中外制藥雙特異性抗體藥物Hemlibra獲中國臺灣批準
羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai）近日宣布，其在中國臺灣的全資子公司已獲得臺灣食品藥品監督管理局（TFDA）對A型血友病新藥Hemlibra（emicizumab）的批準，該藥可每周、每2周、每4周皮下注射一次，用于體內未產生凝血因子VIII抑制劑的A型血友病患者，預防出血發作。此外，TFDA還批準Hemlibra每2周、每4周一次給藥方案，用于體內已產生凝血因子VIII抑制劑的A型血友病患者。 Hemlibra是一種雙特異性單克隆抗體，能將激活天然凝血級聯反應和恢復天然凝血過程所必需的2種蛋白質——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢復A型血友病患者的凝血過程。在臨床研究中，Hemlibra已被證明能夠顯著減少出血事件并改善機體功能。 Hemlibra由中外制藥研制，目前由中外制藥、羅氏及旗下基因泰克合作開發。該藥的開發，旨在幫助克服A型血友病群體當前面臨的臨床挑戰：現有藥物藥效持續時間短、VIII抑......閱讀全文
A型血友病新藥！羅氏公布Hemlibra多項關鍵數據
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日在澳大利亞墨爾本舉行的2019年第27屆國際血栓與止血學會年會（ISTH2019）上公布了血友病新藥Hemlibra（emicizumab）多項關鍵研究的新數據。此次會上，羅氏總共呈現來自其血友病項目的21份摘要，包括5份口頭報告。來自4項關鍵性HAVEN臨床研
中外制藥雙特異性抗體藥物Hemlibra獲中國臺灣批準
羅氏（Roche）控股的日本藥企中外制藥（Chugai）近日宣布，其在中國臺灣的全資子公司已獲得臺灣食品藥品監督管理局（TFDA）對A型血友病新藥Hemlibra（emicizumab）的批準，該藥可每周、每2周、每4周皮下注射一次，用于體內未產生凝血因子VIII抑制劑的A型血友病患者，預防出血
羅氏A型血友病新藥獲歐盟批準，用于無VIII抑制劑群體
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準Hemlibra（emicizumab）作為一種常規預防性治療藥物，用于體內未產生凝血因子VIII抑制劑的重度A型血友病（先天性因子VIII缺乏，FVIII＜1%）成人及兒童患者，預防或降低出血事件的發生頻率。此外，EC還批準了He
羅氏重磅血友病新藥3期數據積極－出血減少97％
羅氏集團（Roche Group）成員基因泰克（Genentech）宣布，其3期研究HAVEN 3的關鍵數據發表在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上。該研究評估了在體內不含因子VIII抑制物的12歲及以上A型血友病患者中，每周或每兩周施用一次Hemlibra（emicizumab-kxwh）進行
這些血友病潛在創新療法正在涌現
血友病是一種X連鎖的單基因隱性遺傳病。它的特征是血液凝結級聯反應受到破壞。在A型血友病中，凝血因子VIII（FVIII）缺失，而B型血友病中因子IX（FIX）缺失，導致失控的出血事件。關節內和肌肉內出血是最常見的臨床癥狀。重復關節出血會導致永久性關節損傷，關節疼痛和活動幅度受限，嚴重影響患者生活
羅氏2019年Q1財報：148億法郎！開局強勁，增長8％
分析測試百科網訊 近日，羅氏發布了2019年一季度財務報表。由于集團在2019年開局強勁，因此提高了全年收入預期。 2019年1季度，按固定匯率計算，羅氏集團銷售額增長8%至148億瑞士法郎，按瑞士法郎匯率計算增長9%。受Ocrevus、Perjeta、Hemlibra、Tecentriq四種
30億美元重磅新藥問世－FDA批多款罕見病新藥
時間過得飛快，轉眼2017年已經接近尾聲。在剛剛過去的11月份，美國FDA共計批準了6款新藥，保持了今年一直以來的良好勢頭。扳著手指算一下，過去11個月中，FDA總共批準了41款新藥，這個數字已接近去年的兩倍，預計今年批準的新藥數量將超過45個。 審批速度依舊給力，6款新藥陸續問世 在這6款
