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Agios是美國知名的癌癥生物制藥公司，是研究細胞代謝治療癌癥和罕見遺傳病領域的領導者。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥Tibsovo（ivosidenib）突破性藥物資格（BTD），用于治療經FDA批準的一款檢測方法證實攜帶一種易感IDH1突變的復發或難治性骨髓增生異常綜合癥（MDS）成人患者。 Tibsovo是一種針對異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）的口服靶向抑制劑，于2018年7月獲FDA批準，用于經一款檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒）證實存在IDH1突變的復發性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。此次批準，使Tibsovo成為首個獲得FDA批準治療IDH1突變R/R AML的藥物。 今年3月，FDA還授予了Tibsovo另一個BTD，聯合阿扎胞苷（azacitidine ）治療攜帶IDH1突變的新診AML成人患者，具體為：年齡≥75歲的老年群體，......閱讀全文
Acceleron Pharma是一家致力于發現、開發和商業化TGF-β超家族療法用于治療嚴重和罕見疾病的生物制藥公司，近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予sotatercept（ACE-011，ActRIIA-Fc）治療肺動脈高壓（PAH）患者（WHO第1組）的突破性藥物資格
日本藥企大冢制藥（Otsuka Phamra）全資子公司Astex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予該公司口服固定劑量組合抗癌藥ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他濱]，C-DEC）孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，
Agios是美國知名的癌癥生物制藥公司，是研究細胞代謝治療癌癥和罕見遺傳病領域的領導者。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予靶向抗癌藥Tibsovo（ivosidenib）突破性藥物資格（BTD），聯合阿扎胞苷（azacitidine ）治療攜帶異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1）突
Precigen是一家致力于開發創新基因和細胞療法以改善患者生活的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品藥品管理局（FDA）已授予PRGN-3006孤兒藥資格（ODD），這是一款首創療法，采用Precigen公司非病毒UltraCAR-T治療平臺開發，用于治療復發或難治性急性髓性白血病（AML
2019年是新藥開發豐收的一年，FDA總計批準48款新分子實體（NME），雖然比起2018年創紀錄的59款NME獲批有所下降，但是這一數字仍然在過去25年里名列前茅。 2019年也是生物醫藥產業積極投入產品研發的一年。研發投入最多的十大生物醫藥公司總計投入了820億美元開發創新藥物、診斷方法和
Agios制藥近日宣布，該公司的創新藥物AG-120（異檸檬酸脫氫酶突變蛋白抑制劑）在急性髓細胞白血病（AML）患者的早期試驗中取得了極為顯著的療效。在最近的西班牙巴塞羅那舉行的歐洲癌癥研究與治療組織（EORTC）年會上，科羅拉多大學的研究團隊組長Daniel Pollyea表示，每一個劑量組的
此文作者為Mark A. Rubin,原刊登于nature comment。 新澤西州一位76歲售貨員在尿路發現晚期腫瘤，因為多年常規治療手段（手術，化療和放療）無效，她的醫生決定嘗試一種非常規的治療。數個星期前，他們向我的團隊寄送了她的腫瘤樣本。基因測序結果顯示，她的HER2基因（又稱為ER
來自國家自然科學基金委員會的消息，國家自然科學基金委員會公布了2012年度面上項目、重點項目、重大國際(地區)合作研究項目、青年科學基金項目、地區科學基金項目、海外及港澳學者合作研究基金項目、科學儀器基礎研究專款項目等方面的評審結果。有關評審結果將通知相關依托單位，其科研管理人員可登錄
日本藥企大冢制藥（Otsuka Phamra）全資子公司Astex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理口服固定劑量組合抗癌藥ASTX727(cedazuridine/decitabine[地西他濱]，口服C-DEC）的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，該藥用于先前未接受治療的
今日，美國FDA宣布，批準新基（Celgene）和Acceleron公司聯合開發的Reblozyl（luspatercept-aamt）上市，用于治療輸血依賴性β地中海貧血癥（beta thalassemia）患者的貧血癥狀。Reblozyl是一款“first-in-class”血紅細胞成熟劑，
根據第二階段RELAZA2試驗的結果，使用低甲基化劑阿扎胞苷的微小殘留病（MRD）引導治療延遲了晚期骨髓增生異常綜合征（MDS）或急性髓性白血病（AML）患者的血液學復發，近一半的MRD-陽性患者一年內無復發。 該試驗的結果發表在Lancet Oncology上。主要作者，倫敦國王學院醫學博士
Mustang Bio是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發細胞和基因療法用于血液學癌癥、實體瘤和罕見遺傳病的治療。近日該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準MB-102（CD123 CAR T）的新藥臨床試驗申請（IND），啟動一項多中心I/II期臨床試驗，評估MB-102治療急性
