華人教授陳功PNAS：自閉癥治療新靶標
近期，賓夕法尼亞州立大學的科學家，發現了一個新的藥物靶點，可成功修復來自Rett綜合征（一種嚴重形式的自閉癥譜系障礙）患者神經細胞中的功能性缺陷。這項研究是由賓州州立大學生物學教授陳功（Gong Chen）帶領完成的，可能為Rett綜合征和其他形式的自閉癥譜系障礙，帶來一種新的治療方法。相關研究結果發表在2016年1月4日的《PNAS》雜志。 陳功教授早年畢業于復旦大學，在上海生理學研究所獲得博士學位，先后在斯坦福大學和耶魯大學從事博士后研究，目前是賓州州立大學生命科學Verne M. Willaman冠名主任，他帶領一個研究小組，致力于大腦和脊髓疾病相關的幾個研究項目。這些疾病包括阿爾茨海默氏病、帕金森氏病、肌萎縮性側索硬化癥、中風、腦外傷、脊髓損傷、癲癇、自閉癥和精神分裂癥。研究成果曾經多次發表在Cell、PNAS。Neuron、J of Neuroscience、Nature、Nature Neuroscience、......閱讀全文
藥物靶點是什么？
1?藥物靶點的定義藥物靶點通常是指藥物在體內與其發揮作用的分子或生物結構。這些靶點可以是細胞內的特定蛋白質、酶、受體、離子通道、細胞表面分子等。藥物靶點與藥物發揮作用的方式密切相關，在藥物研發和治療中起著至關重要的作用。從另一個角度來理解。它們是藥物所針對的特定細胞、組織或病理過程，通過與其相互作用
PDGFRA靶點藥物細胞篩選模型
胃腸道間質瘤(Gastrointestinal Stromal Tumors,GIST)是一類起源于胃腸道間葉細胞的腫瘤，約占胃腸道惡性腫瘤的1～3%，年發病率約為10－20/100萬。它是一種軟組織肉瘤、對化療不敏感，其中約78.5%的GIST有KIT激活變異，約7.5%的GIST有PDGFRA變
研究揭示天使綜合征的致病機制和其潛在藥物靶點
6月3日，《美國國家科學院院刊》在線發表了一篇題為《UBE3A介導PTPA的泛素化降解調控PP2A活性和樹突棘形態》的研究論文，該研究由中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心（神經科學研究所）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室熊志奇研究組與華東師范大學教授廖魯劍研究組合作完成。該
關于Rett綜合征的治療介紹
由于Rett綜合征的病因和發病機制不明確，故無特異性治療。目前主要靠加強護理及對癥處理。 1、理療：增強運動能力，減緩關節、肌肉的變形、攣縮，協調平衡； 2、聽音樂及與患兒"玩耍"，可增強患兒的注意力及交往能力； 3、手術治療：對彎曲的脊柱手術治療，使軀體重新獲得平衡，阻止脊柱的繼續變形；
Rett綜合征的生化研究介紹
生化研究證實： ⑴Rett綜合征患兒在新皮層、海馬、丘腦和基底節，膽堿乙酰基轉移酶（ChAT）的活性顯著降低，與神經病理發現的在前腦的膽堿能神經元減少一致。另外，研究發現，腦脊液神經生長因子的水平下降。神經生長因子是前腦膽堿能神經元發育所必須的。這些資料表明，膽堿能神經元功能缺陷可能為初始因素
概述Rett綜合征研究進展
該病發病率為1/10 000～15 000女孩，多數為散發病例，部分病例（約0.5-1%）有家族史，且同卵雙胎發病具有高度一致性，因此被認為是遺傳性疾病。目前該病的遺傳方式及病因尚不清，但近年來在神經病理、神經生化及遺傳學方面也都有新的進展。
簡述Rett綜合征的臨床分期
Rett綜合征的臨床表現具有一定的階段性，并與年齡相關，共分為四期： I 期：自6－18個月發病時起，持續數月。表現為發育停滯，頭部生長遲緩，對玩耍及周圍的環境無興趣，肌張力低下。 Ⅱ期：自1－3歲時起，持續數周至數月。表現為發育迅速倒退伴激惹現象，手的失用與刻板動作，驚厥，孤獨癥表現，語言
諾華:mRNA藥物靶點具有巨大潛力
在對未來利潤豐厚的制藥市場努力開拓的過程中，專注于開發靶向信使核糖核酸(mRNA)藥物的公司無疑已經走在了競爭的前列。 一段時間以來，mRNA被認為是一種具有不確定性的治療藥物選擇，但現在這種觀念正在改變。一項由瑞士制藥巨頭諾華和北卡羅來納大學(UNC)進行的研究顯示：當涉及到可成藥的藥物