【血友病】治療
治療1.局部止血治療傷口小者局部加壓5min以上；傷口大者，用紗布或棉球蘸正常人血漿或凝血酶、腎上腺素等敷于傷口，加壓包扎。國外有人配制止血劑內含冷沉淀5ml、氨基己酸750mg、凝血酶50U于生理鹽水中，當口腔、皮膚、包皮損傷部位出血時，可外用止血，療效較好。關節腔內出血時應減少活動，局部冷敷，當
羅氏2018Q1財報：全球銷售136億－硬化癥新藥Ocrevus占4.8億
瑞士制藥巨頭羅氏（Roche）近日公布2018年第一季度報告，集團銷售額136億瑞士法郎，與去年同期相比增長6%（按固定匯率計算）。制藥部門銷售額107億瑞士法郎，同比增長7%，其中的一個關鍵增長驅動力是多發性硬化癥（MS）新藥Ocrevus，該藥用于2種類型MS（復發型，原發進展型）治療，本季度在
ASH2017年會上的贏家與輸家
藍鳥：物擊中大滿貫 藍鳥生物（Bluebird Bio）在此次ASH2017大會上發表了三項引人注目的研究：CAR-T療法bb2121治療高度晚期多發性骨髓瘤的CRB-401研究的更新結果，基因療法LentiGlobin治療β-地中海貧血的HGB-205研究結果以及治療鐮狀細胞性貧血
BioMarin遞交血友病領域基因療法申請
血友病是一種罕見的伴性遺傳凝血障礙疾病。由于患者體內缺乏凝血因子，輕微受傷就可能導致他們難以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常無法正常上學，不能盡情玩耍，并且需要不停輸入凝血因子……而這一切即將被改變。就在不久前，BioMarin Pharmaceutical先后在歐洲和美國遞交了
血友病治療前景及分析
血友病是一種單基因的X連鎖隱性疾病，其主要特征是出現活性凝血活酶生成障礙。無論是缺少凝血因子VIII的血友病A型，還是缺少凝血因子FIX的B型，都會具有輕微創傷后不受控制的出血傾向，其中關節內和肌肉內出血是血友病主要的臨床表現。血友病依據患者的殘余血漿凝血因子水平分為嚴重、中度或輕度。據統計，僅在法
血友病的簡介
血友病（Hemophilia）是一種X染色體連鎖的隱形遺傳性凝血因子缺乏的出血性疾病，[1]男女均可發病，但絕大部分患者為男性。包括血友病A(甲）、血友病B（乙）和血友病C（丙）。前兩者為性連鎖隱性遺傳，后者為常染色體不完全隱性遺傳。血友病在先天性出血性疾病中最為常見，出血是該病的主要臨床表現。
什么是血友病
血友病中醫認為分血熱熾感、腎精不足、氣血虧虛、瘀血阻絡等幾個類型。具體治療方案應該視具體類型來考慮治療，嚴重的需要新鮮全血輸注。
血友病A臨床路徑
一、血友病A臨床路徑標準住院流程（一）適用對象。第一診斷為血友病A（ICD-10：D66.x01）。（二）診斷依據。根據《血液病診斷和療效標準》（張之南、沈悌主編，科學出版社，2008年，第三版）、《血友病》（楊仁池等主編，上海科學技術出版社，2007）、《臨床診療指南-血液病學分冊》（中華醫學會編
血友病基因療法結果積極－可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和輝瑞（Pfizer）公司宣布，雙方聯合開發的治療A型血友病的基因療法SB-525，在1/2期臨床試驗中獲得積極中期數據。數據表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能夠劑量依賴性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。 A型血友病是一
血友病甲、乙和血管性血友病的區別
血管性血友病（vWD）是由于因子Ⅷ復合物中的血管性血友病因子（vWF）基因的合成與表達缺陷而導致它的質和量異常所引起的出血性疾病。vWD是僅次于血友病A的另一種常見的出血性疾病。血友病甲是由于遺傳性因子Ⅷ基因缺陷、基因突變、基因缺失、基因插入等導致內源凝血途徑激活凝血酶原酶的功能發生障礙所引起的出血
2018年最值得關注的12個重量級新藥
近日，《2018最值得關注的藥物預測》年度報告出爐。報告分析預測了12個可能在2018年上市，2022年度銷售額有望達到或超過10億美元的新藥（即重磅新藥）。在這些新藥中，僅有1個適用于癌癥領域，2個來自糖尿病領域，其余的分屬于9個不同的疾病領域。下面我們就為大家介紹一下這些藥物的研發狀況。