2018年是不平凡的一年。截止到發稿時，美國FDA在今年一共批準了56款新藥。這個數字不但打破了塵封20年的紀錄，更是創下了歷史新高。在今天的這篇文章中，對這56款新藥做一個盤點。 罕見病的勝利 每年的獲批新藥中，抗癌療法永遠是大頭。據公開信息統計，在過去的5年里，癌癥療法少則占獲批新藥比例
第84號 《抗菌藥物臨床應用管理辦法》已于2012年2月13日經衛生部部務會審議通過，現予以發布，自2012年8月1日起施行。 部 長 陳 竺 二○一二年四月二十四日 第一章 總 則 第一條 為加強醫療機構抗菌藥物臨床應用管理，規范抗菌藥物臨床應用行為，提高抗菌藥
在美國，罕見病的定義為每年患病人數少于20萬人(或發病人口比例小于1/1500)的疾病，而孤兒藥是預防、治療、診斷這類疾病的藥物。在美國，大約有3000萬人患上罕見病，其中約有50%是兒童。在世界范圍內，約有3.5億人患有一種或以上的罕見病，大約80%的罕見病是源于基因遺傳的。目前，美國估計罕見
醫藥市場的繁榮需要強有力的研發支撐，這是內在動力。縱觀全球研發強度前10位的公司，研發投入占比均在10%以上，研發投入的轉化成果便是源源不斷的新藥問世。 2015年，FDA共批準了45個新藥，包括33個新分子實體（NME）和12個生物制品許可申請（BLA），這一數字高于2014年的41個和20
2008年5月27日，丹佛（商業新聞） 質譜是以前是一項復雜的、僅為受過高度訓練的專家使用的技術；如今質譜是一項主力分析技術，廣泛地用于科學應用領域，包括基礎研究、藥物研發、食品及環境污染物檢驗和法醫分析。 將質譜這一強大的技術整合到一個方便的平臺，為跨學科的科學家服務，是Applied B
科睿唯安（Clarivate Analytics）發布《生命科學創新報告：新興趨勢的數據驅動視角（The Life Sciences Innovation Report: A data-driven view of emerging trends）》，對2018年生命科學領域的創新進行了回顧。
美國當地時間5月9日，美國參議院以57票贊成、42票反對的投票結果，批準斯考特?戈特利布（Scott Gottlieb）出任新一屆的美國食品和藥物監督管理局(FDA）局長。 戈特利布是醫生出身，后改行做醫療顧問，擔任過FDA副局長。戈特利布曾批評FDA規矩太多，程序冗長，希望簡化藥品審批手續，
衛生部國家中醫藥管理局總后勤部衛生部關于印發《醫療機構藥事管理規定》的通知 衛醫政發〔2011〕11號 各省、自治區、直轄市衛生廳局、中醫藥管理局，新疆生產建設兵團衛生局，各軍區聯勤部、各軍兵種后勤部衛生部，總參三部后勤部衛生處，總參管理保障部、總政直工部、總裝后勤部衛生局，軍事科
一、新藥批準 1.2015年4月1日，梯瓦宣布FDA已批準沙丁胺醇氣霧劑用于哮喘治療的上市申請。 2.2015年4月1日，艾伯維宣布歐盟委員會通過了阿達木單抗用于重度斑塊型銀屑病治療的sNDA申請。 3.2015年4月6日，勃林格殷格翰宣布FDA已批準達比加群酯甲磺酸鹽sNDA申請，獲得其
經過多年的發展,制藥研發行業正在不斷壯大,研發產品線正在進一步擴張。另一方面,關于制藥行業研發創新難度不斷增加的認識,已為眾多業內人士所認同。制藥行業的競爭力和壓力可想而知,不過,目前行業已經將注意力集中在了罕見病或具有未滿足臨床需求的疾病領域。 當前,制藥行業出現了越來越多孤兒藥,對于免疫腫
衛辦醫政發〔2013〕37號 各省、自治區、直轄市衛生廳局(衛生計生委)，新疆生產建設兵團衛生局： 為進一步鞏固前兩年全國抗菌藥物臨床應用專項整治活動成果，促進抗菌藥物合理使用，有效控制細菌耐藥，保證醫療質量和醫療安全，按照2013年全國衛生工作會議精神、2013年衛生工作要點和三年活動
ProQR Therapeutics是一家致力于創造變革性RNA藥物用于治療嚴重遺傳性罕見疾病的生物技術公司。近日，該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其候選藥物sepofarsen（QR-110）優先藥物資格（PRIME），該藥目前正開發用于靶向CEP290基因中的p.Cys998X突變
1.癌癥 2000年后腫瘤信號網絡被逐漸闡釋、完善，大量的分子靶向藥物進入臨床研究、走上市場，近年針對受體酪氨酸激酶靶點如Bcr-Abl(見1.1)、VEGF/VEGFRs(見1.2)、PDGF/PDGFRs(見1.3)、EGFR/HER2(見1.5)、ALk(見1.7)已有多個藥物上市，me
上海交通大學附屬第一人民醫院張箴波團隊以題為“Metformin sensitizes endometrial cancer cells to chemotherapy through IDH1-induced Nrf2 expression via an epigenetic mecha
上海交通大學附屬第一人民醫院張箴波團隊以題為“Metformin sensitizes endometrial cancer cells to chemotherapy through IDH1-induced Nrf2 expression via an epigenetic mechanis
孤兒藥（Ophan Drug）是指用于診斷、治療和預防罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又被稱為“孤兒病”。根據世界衛生組織（WHO）的定義，患病人數占總人口0.65‰～1‰的疾病即可被定義為罕見病。不過，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見病的認定標準存在一定差異。 目前
世界衛生組織近日發表聲明表示，該組織今年將發布一項試點項目，對生物相似性藥物資格進行預審，旨在讓低收入和中等收入國家獲得一些昂貴的癌癥治療方案。 世衛組織近期在日內瓦舉行了為期兩天的會議，來自各國監管機構、藥業集團、患者和民間社會團體的代表討論了如何提高生物治療藥物的可獲得性。該組織決定發布試
國際抗體學會（The Antibody Society）近日發表文章，對抗體領域的新藥研發進展進行了分析。根據文章，自1986年首個抗體藥物獲批上市以來，在美國和歐盟，截至目前已分別累計批準了84個和78個抗體藥物。 在2019年，共有5個抗體藥物首次在美國或歐盟獲得了批準。根據目前抗體研發管