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今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外周血中沒有檢測到該基因表達的酶（IDS），Sangamo說GAGs下降足以說明IDS基因被修復，IDS沒檢測到一是現在檢測方法不夠靈敏、二是IDS可能合成了但被需要組織快速吸收。不過投資者沒有這樣樂觀，今天Sangamo股票下滑24%。 藥源解析 Hunter氏癥是溶酶體儲存疾病之一，是一種罕見遺傳疾病，發病率在十萬分之一左右。病人因為IDS基因變異而無法降解復雜多糖，導致這些物質在多種組織蓄積。現在的酶替代療法如沙爾的Elaprase只適合輕度病人、也只能改善部分癥狀。現在Elaprase是靜脈給藥，但因為酶無法通過血腦屏障所以......閱讀全文
在賀建奎事件引發的大討論中，有兩個反復出現的批評熱點：選擇CCR5基因的不適當和基因編輯技術的不成熟。本文試圖從醫學遺傳學、生殖醫學和分子生物學技術的角度對這兩點提供一些新的看法，也希望這些觀點對倫理學的討論有所幫助。 胚胎基因編輯所涉及的技術 在討論之前，我們先簡單說明一下賀建奎所使用的“
25歲的杰夫·卡羅爾（Jeff Carroll）在剛結婚6個月后，和妻子決定不要孩子了。因為他剛剛得知自己攜帶亨廷頓癥的基因突變，這種遺傳性疾病，會摧毀大腦和神經系統，最終往往導致死亡。他的母親在四年前發病，他知道這個病遲早也會在自己身上爆發。 亨廷頓癥（Huntington's di
基因編輯技術的飛速發展, 特別是近年來CRISPR技術的廣泛應用, 使得人類擁有了前所未有的改變和修飾基因組的能力. CRISPR技術來源于細菌本身對抗噬菌體的“免疫系統”. 這項技術利用單鏈引導RNA(sgRNA)和Cas9蛋白, 可以在體內和體外簡單、迅速、低成本實現基因編輯. 2012年以
中山大學副教授黃軍就在全球首次利用CRISPR技術成功修改人類胚胎的一個基因，阻止了因為這一基因突變而導致的地中海貧血癥，這項創舉也將基因編輯的關注度推向又一個高峰。 “基因編輯的威脅程度堪比核彈”這一說法目前來看有些危言聳聽。但是，基因編輯這把“剪刀”到底怎么切才安全，仍值得探討。 基因編
基因編輯對生物醫藥行業意味著什么？在新的十年里，它又將迎來怎樣的變革？ 精準編輯：下一個重大突破 我們知道，陽光，吸煙，不健康的飲食，甚至細胞自發的錯誤，都會導致我們的基因組發生改變。劉如謙博士指出，目前已發現有75000種突變與人類疾病相關，其中最常見的是單個堿基的點突變。例如為人熟知的鐮
美國農業部對采用基因編輯技術的新型作物網開一面，是由于基因編輯后的作物，不含任何新引入的遺傳物質或外源DNA。當技術飛奔時，既面臨重新定義轉基因，也要思考監管如何收放。 在不到一周的時間里，美國農業部相繼豁免了一種基因編輯蘑菇和一種基因編輯玉米的監管。 它們都采用了一種名為CRISPR
基因編輯用于人類輔助生殖是科學界的禁區，這條不可隨意逾越的科學倫理紅線，因何被賀建奎輕飄飄跨過，把有關生命的諸多難題拋向世人。《財經》封面 與多數科研者的來路不同，賀建奎從香港大學李兆基大會堂舞臺的另一側走上前。 這是“基因編輯嬰兒”消息公布后他的首秀，給第二屆人類基因組編輯峰會這樣一個鮮為
近日，Nature報道，有科學家正計劃進行基因編輯嬰兒研究。宣布這一消息的是俄羅斯分子生物學家Denis Rebrikov，他是俄羅斯最大的生育診所庫拉科夫國家婦產圍產學醫學研究中心基因組編輯實驗室負責人，也是俄羅斯國立研究醫科大學的研究員。Rebrikov表示，他已經與莫斯科的一個艾滋病毒中心
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
2017年十大科學突破中，“精準定位的基因編輯”榜上有名，研究人員修改了基因編輯工具，做到“精確到點”的修改，這使得基因“剪刀”在未來可能撬動更大的市場。 軟軟的、十幾納米大小，核酸酶的“微觀照”更像一大團“棉花糖”。百科上這樣介紹它：它的發現和采用，使基因的“編輯”，包括插入、刪失、融合等操
2017年十大科學突破中，“精準定位的基因編輯”榜上有名，研究人員修改了基因編輯工具，做到“精確到點”的修改，這使得基因“剪刀”在未來可能撬動更大的市場。 軟軟的、十幾納米大小，核酸酶的“微觀照”更像一大團“棉花糖”。百科上這樣介紹它：它的發現和采用，使基因的“編輯”，包括插入、刪失、融合等操
2018年11月，中國科學家賀建奎聲稱世界上首批經過基因編輯的嬰兒-一對雙胞胎女性嬰兒---出生。他利用一種強大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個基因進行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內外網站上迅速發酵，
我是誰？我從哪里來？我將到哪兒去？這一終極哲學命題，有多種不同的解答視角。從基因角度給出的答案，無疑是非常重要的一種。近一段時間，有關基因領域的新聞將基因檢測、基因編輯、癌癥的靶向治療等原本屬于生物醫學領域的專業話題，一下子變成了公眾話題。人們對于基因的好奇在于：基因是如何影響人類的長相、身高、
