Mesoblast干細胞療法獲FDA優先審評資格

　　2日，Mesoblast公司宣布，美國FDA已接受其同種異體細胞療法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品許可申請（BLA），用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）兒童患者。FDA同時授予該申請優先審評資格，預計將于今年9月30日前做出回復。

　　據新聞稿中的統計數據顯示，約有50％接受同種異體骨髓移植（BMT）的患者會發生急性GVHD。全世界每年有超過3萬名患者接受同種異體BMT治療，而且這一數字還在不斷增加。在最嚴重的急性GVHD（C/D或3/4級）患者中，盡管接受最佳的療法治療，患者的死亡率仍高達90％。目前，尚無美國FDA批準治療12歲以下SR-aGVHD兒童患者的療法出現。

　　Ryoncil通過抑制T細胞增殖，和下調促炎細胞因子和干擾素的產生，來調節T細胞介導的炎癥反應。此前，它已獲得美國FDA授予的快速通道資格。目前，Ryoncil也正在被開發用于其它罕見疾病的治療。

　　此前已公開的一項3期試驗結果顯示，患者接受Ryoncil治療后第28天的客觀緩解率（ORR）為69％，與45%歷史控制率相比，有統計學意義的顯著增加。在接受至少一次輸注治療且隨訪100天的患者中，患者的死亡率為22％。而接受初始類固醇治療無效的患者第100天死亡率高達70%。

　　“我們迫切想要改善罹患這種破壞性疾病兒童患者的生存結局。美國FDA接受該項BLA是我們公司的一項重要里程碑，“Mesoblast首席執行官Silviu Itescu博士說：”Mesoblast正在為Ryoncil的潛在上市做準備。”