WIKI資訊
對于一些幸運的病人來說，2016年可以稱得上是基因治療逐漸兌現承諾的一年。長久以來，基于基因敢于的基因治療技術都以其在根本上治愈很多疑難雜癥的強大能力不斷給予著學術和臨床領域以無限希望，2016年，基因治療技術取得了幾項不容忽視的重大進展并在幾個領域初步實現了商業化。雖然價格不菲，但是基因治療卻在慢慢引領著一場最具革命性的全球醫療變化。 “通過各種手段修復缺陷基因，以實現減緩或者治愈疾病目的的技術。”雖然FDA對基因治療的定義如此簡單，但有時越是簡單的概念卻蘊含著越多的內容。 雖然早在1990年，基因療法就以一位四歲重癥聯合免疫缺陷癥小女孩的治愈而聞名醫學界。但是基于這種以正常基因替換致病基因理念的臨床方案在實施的過程中卻并不那么順利。同時，高昂的治療費用和不容忽視的臨床風險使基因治療藥物面臨著諸多市場層面的發展瓶頸。著名的基因治療藥物Glybera上市4年僅售出一支，而Glybera的定價卻仍高達100萬美元。 即便......閱讀全文
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
1.發達國家和制藥巨頭加大基因治療研發投入 美國對基因治療領域的資助持續增加。2014年6月，美國國家衛生研究院（NIH）資助2500萬美元，用于傳染性疾病（瘧疾和流感）的基因治療研究。2015年底，美國白宮發布《美國創新新戰略》，明確把包括基因治療在內的精準醫療作為未來發展戰略，未來10年將
基因治療通過基因操作達到治療疾病的目的，是一種根本性的治療策略。 日前國際學術期刊《自然》發表了一項研究成果：德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥，導致全身80%的皮膚損傷丟失，在接受表皮干細胞基因治療以后，這名患兒重獲健康皮膚并出院，至今正常。 在此項研究之前，交界性大皰性表皮松解癥
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。 基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療引發安全性問題 一名法國男孩在接受試驗性基因治療后罹患白血病，而基因治療很可能是白血病發病的原因，這一事件的發生可能促使全球范圍內這類基因治療的暫停。 這名３歲的法國男孩正在接受化療，以殺死其體內開始迅速增殖的白細胞。而在這名男孩出生的時候，他恰恰缺乏這些血細胞。 從出生起，這名男
一次基因治療，在給一個家庭帶來歡樂的同時又會帶來多少悲傷。 Amy Price，一位普通的美國母親，在2011年做了沒有任何母親愿意做的事情--將生病的女兒留在公寓給人照看，自己則帶著剛出生的兒子尋求能夠救命的治療。 Price的小兒子Giovanni如今已經6歲了，而她的大女兒Livian
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
腫瘤耐藥基因治療：化療是目前臨床上治療惡性腫瘤的最重要手段之一，然而由于腫瘤細胞常常會對化療藥物產生耐藥而導致患者對治療不再敏感，最終導致化療失敗甚至疾病復發。根據腫瘤細胞的耐藥特點，耐藥可分為原藥耐藥(PDR)和多藥耐藥(MDR)兩大類。原藥耐藥(PDR)是指對一種抗腫瘤藥物產生抗藥性后，對非同類
下一代診療技術的“基因治療”正引得各路資本競相追捧。 目前，諸多上市及非上市藥企甚至在實驗室門外排隊搶奪尚未進入臨床試驗的“藥品”。中國科學院院士魏于全早前幾天透露，包括中國醫藥（600056.SH）、上海醫藥（601607.SH）、眾生藥業（002317.SZ）等三十幾家藥企已與他的實驗室達
我國對基因治療等相關的基礎研究、目標產品及管件技術的研發也非常重視。國務院曾出臺《關于印發“十三五”國家戰略性新興產業發展規劃的通知》，明確說明開發新型抗體和疫苗、基因治療、細胞治療等生物制品和制劑的重要性。 據不完全統計，國內布局基因治療領域的相關企業持續增長，自2012年的70余家增長至目
基因本身是無法自己進入到細胞體內的，必須依靠一定的載體才行，而病毒就是最好的選擇，因為病毒可以侵入人體。可是病毒插入染色體后的位置是隨機的，誰也無法保證它不會突然觸碰到某些癌基因，治病不成，反把它們給激活了。 距離基因治療的第一例人體試驗已經過去二十多年了，然而，這項曾被寄予厚望的治療手段
