CancerCell：治療惡性白血病的新型療法

　　近日，一項刊登在國際雜志Cancer Cell上的研究報告中，來自澳大利亞和美國的科學家們通過研究研究開發出了一種新方法來治療某些嚴重的白血病，包括影響嬰兒健康的惡性白血病等。

圖片來源：wearechange.org

　　MLL重排白血病（MLL-r leukaemias）一種白血病亞型，其擁有特殊的遺傳結構-MLL重排結構，這種疾病發生在大約80%的急性白血病嬰兒（1歲以下）和10%的所有白血病患者中，包括急性淋巴細胞白血病（ALL）和急性髓性白血病（AML），由于會對化療耐受且難以治療，MLL-r白血病往往會引發很多患者死亡，而那些幸存下來的患者由于接受了較高強度的治療，往往會對其機體健康產生長期的影響。

　　這項研究中，研究人員開發了一種針對MLL-r白血病的新型療法，該療法具有出色的藥物特性，當用來治療出生就患有MLL-r白血病（來自人類患者）的小鼠時，這種療法能夠產生一種明顯的反應，從而治療很多患病小鼠。研究人員希望這種新型療法能夠治療MLL-r白血病人類患者，同時他們也希望這種療法能夠迅速進入臨床試驗階段。

　　研究者Richard Lock教授表示，目前在治療MLL-r白血病上我們迫切需要開發新的治療方法，當前使用的組合性藥物療法并不時非常有效，且會給患者帶來嚴重的副作用，這對于任何人而言都是不可取的，對于兒童尤其如此，因為其正在發育的機體非常容易受到有毒藥物的影響。

　　研究者新開發的這種小分子抑制劑名為VTP50469，其是一種新型的靶向性療法，能夠特異性地靶向作用對癌細胞生長和生存至關重要的分子，這類療法在治療效率上要優于當前常規的藥物療法，且其引發的副作用較小；以MLL-r白血病為例，這種藥物分子的靶點就是Menin和MLL融合蛋白，這兩種蛋白在白血病細胞中能相互作用來驅動細胞的生長。

　　最后研究者Lock說道，讓我們非常激動地是，當單獨使用VTP50469時，其能表現出顯著的抗白血病效應，這讓我們覺得不可思議，后期我們還會進行更為深入的研究來證實該藥物的確在人類患者機體中能發揮相應的藥效。