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  • 發布時間:2017-04-01 15:20 原文鏈接: GSK新合作:靶向“不可成藥”蛋白

      盡管利用現代分子生物學在醫學方面取得了巨大進步,但一大批廣泛疾病相關蛋白質仍然是“不可成藥”(undruggable)的。換句話說,它們缺乏明顯的活性位點,很難發現可以相結合的小分子藥物;或小分子藥物有很大難度抵達胞內成為有效生物制劑。

      Warp Drive Bio 正在開發利用天然分子和機制的創新醫藥療法。今天,它宣布與世界領先醫療保健公司之一 GSK 合作,將 Warp Drive Bio 的小分子輔助受體靶向(SMART?)平臺與 GSK 在編碼庫技術(ELT)上的專業知識相結合,開發那些目前被認為是 undruggable 靶標的新穎藥物。Warp Drive Bio 于 2012 年通過與賽諾菲的戰略合作伙伴關系推出,并從 Third Rock Ventures 和 Greylock Partners 獲得融資資助。

      Warp Drive 的 SMART?平臺能夠發現新型小分子藥物,特別是靶向以前被傳統藥物開發模式認為難攻克的致病蛋白質分子。據估計,超過 80%的人類蛋白質不能被常規藥物發現方法(如小分子和蛋白質生物制劑)所靶向,主要原因是因為它們不含有小分子藥物所需的結合位點,或者是深藏于胞內,導致生物制劑不可接近。

      SMART?平臺的藥物可與細胞內受體結合,比如 FKBP12,并形成假定“細胞內生物學”性質的復合物,為造成疾病的蛋白質治療調節提供了可能性。這種新穎的方法使得 Warp Drive Bio 研究人員能夠針對先前被認為是“不可藥”的靶點,其目標是開啟針對致癌形式 RAS 蛋白質的先鋒計劃。

      根據合作條款,Warp Drive 和 GSK 將設計一個定制的 DNA 標記的 SMART?庫,GSK 將構建并篩選出與高度未滿足的醫療需求相關的一系列“不可成藥”的靶標:諸如 RAS、SHP2 和 Cbl -b 這些靶點。

      Warp Drive Bio 的總裁兼首席執行官 Laurence Reid 博士說:“我們的 SMART?平臺建立在自然采用和演化的機制基礎上,以調節難處理的藥物靶標。與 GSK 公司的合作使我們能夠利用天然獨特的化學分子成分,尋找新的轉化藥物來治療人類疾病。”

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