近年來，以基因編輯技術為代表的家畜分?設計育種技術迅速發展。CRISPR/Cas9基因編輯技術是具有簡單、高效、精確等優點的新型基因編輯?具，將其應用于家畜育種，有望對多個基因實現同步的精準編輯，提高家畜選育的精準度，縮短育種周期，加快育種進程。綿羊是重要的經濟動物，更是基因編輯的模式動物，研究
卷入“基因編輯嬰兒”事件的深圳和美婦兒科醫院今天下午發表正式聲明稱，該院從未參與賀建奎及其研究團隊在網上所提及的“基因編輯嬰兒”事件中的任何實驗環節，并稱網傳的倫理審查申請書上的簽名有偽造嫌疑，該醫院將申請公安機關介入調查。 而另一方面，賀建奎團隊表示，明天將在香港公布“基因編輯嬰兒”試驗的相
英國下議院（House of Commons）的科學技術委員會（Science and Technology Committee）發起對基因組學（Genomics）和基因編輯（Genome editing）的調查，呼吁這些新興的科學領域的研究能提供其影響人類健康、植物、動物和生態系統的證據。20
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。
談起孟山都，很多人首先會想到的是轉基因、草甘膦、剪不斷理還亂的爭議。但你無法否認的是，孟山都在農業科學領域幾乎一直是標桿一般的存在。從過去的轉基因、RNA 干擾，到時下火熱的大數據、基因編輯，在孟山都手中無不以驚人的速度轉化為看得見摸得著的農業產品。 2050年世界人口將膨脹至100億，為保證
基因組編輯技術CRISPR/Cas9被《科學》雜志列為2013年年度十大科技進展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規律間隔性成簇短回文重復序列的簡稱，Cas是CRISPR相關蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細菌體內發現的，是細菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統。圖片
美國華盛頓時間2月14日11點（北京時間2月15日0點），人類基因編輯研究委員會正式就人類基因編輯的科學技術、倫理與監管向全世界發布研究報告。報告將人類基因編輯分為基礎研究、體細胞、生殖細胞/胚胎基因編輯三大部分，分別就這三方面的科學問題、倫理問題以及監管問題進行了討論并提出相關原則。 201
基因編輯嬰兒事件讓兩會上基因編輯立法的呼聲更高。 “現階段基因編輯在什么上能做，在什么上不能做，應該是法律要規范和解決的關鍵問題。”全國人大代表、山西醫科大學第二醫院血液科主任楊林花說，如果因為某個不良事件，將所有關于基因編輯的工作都叫停，那是不可取的。 基因編輯僅僅是一種工具，不能因為它砍
2018年，全球都在經歷一場艱難的資本寒冬。募資難、融資難、估值縮水，這是許多投資人和創業者最深的體會。但盡管在這樣艱難的歲月，基因領域依然創下了約9.86億美元的高融資額，與2017年10億美元相比基本持平。 這一年里，NMPA批準了首款基于NGS的腫瘤檢測試劑盒，燃石醫學喜提中國“腫瘤NG
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
基因編輯技術是指對目標基因進行編輯，實現對特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因編輯技術問世以來，取得了一系列重大突破，并相繼在2012、2013、2015和2017年被Science雜志評為十大科學進展之一。因此，CRISPR/Cas9以其操作簡便和成本低廉等優勢受到了眾多
前沿 | 諾獎得主創建公司再獲突破： Intellia Therapeutics是由2020年諾貝爾化學獎得主Jennifer Doudna博士聯合創建的生物技術公司，致力于利用CRISPR基因編輯技術，通過在體內和體外進行基因編輯開發創新療法。去年11月，該公司的在研基因編輯療法NTLA-2
美國基因編輯龍頭企業Intellia診療公司11日提交首次公開募股申請，計劃登陸納斯達克市場，融資1.2億美元。此前的2月初，另一家基因編輯龍頭Editas醫藥剛剛登陸美國市場，上市迄今股價漲幅接近140%。眼下這兩家公司研究的CRISPR基因編輯技術炙手可熱，吸引了投資者和醫藥行業巨頭們的目光
CRISPR-Cas9，這一基因編輯領域“殺手锏”級的工具，其地位近日卻遭遇“挑戰”。 挑戰來自于一家基因編輯領域的后起之秀——Homology Medicines 公司。 Homology Medicines 的總部位于美國馬薩諸塞州貝德福德市，這家創業公司目前已經募集了1.27億美元。H
2019年12月24日，頂級醫學期刊 Nature Medicine 雜志發表題為：No statistical evidence for an effect of CCR5-Δ32 on lifespan in the UK Biobank cohort 的文章【1】。 該文章稱，沒有統計證
基因編輯是有著“諾獎級”光環的技術，從編輯DNA、RNA到多種疾病的治療，科學家們試圖利用它探索更多的可能和不可能。2018年5月，《Nature Biotechnology》發文評選出十家被資本看好的技術密集型初創公司，而專注于基因編輯治療的博雅輯因（EdiGene）是其中唯一一家入圍的亞洲公