基因治療的藥物靶向治療介紹
此法機理可概括為病毒導向酶的藥物前體治療（virus directed enzyemeprodrug therapy，VDEPT），即用反轉錄病毒載體的外源基因轉移到細胞內。該基因編碼一種酶，此酶可將一種無害的藥物前體轉變為細胞毒素復合物。帶有這一基因的病毒載體只在特殊組織或腫瘤細胞中而不在正常細胞中表達。例如，胞嘧啶脫氨酶（cytosine deaminase）可將無害的5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine，5-FC）轉變為細胞毒素5－氟胞嘧啶（5-fluorocytosine，5-FC）。此病毒可感染正常細胞和癌細胞，但將該酶基因連接到一種“分子開關”后，則只能在腫瘤細胞中表達。Sikora等設計一個“嵌合小基因（chimeric minigene）”，即將酶基因連接到erbB2基因啟動子的下游，此啟動子活性增強，使erbB2在乳腺癌細胞中過度表達。此時，藥物5－FC注入細胞后即轉變為5－FU而致癌細胞死亡。而......閱讀全文
基因治療的靶細胞分類介紹
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地
mRNA介導的基因治療方法介紹
信使RNA（messenger RNA, mRNA）是DNA轉錄后的中間產物，經翻譯可以產生蛋白質。因此，mRNA也可以作為基因治療的介質，理論上說，mRNA介導的基因療法也是一種“添加式基因療法”。與使用DNA作為介質相比，mRNA不需要進入細胞核就可以發揮作用，因此mRNA可以有效轉染分裂靜止的
關于基因治療逆轉MDR的介紹
近年來，國內外開始將反義技術應用于腫瘤耐藥性逆轉的研究。根據堿基互補原理，設計出能特異地同相應靶基因結合的RNA或DNA，影響靶基因的轉錄和翻譯，以達到特異抑制靶基因表達的基因調控技術，包括反義RNA（antisense RNA）技術，反義DNA（antisense DNA）技術，又稱核酶（ri
基因治療的基本類型介紹
根據對基因表達產生的影響，基因治療可大致分為添加式、刪除式和基因編輯三種類型。添加式基因療法添加式基因療法，即通過各種手段導入外源DNA或RNA，以提高某種蛋白質的表達水平，或表達細胞中原本不存在的、具有治療效果的蛋白質。例如，在一種遺傳性免疫缺陷癥——腺苷脫氨酶缺乏性重度聯合免疫缺陷癥（ADA-S
基因治療的治療策略
基因矯正糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。基因置換指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。基因增補把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除去基因失活將特定的反義核
關于體細胞基因治療介紹
體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。對特
能否使用靶向治療藥物先做基因檢測
隨著分子生物學研究的不斷深入，“伴隨診斷”正越來越多地用于疾病治療領域。近日，記者從羅氏診斷召開的肺癌個體化治療媒體會上了解到，以間變性淋巴瘤激酶融合基因檢測來確定非小細胞肺癌患者能否使用靶向治療藥物，這一新的檢測方式，已成為業內關注的熱點，并將促使肺癌個體化醫療的發展。 由于個體遺傳基因差
納米藥物新療法意在靶向治療癌癥
有一種掌握著生命藍圖的基因分子，其直徑僅相當于1米的二十五億分之一。現在，科學家已經可以培養出如此大小的分子，并用創新設備對其進行史無前例的精確測量。科學家在過去十年通過不懈努力獲得的這些技術，如今正帶領人類走向新的醫療與疾病診斷方式。 癌癥在人體內肆意地玩著“捉迷藏”的致命游戲。化學療法是當
治肺癌靶向和免疫藥物推動精準治療
肺癌作為全球最常見的惡性腫瘤,其發病率和死亡率均高居癌癥首位。據統計,2015年我國肺癌發病人數已達到73萬,因肺癌死亡的人數已上升到61萬。專家表示,隨著診療技術的發展和新藥的不斷研發,精準醫療讓肺癌患者的生存時間和生活質量不斷得到改善,其中兩大亮點是肺癌靶向治療和免疫治療。 靶向和免疫
最全肺癌靶向和免疫治療藥物解析
靶向治療與免疫治療是繼手術、放化療之外治療癌癥的新方法。一般接受放療和化療后對患者身體的損傷較大，而靶向治療方法可以通過藥物精確的針對癌細胞進行殺滅，生物免疫治療則通過應用各種生物制劑和手段，調節和增加機體自身免疫力和抗癌能力，達到抑制和殺滅癌細胞。今天小編為大家解析肺癌靶向治療和生物免疫治療藥
HIV病毒的基因治療技術的介紹
在美國國家衛生研究院（NIH）的一項臨床試驗中，一種引導人體產生某種針對艾滋病病毒的特定抗體的新方法讓參與者持續產生了一年多的抗體。這種藥物傳遞技術使用一種無害的病毒將一種抗體基因傳遞到人體細胞中，使人體能夠在較長時間內產生抗體。據研究人員報告，隨著進一步的發展，這種策略可以應用于預防和治療各種
不同類型的基因治療的介紹
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用
關于胃竇腺癌的靶向治療介紹
