Rocket公司RLL102斬獲美國FDA再生醫學先進療法(RMAT)資格

　　Rocket制藥公司是一家新興的臨床階段生物技術公司，專注于開發一流的基因療法治療罕見的、毀滅性的疾病，該公司的多平臺開發方法應用了成熟的慢病毒載體（LVV）和腺相關病毒載體（AAV）基因治療平臺。

　　近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其先導項目為RP-L102再生醫學先進療法資格（RMAT）和快速通道資格（Fast Track）。RP-102是一種基于LVV的基因療法，開發用于范可尼貧血（Fanconi anemia，FA）的治療。此次RMAT資格的授予，是基于正在歐洲開展的一項I/II期臨床研究的積極療效和安全性結果。

　　RP-102的治療流程先是在體外采用CD33+篩選程序去除和分離造血干細胞，用RP-102進行基因修飾，再將自體基因修飾的富含CD34+的造血細胞回輸至患者體內以恢復功能。

　　目前，RP-102治療FA的研究性新藥申請（IND）已獲FDA受理。之前，RP-102也已被FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予治療A型FA的孤兒藥資格。除了RP-102之外，Rocket公司也正在開發治療丙酮酸激酶缺乏癥（PKD）、白細胞黏附缺陷癥I型（LAD-I）、嬰兒惡性骨質疏松癥（IMO）的基因療法。

　　RMAT是2016年12月美國修改“21世紀治愈法案（21st Century Cures Act）”的再生醫療條款時，為了加速創新再生療法的開發和審批而制定的一種Fast track制度。RMAT可以是細胞療法、治療性組織工程產品、人類細胞及組織制品，或是其他包含了再生醫學技術制品的聯合療法。在研藥物要獲得RMAT資格認定，必須要有初步的臨床研究數據證明藥物在治療、延緩、逆轉或治愈嚴重或危及生命的疾病或是在未滿足醫療需求方具有積極的結果。RMAT資格認定提供了類似于突破性藥物資格（BTD）的優惠政策，包括與FDA進行早期互動、優先審查、加速審批的可能性。

　　FDA的快速通道項目旨在加速針對嚴重疾病的藥物開發和快速審查，以解決關鍵領域嚴重未獲滿足的醫療需求。實驗性藥物獲得快速通道地位，意味著藥企在研發階段可以與FDA進行更頻繁的互動，在提交新藥申請（NDA）后也可能會獲得FDA的優先審查。

　　FA是一種罕見的兒科常染色體隱性遺傳性血液系統疾病，屬于先天性再生障礙性貧血，特征是骨髓衰竭、畸形和癌癥易感。FA患者死亡的主要原因是骨髓衰竭，通常發生在10歲以前。異基因造血干細胞移植（HSCT）可糾正FA的血液成分，但該治療方法需要清髓性預處理，這對患者是高度有毒的。大約60-70%的FA患者攜帶FANC-A基因突變，該基因編碼DNA修復所需的蛋白質。FANC-A基因突變可導致染色體斷裂，并增加對氧化和環境脅迫的敏感性。