高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四川大學華西藥學院，從事基因治療研究20余年，特別是在腺相關病毒（AAV）基因治療研究領域取得了杰出成就。文章的第一作者為王丹（Dan Wang）博士。 高光坪教授表示，“這一進展將有助于研發可以用于治療多種遺傳疾病的新型治療方案”，他們研究的第一步是構建了具有兩種不同突變基因拷貝的小鼠，用以模擬患者的基因組成。 遺傳性疾病的患者通常攜帶兩種不同的突變基因拷貝，一種來自母親，另一種來自父親，然而，研究這些疾病的小鼠模型幾乎總是帶有相同的突變。 研究人員利用重組腺相關病毒載體將基因組編輯“機器”——Cas9/sgRNA系統傳遞到小鼠......閱讀全文
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
高光坪教授：CRISPR無疤基因編輯糾正遺傳病中的DNA突變
來自麻省大學醫學院的一組研究人員提出了一種基因組編輯新策略，可以用于糾正小鼠模型中引起人類遺傳疾病??的DNA突變。 這一研究成果公布在8月13日Nature Biotechnology雜志上，領導這一研究的是麻省大學醫學院的高光坪教授。高教授是當今全球基因治療領域的領導者之一，他早年畢業于四
CRISPR實驗指南：如何檢測CRISPR脫靶突變（一）
張鋒實驗室的一位研究生：Winston Yan的項目就是利用CRISPR-Cas9基因組編輯系統的一個突變來敲除調控小鼠膽固醇的基因。“最終的目的是為治療應用鋪平道路，”Yan說，他最近完成了他的研究生工作，同時也第一次遇到CRISPR脫靶效應的問題。 CRISPR能幫助研究人員快速有效地對基
用CRISPR迅速鎖定致病突變
CRISPR/Cas技術可以實現定向基因組編輯，快速生成轉基因動物模型用于研究人類遺傳疾病。德國科學家們利用外顯子測序和CRISPR/Cas基因組編輯，在短時間內鑒定了一種人類肢體缺陷的致病突變。這項成果發表在一月十一日的Genome Research雜志上。 細菌一直在與病毒或入侵核酸進行斗
著名華人院士CRISPR改寫致病突變
CRISPR/ Cas9已經作為基因組編輯工具被用于各種各樣的研究，比如將HIV從人類基因組切下，以及在靈長類動物中關閉基因的表達。現在，科學家們又通過CRISPR/Cas9在人類細胞系中，改寫了一個引起β-地中海貧血（β-thalassemia）的突變基因，這一成果于八月五日發表在Genome
CRISPR導致突變 從而大范圍“脫靶”？
CRISPR基因編輯會導致數以百計意想不到的突變？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章顯示，來自美國哥倫比亞大學等研究機構的科學家確認通過CRISPR基因編輯技術成功修復了導致兩只小鼠失明的基因后，經全基因組測序發現小鼠體內有超過1500個單核苷酸發生突變，并有百個以上的位點發生發生了大片段
“CRISPR導致基因突變”再遭駁斥
來自美國哈佛大學、麻省總醫院、麻省理工學院以及布羅德研究所的7位著名科學家，日前聯名在預印本網站bioRxiv發表文章稱，5月底《自然·方法學》雜志刊登的題為《體內CRISPR-Cas9編輯后引發不可預測的基因變異》的論文存在嚴重誤導，作者應對原論文標題和結論進行更正，否則，必須提供更符合實驗
“CRISPR導致基因突變”論戰持續升溫
近日，《自然·方法》發表文章《體內CRISPR—Cas9編輯引發的不可預測基因突變》，稱基因編輯工具CRISPR可能引起基因組內大量基因突變。全球很多實驗室正要將CRISPR—Cas9用于人類疾病的相關基因治療研究，有的甚至已開始用于臨床試驗，這時候說它可能造成大規模基因突變，著實讓人驚訝。
“CRISPR導致基因突變”再遭駁斥
來自美國哈佛大學、麻省總醫院、麻省理工學院以及布羅德研究所的7位著名科學家，日前聯名在預印本網站bioRxiv發表文章稱，5月底《自然·方法學》雜志刊登的題為《體內CRISPR-Cas9編輯后引發不可預測的基因變異》的論文存在嚴重誤導，作者應對原論文標題和結論進行更正，否則，必須提供更符合實驗要
CRISPR致基因突變有誤？《自然》回應
上周《自然·方法學》雜志發表了一篇論文稱，基因編輯工具CRISPR能引起基因組內大量基因突變。但據《麻省理工技術評論》雜志網站近日報道，兩家基因編輯公司Editas藥物和Intellia制藥的科學家們分別寫信給《自然》雜志編輯部，認為這一論文的結論完全錯誤，要求將該論文撤稿，并從科技文獻中刪除。