ALS細胞模型有助于尋找更有效的藥物療法

　　根據一項最近發表于《Cell Reports）》期刊的新研究，美國德州大學西南醫學中心（UT Southwestern Medical Center）研究人員們開發出一種細胞模型，可能有助于篩選新藥物以治療肌萎縮側索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。

　　ALS又被稱為盧伽雷氏癥，是一種成人神經退行性疾病，主要特征是控制肌肉的運動神經元進行性損害和死亡。該病的病因目前尚不明確，也沒有有效的藥物療法，部分原因是科學家們缺乏適當的細胞模型。

　　在這項研究中，分子生物學副教授Chun-Li Zhang博士和他實驗室的分子生物學研究科學家Meng-Lu Liu博士建立了一種方法，將被稱為纖維母細胞（fibroblasts）的人類皮膚細胞直接轉化成運動神經元，而不需要通過干細胞階段。從ALS患者纖維母細胞產生的運動神經元會保持老化和疾病-相關的特性，使它們成為理解ALS和篩選潛在療法藥物的細胞模型。

　　最近，衍生自胚胎干細胞-樣細胞的患者-相關運動神經元已經成為細胞模型，但這些細胞在此過程中要被重置到胚胎階段，因此并非是成人神經退行性疾病的好的模型。出于這個原因，使用類似成人患者體內的老化神經元進行疾病建模和藥物發現是重要的。Zhang博士研究團隊所使用的直接轉換方法不涉及通過胚胎干細胞-樣狀態，被認為是首次在醫學研究中建立ALS模型。使用幾種調節細胞命運的主調節因子和外在信號分子，研究人員實現了將成人皮膚細胞直接轉換為運動神經元，Zhang博士說道。

　　源于健康人的運動神經元能夠在培養皿中控制肌肉組織收縮，但源于ALS患者的運動神經元則表現出嚴重的生存和電方面的缺陷，無法控制肌肉組織收縮。

　　"這一發現真是確實興奮"分子生物學主席、德州大學西南醫學中心哈蒙再生科學和醫學中心（Hamon Center for Regenerative Science and Medicine）主任Eric Olson博士說，"我們將很快擁有一個'工作臺'，供制藥公司相對快速和容易地測試ALS療法，反過來，這方面的開發也將帶給我們對ALS更充分的理解。"