近日，FDA宣布批準Jacobus Pharmaceutical公司開發的Ruzurgi（amifampridine）藥片上市，用于治療6-17歲的Lambert-Eaton肌無力綜合征（LEMS）患者。這是FDA批準的第一款針對兒科LEMS患者的新藥。
LEMS患者的自身抗體攻擊神經肌肉接頭（圖片來源：肌肉萎縮癥協會官網）
LEMS是一種罕見的自身免疫性疾病，它影響神經和肌肉之間的連接，導致患者出現肌無力和其它癥狀。LEMS患者的自身免疫系統攻擊神經肌肉接頭（neuromuscular junction, NMJ），阻斷神經信號傳導到肌肉細胞中。LEMS可能與其它自身免疫性疾病相關，但是在癌癥患者中更為常見，例如小細胞肺癌患者。
Ruzurgi的活性成分是3,4-二氨基吡啶（3,4-DAP）。它可以阻斷神經突觸前鉀離子通道的活性，從而延長動作電位，提高突觸前鈣離子濃度，導致更多乙酰膽堿釋放，從而增強對肌肉的刺激，緩解LEMS的癥狀。
Ruzurgi分子結構式（圖片來源：Edgar181 [Public domain]）
Ruzurgi的批準是基于成人LEMS患者的臨床試驗，成人患者的藥代動力學數據，以及使用藥代動力學模型和模擬發現的兒科患者劑量，和從6-17歲兒科患者中獲得的安全性數據。
Ruzurgi的療效是基于包含32名成人患者的隨機雙盲，含安慰劑對照的臨床研究。這項研究中，患者先使用Ruzurgi三個月，然后一部分患者持續使用Ruzurgi，而另一部分患者換為接受安慰劑治療。試驗結果表明，繼續接受Ruzurgi治療患者的運動能力減弱程度小于安慰劑組。
“我們將繼續促進治療罕見病，特別是兒科罕見病的療法的開發和批準，”FDA藥物評估和研究中心神經病產品部主任Billy Dunn博士說：“這一批準為LEMS兒科患者帶來了一款他們繼續的治療選擇。這些患者往往因為肌無力和疲憊，很難完成日常活動。”
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