CellRep：有效治療白血病的潛在藥物——PARP抑制劑

　　新加坡國立大學（NUS）癌癥科學研究所科學家發現，一種最初設計用于殺滅DNA修復缺陷的癌細胞的藥物，可能被用于治療白血病和其他癌癥。

　　新的研究表明poly (ADP-ribose) polymerase (PARP)抑制劑與標準化療藥物一起，可以更有效地防治白血病。在研究中，研究人員發現RUNX基因的失活導致DNA修復缺陷，并促進白血病和其他癌癥的發展。這項研究發表在Cell Reports雜志上。

　　不像其他癌癥更常見于中老年人，白血病在年輕人中有著高發病率。近年來，白血病的治療突破性成果很少。RUNX家族基因是在白血病和其他癌癥中最頻繁失活的基因。根據先前的研究證實，RUNX1是在白血病中最頻繁突變的基因之一，并且RUNX3與該疾病的發展相關聯。

　　在這項研究中，研究小組也揭示了RUNX家族基因和一種罕見的人類先天疾病--范可尼貧血(fanconi anemia)之間有聯系。這種疾病是由負責修復特定類型DNA受損的15個基因中的一個基因突變引起的。

　　在這項研究的早期階段，研究人員發現RUNX缺陷導致血細胞生成出現障礙，異常造血細胞的大規模擴張。他們認識到這些臨床表現是Fanconi anemia的癥狀，并開始調查RUNX在這個DNA修復途徑中的功能。

　　進一步的研究表明RUNX蛋白質，通過促進招募參與DNA損傷修復的蛋白FANCD2到DNA損傷位點，在范可尼貧血中發揮關鍵和核心作用。RUNX和范可尼貧血的前所未知的關系，促使研究小組測試PARP抑制劑治療白血病和有RUNX變異癌癥的可能性。

　　研究人員以前沒有想過這些類型的癌癥（白血病）會有DNA修復缺陷，現在他們證明在細胞培養實驗中，該藥物有效的治療白血病和其他癌癥。該小組目前正在用異種移植模型進行進一步的藥效試驗。