羅氏2023年財報：保持強勁的增長勢頭，增長率達到了8％
羅氏近期公布了2023年財報，盡管COVID-19銷售大幅下降，羅氏超過指引，實現2023年1%的銷售增長（CER）?● 集團銷售以恒定匯率（CER）增長1%1（在瑞士法郎下降7%），完全抵消了COVID-19相關銷售和生物類似物侵蝕的下降，因此超過了2023年的預測?● 不包括COVID-19產品
怎樣預防血友病乙？
1.與血友病甲相同，重型病例在進行創傷性檢查和創傷性治療前應給以替代治療，肌肉鍛煉和預防性治療對血友病乙具有同樣的意義。 2.應避免劇烈或易致損傷的活動，運動及工作，以減少出血發生的危險。 3.建立遺傳咨詢，嚴格婚前檢查，加強產前診斷，從而減少血友病患兒的出生。
血友病抗體的介紹
血友病抗體是血友病患者體內產生的一種能夠抑制自身凝血因子及其濃縮劑發揮凝血功能的免疫球蛋白。 先天性的血友病患者，需要輸注凝血因子濃縮劑進行治療，由于機體之前從未遇過凝血因子濃縮劑中的蛋白，因此個體免疫系統會將這些蛋白視為有害的外來物質并作出反應，產生抗體，形成抑制物，抗擊外來的凝血因子蛋白。
血友病的疾病檢查
1.一般項目 血小板計數正常，束臂試驗陰性，出血時間正常，血塊回縮正常；凝血酶原時間正常，凝血酶時間正常，纖維蛋白原定量正常；凝血時間延長為本病的特征，但僅在FⅧ：C活性低于1%～2%時才延長，>4%可正常。 2.初篩試驗 凝血酶原消耗試驗（PCT）、白陶土部分凝血活酶時間（APTT，當Ⅷ
血友病乙的檢查
診斷血友病甲所用的篩選試驗同樣適用于血友病乙PTT延長PT和TT正常。血清能糾正延長的PTT時間但硫酸鋇(或氫氧化鋁凝膠)吸附血漿不能糾正。BiggsTGT可以明確FⅨ缺乏少數FⅨ：C水平在35%以上的病例PTT延長可能不明顯甚至正常BiggsTGT仍可能異常，而FⅨ：C測定具有診斷意義。一期法
血友病乙的診斷
根據病史、家族史和實驗室檢查典型病例診斷并不困難。FⅨ：C測定具有診斷意義。一些輕型病例或亞臨床型病例由于無明顯出血病史容易漏診，常在外傷、拔牙和手術后出現異常出血而得到診斷。
血友病乙的治療
治療原則同血友病甲，主要為FⅨ的替代治療。主要制劑有新鮮血漿或新鮮冰凍血漿、凝血酶原復合物、高度提純的FⅨ和重組FⅨ。FⅨ半衰期為18～24h，應每12～24小時輸注1次才能維持血液FⅨ水平，嚴重出血或手術患者應12小時1次。與FⅧ不同，輸注后的FⅨ約50%彌散至血管外，彌散半衰期約5h，因而輸
血友病的分類介紹
1.血友病A（血友病甲），即因子Ⅷ促凝成分（Ⅷ：C）缺乏癥，也稱AGH缺乏癥，是一種性聯隱性遺傳疾病，女性傳遞，男性發病。 2.血友病B（血友病乙），即因子Ⅸ缺乏癥，又稱PTC缺乏癥、凝血活酶成分缺乏癥，亦為性聯隱性遺傳，其發病數量較血友病A少。血友病B患者的出血癥狀多數較輕。 3.血友病C
血友病的鑒別診斷
1、血管性假血友病 又稱vonWillebrand氏病，為常染色體顯性遺傳、III型為隱性遺傳，男女均可患病。 家系調查也有助于區別；出血時間延長、阿司匹林耐量試驗陽性，血小板粘附率降低，對瑞斯托霉素血小板無聚集反應，血漿中因子Ⅷ：C/ⅧR：Ag的比例增高或正常，血漿中VW因子缺乏或減少，而
血友病的基本介紹
血友病為一組遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障礙，凝血時間延長，終身具有輕微創傷后出血傾向，重癥患者沒有明顯外傷也可發生“自發性”出血。 2018年5月11日，國家衛生健康委員會等5部門聯合制定了《第一批罕見病目錄》，血友病被收錄其中。
血友病的診斷標準
A.多為男性患者(女性純合子極少見)，有或無家族史有家族史者符合x性聯隱性遺傳規律； B.關節肌肉、深部組織出血，有或無活動過久、用力創傷或手術后異常出血史，嚴重者可見關節畸形； C.實驗室檢查結果陽性。
血友病的相關病因
血友病是一組先天性凝血因子缺乏以致出血性疾病。先天性因子Ⅷ缺乏為典型的性聯隱性遺傳，由女性傳遞男性發病，控制因子Ⅷ凝血成分合成的基因位于X染色體。 患病男性與正常女性婚配子女中男性均正常，女性為傳遞者；正常男性與傳遞者女性婚配，子女中男性半數為患者女性半數為傳遞者；患者男性與傳遞者女性婚配，所