日本一個研究小組近日報告說,他們利用基因編輯技術成功治療了實驗鼠的血友病。未來有望在此基礎上開發出能根治血友病的療法。 血友病是由于基因異常導致的出血性疾病,其特征是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足,導致凝血時間延長,出血難以止住。有的患者為了預防出血,從小就要每周注射1至3次凝血因子制劑。 日本自治醫科大學等機構的研究人員近日在英國《科學報告》雜志上發表論文說,研究人員先培育出了基因異常的血友病實驗鼠,再利用目前最熱門的CRISPR/Cas9基因編輯技術,將能破壞異常基因的一種酶和正常基因導入產生凝血因子的肝臟部位,結果成功修復了異常基因,實驗鼠的血友病被治愈。......閱讀全文
科學家利用這種技術對捐獻者的免疫細胞進行基因編輯,一歲小女孩Layla的白血病被成功治愈。這是第二次基因編輯技術在臨床上的成功應用。 Layla案例代表第二次基因編輯治療的成功,第一次是美國去年用于12名艾滋病患者。基因編輯公司正在準備開展編輯酶基因直接進行治療。 NHS信托倫敦大奧蒙德街
我是誰?我從哪里來?我將到哪兒去?這一終極哲學命題,有多種不同的解答視角。從基因角度給出的答案,無疑是非常重要的一種。近一段時間,有關基因領域的新聞將基因檢測、基因編輯、癌癥的靶向治療等原本屬于生物醫學領域的專業話題,一下子變成了公眾話題。人們對于基因的好奇在于:基因是如何影響人類的長相、身高、
在我們生存的自然界里,除了單細胞生物、少數低等生物,絕大多數的生物從小到大都遵循著一個相同的規律——由一個受精卵發育形成。 就像是父母的精卵結合,產生了受精卵,受精卵開始快速的生長分裂,經歷四細胞期、八細胞期后形成桑椹胚,直到胚胎干細胞有了明顯的分化進而發育成囊胚,原腸胚,最后發育成一個各器官