《Cell》文章破解重要藥物靶點謎團
Salk生物研究所開發出了一種新方法來闡析蛋白質之間的相互作用機制，有可能幫助設計出針對糖尿病和骨質疏松癥等疾病的新藥。通過利用人造氨基酸重新構建蛋白質，Salk生物研究所的科學家們確定了一個細胞開關及其配體的詳細分子結構。這一開關：1型促腎上腺皮質激素釋放因子受體(corticotrophin
諾華：mRNA藥物靶點具有巨大潛力
在對未來利潤豐厚的制藥市場努力開拓的過程中，專注于開發靶向信使核糖核酸(mRNA)藥物的公司無疑已經走在了競爭的前列。一段時間以來，mRNA被認為是一種具有不確定性的治療藥物選擇，但現在這種觀念正在改變。一項由瑞士制藥巨頭諾華和北卡羅來納大學(UNC)進行的研究顯示：當涉及到可成藥的藥物結構時，mR
天使綜合征的致病機制和其潛在藥物靶點研究獲進展
6月3日，《美國國家科學院院刊》在線發表了一篇題為《UBE3A介導PTPA的泛素化降解調控PP2A活性和樹突棘形態》的研究論文，該研究由中國科學院腦科學與智能技術卓越創新中心（神經科學研究所）、上海腦科學與類腦研究中心、神經科學國家重點實驗室熊志奇研究組與華東師范大學教授廖魯劍研究組合作完成。該
Rett綜合征的基本信息介紹
Rett綜合征是一種嚴重影響兒童精神運動發育的疾病，發病率為1/10000-1/15000女孩。臨床特征為女孩起病，呈進行性智力下降，孤獨癥行為，手的失用，刻板動作及共濟失調。其病因及遺傳方式尚不清楚。
專家稱SARS病毒致命點是理想的藥物靶點
SARS病毒“致命點”是理想的藥物靶點 饒子和院士評價“郭德銀研究組的新發現非常有意義” 本報訊 (記者任荃)盡管與當年的SARS大流行已相隔6年，昨天本報頭版報道《SARS病毒“致命點”被找到》，還是引起了讀者和專家的高度關注。著名分子生物物理與結構生物學家、南開大學校長饒子和院士
抗腫瘤藥物開發有了新靶點
同濟大學戈寶學教授、毛志勇教授研究團隊經多年研究首次發現，人體內一種名叫cGAS的合成酶，一旦從胞漿內逃逸進入細胞核內，就會“作惡”，抑制細胞的DNA修復，從而促進腫瘤發生。專家指出，該研究對開發新型抗腫瘤藥物有重大意義，相關論文近日已在線發表在國際頂尖學術雜志《自然》上，并被國際著名學術刊物
基因融合或許成為重要藥物靶點
基因融合（Fusion gene），由兩個不同的基因異常結合而引起的，在癌癥的發生過程中起著重要的作用。通常，它們被用作為預測特定癌癥患者藥物反應以及預后的診斷工具，以評估患者的最佳治療結果。它們也是一些最新癌癥治療的重要藥物靶點。 到目前為止，研究人員已經確定了大約20,000個基因融合，但
新癌癥藥物靶點加速精準醫學發展
研究人員利用CRISPR技術搗毀了30種癌癥類型的300多種癌癥模型的每個基因，并發現了數千種對癌癥生存至關重要的關鍵基因。 這是此類型研究中規模最大的一個，研究成員來自威康桑格研究所和Open Targets，他們隨后開發了一個新系統，對600個藥物目標進行優先級排序，以展示最有希望發展為治
華人教授陳功PNAS：自閉癥治療新靶標
近期，賓夕法尼亞州立大學的科學家，發現了一個新的藥物靶點，可成功修復來自Rett綜合征（一種嚴重形式的自閉癥譜系障礙）患者神經細胞中的功能性缺陷。這項研究是由賓州州立大學生物學教授陳功（Gong Chen）帶領完成的，可能為Rett綜合征和其他形式的自閉癥譜系障礙，帶來一種新的治療方法。相關研究
新冠靶點新視角五靶向宿主的抗病毒藥物靶點DHODH
近期，武漢大學生科院和華東理工大學藥學院合作研究發現，二氫乳酸脫氫酶（DHODH）的新型有效抑制劑針對RNA病毒具有廣譜抗病毒感染的特點。?目前開發廣譜抗病毒藥物（BSA）主要有兩種策略，一是利用核苷或核苷酸類似物，二是靶向宿主的抗病毒制劑（HTA）。核苷或核苷類似物通常會引起耐藥性和毒性，但由于病
揭示新的藥物靶點：KRAS蛋白的構象控制位點
