新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病
外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5000名男性中就有一個受到這種疾病影響，導致骨骼肌逐漸萎縮，心臟逐漸衰竭。研究人員從患有該疾病的患者中獲取細胞，并使用基因編輯工具CRISPR-Cas9來糾正多達60％的導致該疾病的突變。據《科學進展》雜志周三發表的一項研究表明，這足以讓從培養皿中編輯的細胞改造而來的心臟組織再次像健康的心臟一樣跳動。 在過去幾年中，科學家們一直在使用基因編輯來試圖治療或治療各種遺傳疾病，如亨特氏綜合癥和肥厚型心肌病等。這項新研究解決了另一個令人討厭的疾病，提高了治愈的希望。 德克薩斯大學西南醫學中心的分子生物學家Eric Olson表示：“在科學時代，......閱讀全文
心臟病的新療法
? 當今世界，心臟病、癌癥和艾滋病是嚴重危害人類健康的三大疾病，由于心臟病病因多、病史長、易發作，治療難度大，每年都奪走數以萬計的心臟病患者生命，最近，有科學家提出了心臟病的第二代新療法，從而給心臟病患者帶來了希望。??? 眾所周知，心臟病發病的原因是在冠狀動脈中形成血栓，從而使心肌無法得到血液
Science醫學：心臟病新療法
心臟病發作期間及之后的血流停止與啟動會造成心臟細胞嚴重的損傷，降低它們發揮功能的能力，并有可能導致心臟細胞死亡。近期由天普大學醫學院的研究人員領導的一項研究，表明采用一種藥物有可能限制損傷的程度。在重演人類臨床狀況的小鼠實驗中，他們發現抑制一種叫做TNNI3K的心臟蛋白可以減少心臟病發作造成的損
新研究表明：基因療法如何治療致命性心臟病
達農病(Danon disease)是一種非常罕見的威脅生命的疾病，其病因是由于細胞中負責清除與回收蛋白質的系統失去功能，這將進一步導致心臟，骨骼肌，神經系統，眼睛和肝臟功能障礙。大多數患者壽命僅僅三十年，或需要心臟移植才能夠繼續維持生命。（圖片來源：www.pixabay.com） 在202
心臟病“免疫”者啟發新療法
美國《紐約時報》報道稱，一些人群的罕見基因突變使他們很難受到心臟病發作的影響，這一現象正在指導研究人員研發可能幫助普通公眾的新藥物。 目前，正在進行臨床測試的這些藥物旨在模仿個體中不能自然產生的一種叫作ANGPTL3蛋白的物質。該蛋白質負責對從血液中清除甘油三酯和其他脂肪分子的酶進行調控，研究
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
干細胞療法或有望根治心臟病
據美國CDC數據顯示，在美國每隔43秒就會有人心臟病發作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高發病率和臨床療效的有限性催生著人們對干細胞療法的厚望，目前全球已有數千名患者接受了成體干細胞的治療。日前，來自日本的科學家使用一只獼猴干細胞培育出的心肌細胞成功修復了其它五只猴子的破損心臟，這一研究突破就
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
動脈細胞再生有助于開發出心臟病療法“自然搭橋”療法
美國科學家日前發現能再生出動脈的細胞，有助于開發出一種全新的心臟病療法——“自然搭橋”療法，即誘導心臟細胞在病變或者阻塞的血管周圍形成新的動脈，再造供血通路。 一直以來，科學家對冠狀動脈的成因缺乏足夠的了解，尤其不清楚是哪些心臟細胞發育成了對動脈形成非常必要的平滑肌鞘，以及它們是否存在于成人體
PNAS：一種心臟病療法受到質疑
研究人員很早就有充分的理由相信，阻斷進入心臟和腦細胞線粒體的鈣離子流，是防止心臟病發作和中風所致損傷的一種方法。但是最近，美國約翰霍普金斯大學的科學家們，在對心臟細胞缺乏關鍵鈣離子通道的轉基因小鼠進行研究后，似乎對這一理論提出了質疑。相關研究結果發表在本周的《美國國家科學院院刊》（PNAS）。延
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
華人學者發明新的心臟病干細胞療法
在臨床上被稱為急性心肌梗死（MI）的心臟病發作時，心肌細胞受到嚴重損傷，最終死亡。根據美國心臟協會介紹，心肌梗死是全球死亡的主要原因。部分原因是由于，人類心臟修復或再生其細胞（被稱為心肌細胞）的能力有限。在過去的十年中，干細胞治療已被探索作為一種方法來再生心肌細胞，但效果喜憂摻半。近期，來自俄亥俄州
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
“垃圾基因”或可治療心臟病
美國加州大學洛杉磯分校和霍華德休斯醫學研究所的科學家近日發現，LeXis這個“垃圾DNA”并不是一無是處，或許可以使用它來治療心臟病。研究成果日前發表在Circulation雜志上。 研究人員成功地使用了一種抑制膽固醇水平的基因作為治療方法，目的是減少家族性高膽固醇血癥引起的血小板增多。在臨
心臟病家族揪出“被詛咒”基因
家族50多個成員中10人確診患心臟病，已有4人猝死，4人植入心臟永久起搏器，其他成員有不同程度的心臟不適癥狀。而這一切，源于體內“被詛咒”的基因。日前，復旦大學附屬中山醫院舒先紅教授團隊，在中國科學院院士葛均波指導下，發現了目前已知最大的核纖層蛋白（LMNA）基因突變致病家系，全球首次在漢族人群
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
罕見心臟病新療法！輝瑞Vyndaqel在歐盟獲得推薦批準
制藥巨頭輝瑞（Pfizer）近日宣布，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫藥產品委員會（CHMP）已發布積極審查意見，推薦批準Vyndaqel（tafamidis），該藥是一種每日一次的61mg口服膠囊，用于治療野生型或遺傳型轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病（ATTR-CM）成人患者。現在，CHMP的意見
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
大腦基因療法抑制酒精濫用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人腦中的獎勵途徑顯示了酒精等刺激如何促使多巴胺釋放，后者會影響我們的情緒反應，使多巴胺和其他激素進一步釋放? 圖片來源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈
NEJM：基因療法首次降伏HIV
??????? 一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員第一次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。該項研究成果發表在3月6日出版的《新英格蘭醫學雜志》上。
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。