據表明，通過編輯一個與肌肉功能相關的基因，修復杜氏肌營養不良癥小鼠的一些肌肉功能，可以治愈這一遺傳性疾病。這標志著第一次在完全發育的活體哺乳動物中CRISPR采用一種有潛力轉化為人類療法的策略，成功治療了
1.發達國家和制藥巨頭加大基因治療研發投入 美國對基因治療領域的資助持續增加。2014年6月，美國國家衛生研究院（NIH）資助2500萬美元，用于傳染性疾病（瘧疾和流感）的基因治療研究。2015年底，美國白宮發布《美國創新新戰略》，明確把包括基因治療在內的精準醫療作為未來發展戰略，未來10年將
干細胞研究取得的進展使得在實驗室培養皿中能夠將病人的皮膚細胞轉化為心臟細胞、腎臟細胞和肝細胞等，這就給科學家們提供希望：有朝一日，這些細胞能夠替換器官移植用于治療器官衰竭病人。但是將這些細胞成功地移植到病人的功能衰竭的器官中仍然是一個重要的臨床挑戰。 如今，來自美國加州大學舊金山分校和德國海德
腺相關病毒AAV在諾獎級研究（自噬、基因編輯技術、光遺傳研究）中的應用腺相關病毒（Adreno-Associated Virus, AAV）是微小病毒科（Parvoviridae）家族的成員之一。這一家族成員是一類微小、無被膜及具有二十面體結構的病毒。病毒顆粒的直徑在20～26nm之間，含有大小
來自哈佛-麻省理工Broad研究所、麻省理工學院和國立衛生研究院國家生物技術信息中心的研究人員，在一項合作研究中發現了一種高效的Cas9核酸酶，攻克了體內基因組編輯面臨的一個主要挑戰。發表在《自然》（Nature）雜志上的研究結果，預計將有助于CRISPR工具箱更容易地應用于體內實驗和治療用途。
1.什么是Adeno-associated virus (AAV) &重組AAV(rAAV) & helper free rAAV?腺相關病毒（AAV）屬于微小病毒科，是一類小的、二十面體、無包膜病毒。AAV是一種復制缺陷病毒，復制依賴于其他輔助病毒，如腺病毒和皰疹病毒。AAV不編碼
2.2 rAAV shRNA克隆服務 Vigenebio為您提供了多種表達shRNA的rAAV，包括U6或H1啟動子和作為哺乳動物表達標記的GFP或RFP。同時，也可根據您感興趣的基因提供shRNA設計服務。2.3 rAAV載體容量腺相關病毒載體能夠感染分裂和非分裂細胞。毒性和免疫原性低，適合以相對
7月24日，美國西雅圖Targeted Genetics公司向美國FDA（美國食品與藥品監督局）報告說，在一項正在研究的基因療法治療活性炎性關節炎臨床試驗中，有一名受試患者死亡。FDA向死者家屬表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已經向FDA通報說一名接受該臨床試驗的患
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因，或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因
基因療法，就是利用健康的基因來填補或替代人體中某些缺失或病變的基因，或人為的修改有缺陷的基因達到治病的目的。 目前的基因療法通常是利用對人體無害的逆轉錄病毒當載體，把正常的基因嫁接到病毒上，再用這些病毒去感染取出的人體細胞，讓它們把正常基因插進細胞的染色體中，使人體細胞就可以“獲得”正常的基因
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
CRISPR-Cas9，這一基因編輯領域“殺手锏”級的工具，其地位近日卻遭遇“挑戰”。 挑戰來自于一家基因編輯領域的后起之秀——Homology Medicines 公司。 Homology Medicines 的總部位于美國馬薩諸塞州貝德福德市，這家創業公司目前已經募集了1.27億美元。H
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
本周又有一期新的Science期刊（2019年1月18日）發布，它有哪些精彩研究呢？讓小編一一道來。 1.Science：揭示一種新的抗體療法可阻止骨髓移植后的巨細胞病毒重新激活 doi:10.1126/science.aat0066； doi:10.1126/science.aav9867
“核心刊物” 迎來了新期刊：科學通報，中國科學C輯:生命科學，這兩份期刊均是由中國科學院和國家自然科學基金委員會共同主辦的，我國學術期刊中的知名品牌，被國內外各主要檢索系統收錄，如國內的《中國科學論文與引文數據庫》(CSTPCD)、《中國科學引文數據庫》(CSCD)等;美國的SCI、CA、E
DNA改組(DNA shuffling)是一種高通量的突變、篩選技術, 自1994年提出以來, 經過了幾十年的發展，在DNA、酶和藥物蛋白等的改造上都有突出的表現。近期來自第二軍醫大學，浙江理工大學生命科學學院的研究人員就圍繞著這種技術在腺相關病毒定向進化中的發展及其應用，展開了探討，解析了
在日常生活中，我們經常聽到或者親身參與到各種“圈”中，例如，時尚圈，娛樂圈，藝術圈，還有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，當然，對大多數人來說最熟悉的莫過于微信朋友圈了。話說，在基因治療領域也有一個圈，小編暫且給它取名叫“病毒載體圈“，此圈中有這樣一位傲嬌的明星大咖，它不僅理化性質獨特（可耐受凍融、6
基因療法是指將外源基因導入靶細胞從而糾正或補償基因缺陷表達異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗如雨后春筍般涌現，多項基因療法項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科學家們在基因療法研究領域又
細胞治療是將細胞轉移到一個病人身上，其目的是改善或治療疾病。細胞治療策略包括分離和轉移特定的干細胞群，執行效應細胞，誘導成熟細胞成為多能性細胞，以及成熟細胞的重新編程。 基因治療是一種新的治療手段，是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。即將外源基
細胞治療是將細胞轉移到一個病人身上，其目的是改善或治療疾病。細胞治療策略包括分離和轉移特定的干細胞群，執行效應細胞，誘導成熟細胞成為多能性細胞，以及成熟細胞的重新編程。圖片來源于網絡 基因治療是一種新的治療手段，是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
一．Cre-loxP重組系統作用原理Cre重組酶和loxP位點Cre重組酶（Cyclization Recombination Enzyme）由大腸桿菌噬菌體P1的Cre基因編碼，是由343個氨基酸組成的38kD的蛋白質。它不僅具有催化活性，而且與限制酶相似，能夠特異性識別loxP位點。LoxP（l