控制KRAS：揭示關鍵癌癥蛋白的變構位點研究人員在基因組調控中心和威康薩克研究所利用深度突變掃描技術全面識別了蛋白質KRAS中的變構控制位點，該蛋白質是許多類型的癌癥中最常見的突變基因之一。科學家們使用深度突變掃描技術來量化超過26,000個突變對KRAS的折疊和其與六個相互作用伙伴結合的影響。KR
關于Rett綜合征的基本信息介紹
Rett綜合征由Rett首先（1966）描述，病因不明，呈X染色體顯性遺傳有人推測代謝機制參與致病發病率為1/1.5萬～1/1萬僅見于女性，可存活多年男性為純合子，常不能存活。 若為女性，出生時及生后早期發育正常6～15個月時手部自主運動喪失，以后交流能力喪失身體發育遲滯、頭顱增大等，典型癥狀
蠕蟲基因組研究發現潛在藥物靶點
研究人員在對一種特殊的寄生性蠕蟲的基因組研究后發現決定其抗藥性的基因。他們定位了捻轉血矛線蟲相關基因并確定了五種其生存必須的酶。其中有兩種已經被用作藥物靶點，另外三種有希望用于開發新的抗寄生蟲藥物。
AI技術助力膜蛋白靶點計算藥物開發
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518129.shtm
新研究為肝癌藥物治療提供潛在靶點
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/518147.shtm
治療慢性肝臟疾病的新型潛在藥物靶點
近日，一篇發表于Science Translational Medicine的研究報告中，來自昆士蘭大學的科學家們通過研究鑒別出了治療慢性肝臟疾病的可能性藥物靶點，文章中，研究人員發現了與慢性肝臟疾病進展相關的特殊基因。 研究者表示，透明質酸（HA，hyaluronan）分子能作為肝臟疾病的標
如何正確為患者選擇正確的藥物靶點？
蛋白質生物標志物提供了一種動態且強大的方法來識別和了解早期藥物開發中的新藥物靶點。 制藥行業利用生物標志物來幫助發現疾病進展標志物、響應者特征、診斷生物標志物和潛在的新適應癥。 在這個現在可以點播觀看的虛擬圓桌討論中，我們與領先的專家，勃林格殷格翰制藥公司的 Jürgen Braunger 博
2014年藥物研發最熱門靶點逐個述評
1.癌癥 2000年后腫瘤信號網絡被逐漸闡釋、完善，大量的分子靶向藥物進入臨床研究、走上市場，近年針對受體酪氨酸激酶靶點如Bcr-Abl(見1.1)、VEGF/VEGFRs(見1.2)、PDGF/PDGFRs(見1.3)、EGFR/HER2(見1.5)、ALk(見1.7)已有多個藥物上市，me
IL36靶點藥物細胞篩選模型藥
IL-36和IL36R通路在人體的炎癥反應中扮演著非常重要的角色，是炎癥性疾病的重要因素，屬于IL-1家族成員。IL-36亞家族由3種相似的激動性配體IL-36α、IL-36β、IL-36γ和IL-36拮抗性配體(IL-36 receptor antagonist, IL-36Ra)組成。IL-36
上海藥物所雙靶點抗帕金森藥物研究取得進展
帕金森氏病 (Parkinson's Disease)是中老年人中最常見的漸進性神經變性疾病，其發病率僅次于腫瘤、心腦血管疾病，是一種嚴重危害身體健康的致殘性疾病。帕金森氏病的主要病理變化表現為中腦黑質(SN)多巴胺能神經元進行性變性和死亡;殘存神經元內出現嗜酸性蛋白包涵體(Lewy b
上海藥物所等抗肥胖藥物靶點研究獲新突破
近日，中國科學院上海藥物研究所吳蓓麗課題組在抗肥胖藥物靶點的結構和功能研究方面取得重要進展，首次測定了神經肽Y受體Y1R分別與兩種抑制劑結合的高分辨率三維結構，揭示了該受體與多種藥物分子的相互作用機制，為治療肥胖和糖尿病等疾病的藥物研發提供了重要的依據。研究成果于北京時間4月19日在國際學術期刊
上海藥物所等發現促髓鞘再生的藥物作用靶點
多發性硬化（Multiple sclerosis，MS）是一種自身免疫病，通常是由于免疫系統攻擊神經系統導致神經髓鞘的破壞和白質損傷，是僅次于創傷的中青年人致殘原因，有著“死不了的癌癥”之稱。現有藥物均為免疫抑制劑，只能緩解和減少復發，但對已經造成的神經損傷并無修復作用。 中樞神經系統的髓鞘是