在醫學領域，基因治療(gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。也包括轉基因等方面的技術應用。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。修改人類DNA的第一次嘗試是由Ma
近年來，病毒載體介導的基因治療領域迅速發展，包括體內外直接療法和基于細胞的方法。然而，基因治療在商業成功之路上也面臨諸多挑戰。本文將探討基因治療藥物商業化進程需要戰略和技術制造創新支持的三個非常重要的領域。如果我們要克服當前供需失衡，有效地發揮基因治療的巨大潛力，在這些關鍵領域的成功將是至關重要的。
許多疾病如遺傳性疾病、腫瘤等與人體的基因異常有密切的因果關系。早在DNA重組技術之前就有人提出將正常基因順序導入病人體內進行基因水平治療的設想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作為基因轉移的載體。但直到1990年才成功地實
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗
基因治療藥物研發概況 基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共
基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共開展了2597個臨床試驗，主
基因治療藥物研發概況 基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共
在基因治療領域中近一年發生了不少的與投資有關活動，例如大量的盡職調查、一些投資交易被宣布、還有一些正在進行中并即將對外公布的工作。這些活動反映了風險資金對基因治療以及開發基因治療方法的公司越來越感興趣。 在基因治療領域中，大多數的投資都是來自于風險資金投資。在2012年11月19號，AGT
醫學史上有一些改變疾病治療范式的大事件，比如外科手術的發明、抗生素的發現，而下一個大事件可能是正在成熟的基因治療。 經過三十年的反復挫折，基因治療終于迎來了曙光：在剛剛過去的2017年，美國FDA首次批準了兩種針對血液疾病的CAR-T細胞免疫療法和一種針對眼科遺傳病的療法Luxturna。
基因療法將迎來重大進展？ 未來先進醫藥將走入現實？ 我們距離這些基因治療還有多遠？ 為什么我們要保持理性與謹慎？ 基因編輯越來越精準，圖片來自 MIT News 要了解這些問題，我們可以先了解下面這些概念： 什么是基因突變 眾所周知，每個人都有許許多多的
帕金森病和阿爾茨海默氏病是世界范圍內最普遍的神經退行性疾病。常規藥物和手術治療只能緩解癥狀,不能推遲或者終止疾病進程。近年來分子生物學與醫學研究進展促進了對帕金森病和阿爾茨海默氏病發病機制的深入了解,為其基因治療策略提供了理論和實驗依據。近期來自北京大學生命科學學院的研究人員圍繞目前帕金森病、阿
在采用圣猶大兒童研究醫院和美國國家過敏和傳染病研究所（NIAID）開發的新型基因療法治療后，罹患一種嚴重遺傳性免疫缺陷病的青少年和年輕成人 病情得到了改善。這項研究的結果發布在今天的《科學轉化醫學》（Science Translational Medicine）雜志上。 這項研究涉及了罹患嚴重
基因治療（genetherapy）：指用（正常或野生型）基因導入人體的細胞，使其發揮生物學效應，從而達到治療疾病目的的技術方法。基因治療是隨著20世紀七八十年代DNA重組技術、基因克隆技術等的成熟而發展起來的最具革命性的醫療技術之一，它是以改變人的遺傳物質為基礎的生物醫學治療手段，在重大疾病的治療方
目前，諸多上市藥企甚至在實驗室門外排隊搶奪尚未進入臨床試驗的“藥品”。包括中國醫藥、上海醫藥、眾生藥業等三十幾家藥企已與他的實驗室達成合作，還有十幾家企業在門外排隊，包括“基因治療”在內的生物藥物與生物治療形成了產業鏈。由此看出，下一代診療技術的“基因治療”正引得各路資本競相入局。 資本推動
所謂基因治療，就是把一個具有治療作用的基因放到病人的細胞中，借此替換缺失和功能異常的基因，最終達到治療某種疾病的方法。盡管早在1990年美國就批準了基因治療的方案，但是基因治療真正在臨床獲批卻少之又少。不過近期的一則新聞，無疑是為致力于醫學轉化的我們打了一針強心劑。5月27日，全球制藥巨頭葛蘭素