在這篇新論文中，來自奧胡斯大學的研究員Martin K. Thomsen首先討論了Platt等人十年前發表的一篇標志性論文，該論文是關于CRISPR在小鼠不同器官中產生癌癥的體內應用。
這篇標志性的論文概述了將sgRNA傳遞到目標組織以產生功能突變的損失或獲得而不需要及時的小鼠遺傳品系交叉的進展。此外，研究表明，多路復用是可能的，從而使該方法能夠同時針對多個位點[1]。人們預見到這項技術將改變小鼠癌癥模型的生成方式，但即使在10年后，也只有少數研究依賴于這種方法[2]。
“CRISPR在體內應用的雙刃劍是靶序列中產生的突變的不完全性。”
當CRISPR引入突變時，它們并不總是發生，導致細胞沒有期望的突變。不同類型的indel會導致功能蛋白只改變幾個氨基酸，而不引入過早終止密碼子，這使情況變得更加復雜。這就引入了克隆間變異，導致腫瘤具有不同的突變譜[3,4]。然而，這也是CRISPR在生成體內癌癥模型時的一個優勢，因為自然選擇會發生，導致癌癥達爾文進化。
“總的來說，CRISPR在體內的應用將變得更加普遍，即使這項技術面臨挑戰，它在未來只會變得更加可行，讓更多的研究人員應用這項技術。”
基于CRISPR的基因組編輯已成功應用于鐮狀細胞病，其他公司正在致力于開發基于CRISPR的療法。這項技術應用到動物身上似乎是很自然的事情。現在，英國動物遺傳學公司Genus的科學家團隊在威斯康星州和......
一些遺傳性基因缺陷會導致過度的免疫反應，這可能給患者帶來致命傷害。在一項最新研究中，德國科研團隊借助CRISPR-Cas9基因編輯工具，糾正了這些缺陷，使免疫反應正常化。相關研究論文發表于2日出版的《......
英國劍橋大學科學家進行了一項基于CRISPR新型基因療法的首次治療試驗，10名罹患罕見炎癥疾病遺傳性血管性水腫的患者接受了治療。結果顯示，其中9人幾乎痊愈，這表明新基因療法或能治愈危險的炎癥疾病。相關......
2022年1月10日，馬里蘭大學醫學院宣布完成了世界首例基因編輯的豬心臟人體器官移植，這項研究成為異種器官移植的里程碑，為廣大苦苦等待供體器官的患者帶來了新曙光。2024年1月18日，eGenesis......
提到CRISPR技術時，時常會把張鋒掛在嘴邊，而事實上，除張鋒之外還有一位華人學者大牛在基因編輯領域做得“風生水起”，那就是DavidLiu（劉如謙）。回顧劉如謙的前半生歲月，頗有幾分“天才少年”的意......
近日，上海海洋大學承擔的《克氏原螯蝦和光唇魚優質基因挖掘和標記》項目完成驗收。光唇魚俗稱“溪石斑魚”，是一種經濟價值極高的鲃亞科山區溪流性小型魚類，其骨少肉嫩，味道鮮美，可食用、可觀賞、可垂釣。上海海......
隨著去年首款基因編輯療法的獲批上市，基因編輯領域獲得了更多投資人的青睞，余熱也延續到了今年的BD交易活動。不久前，生物技術公司TomeBiosciences在2023年末宣布完成2.13億美元的A輪和......
這項研究凸顯了CRISPR前所未有的多樣性和靈活性，也表明了大多數CRISPR系統是罕見的，只在不尋常的細菌和古細菌中發現。隨著可用來搜索數據庫的不斷增長，可能還有更多罕見系統被發現。誕生于2012年......
近日，知乎科技和科學領域的“破曉·2023科技回望”活動引來大量關注。活動以前沿突破為觸角，發布年度“九大科技事件”榜單，在與人們息息相關的科技應用層，展現2023年科學技術領域的“破曉時刻”。202......
原始生殖細胞（primordialgermcell，PGC）是精子和卵子在胚胎期的祖先細胞（progenitorcell），是遺傳物質代際傳遞的細胞載體。因此，PGC是開展基因編輯和轉基因等遺傳操作的......