靶向治療可針對性地損傷癌細胞，減輕正常細胞損害。現如今胃癌靶向治療藥物種類及作用均有限。靶向治療藥物主要有表皮生長因子受體抑制劑、血管生成抑制劑、細胞周期抑制劑、細胞凋亡促進劑、基質金屬蛋白酶抑制劑等。
肺癌靶向藥Sotorasib的藥物特點介紹
AMG-510 是一種有效的，口服生物可利用的，選擇性的 KRAS G12C 共價抑制劑，將 KRAS G12C 鎖定在非活躍的 GDP 約束狀態。AMG-510 選擇性靶向的 KRAS p.G12C 突變體，具有抗腫瘤活性。?KRAS是一種GTP結合蛋白，它可將受體酪氨酸激酶激活與細胞內信號傳導相
神經靶向修復治療技術介紹
神經靶向修復療法使神經生長因子通過介入方式作用于損傷部位。激活處于休眠狀態的神經細胞，實現神經細胞的自我分化和更新，并替代已經受損和死亡的神經細胞，重建神經環路，增加腦部供氧和血液循環，促進器官的再次發育。
過敏性哮喘治療藥物 -- 填補中國哮喘靶向治療空白
上海2018年1月29日電 /美通社/ --2018年1月27日，由諾華中國主辦的“茁越之選，靶握未來”茁樂?中國上市會在上海順利舉行。會上，中日醫院呼吸中心主任王辰教授，中華醫學會呼吸病學分會主任委員、廣州醫科大學附屬第一醫院陳榮昌教授和中華醫學會呼吸病學分會副主任委員、上海交通大學附屬第一
關于基因治療的按基因操作介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將
關于基因治療的靶細胞分類介紹
基因治療的靶細胞主要分為兩大類：體細胞和生殖細胞，如今開展的基因治療只限于體細胞。生殖細胞的基因治療是將正常基因直接引入生殖細胞，以糾正缺陷基因。這樣，不僅可使遺傳疾病在當代得到治療，而且還能將新基因傳給患者后代，使遺傳病得到根治。但生殖細胞的基因治療涉及問題較多，技術也較復雜，因此，如今更多地
關于基因治療的基本信息介紹
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
關于基因治療的基因轉移方法介紹
（1）特異正常基因的分離與克隆：應用重組DNA和分子克隆技術結合基因定位研究成果，已有不少基因并將會有更多人類基因被分離和克隆，這是基因治療的前提，在當代分子生物技術條件下，一般來說，只要有基因探針和準確的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探針，還可用DNA合成儀在體外人
關于基因治療的倫理學介紹
1．導入基因的穩定高效表達外源基因轉移入病人體內細胞表達， 首先與轉移方法有關。化學和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當的受體細胞，也是為了導入基因能穩定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞
關于基因治療的給藥途徑介紹
①ex vivo 途徑：這是指將含外源基因的載體在體外導入人體自身或異體細胞（或異種細胞），經體外細胞擴增后，輸回人體。ex vivo基因轉移途徑比較經典、安全，而且效果較易控制，但是步驟多、技術復雜、難度大，不容易推廣； ②in vivo 途徑：這是將外源基因裝配于特定的真核細胞表達載體，直
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念基因治療指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
基因治療的策略
?? 基因治療主要以兩種策略達到治療目的。其一是正常基因來糾正突變基因，也就是在原位修復缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實現；其二是用正常基因不替代致病基因的間接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實踐。而就基因轉移的受體細胞不同，基因治
基因治療按基因操作分類介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將外源
基因治療按靶細胞分類介紹
又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由于當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限于體細胞。
基因治療按靶細胞分類介紹
又可分為生殖細胞（germ-line cell）基因治療和體細胞（somatic cell）基因治療。廣義的生殖細胞基因治療以精子，卵子和早期胚胎細胞作為治療對象。由于當前基因治療技術還不成熟，以及涉及一系列倫理學問題，生殖細胞基因治療仍屬禁區。在現有的條件下，基因治療僅限于體細胞。
基因治療按基因操作分類介紹
一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）技術將
關于生殖細胞基因治療介紹
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物，這