關于Hemgenix基因療法的簡介
Hemgenix基因療法是一種基于腺相關病毒載體的一次性基因療法，由一個攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成，可通過使機體持續產生因子IX，即缺陷相關病毒(AAV)，降低符合條件的乙型血友病（B型血友病）患者的異常出血率。......閱讀全文
關于基因工程疫苗的簡介
基因工程疫苗:是用基因工程方法或分子克隆技術，分離出病原的保護性抗原基因，將其轉入原核或真核系統使表達出該病原的保護性抗原，制成疫苗，或者將病原的毒力相關基因刪除掉，使成為不帶毒力相關基因的基因缺失苗。 ①多肽或亞單位疫苗。 ②顆粒載體疫苗。 ③病毒活載體疫苗。 ④細菌活載體疫苗。 ⑤
關于bcr/abl融合基因的簡介
由t (9；22) (q34；q11)產生的費城染色體(Ph)在血液腫瘤中具有重要的診斷和預后意義，出現于90%以上的CML、30%成人ALL、2%~20%兒童ALL以及少數AML和MM患者。位于9q34的ABL基因與位于22q11的BCR基因相互易位，形成BCR/ABL和ABL/BCR融合基因
關于基因工程藥物的簡介
基因工程藥物，是重組DNA的表達產物。廣義地說，凡是在藥物生產過程中涉及用基因工程的，都可以成為基因工程藥物。在這方面的研究具有十分誘人的前景。 基因工程藥物研究的開發重點是從蛋白質類藥物，如胰島素、人生長激素、促紅細胞生成素等的分子蛋白質，轉移到尋找較小分子蛋白質藥物。這是因為蛋白質的分子一
干細胞療法的簡介
干細胞是能夠長期存活，具有不斷的自我繁殖能力和多向化潛能，幾乎存在于所有組織中的原始細胞。干細胞療法是將患者自己的骨髓中的干細胞通過細胞生物學方法提取出來，經過體外分離再將其移植入患者肝內，就象一粒粒種子種在其肝臟“土壤”中，經過一段時間發育、成熟就會變為行使肝臟功能的肝細胞，從而補充、修復受損
罕見病基因療法的機遇及挑戰 基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
關于體細胞基因治療的簡介
體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突變的可能性。
關于免疫球蛋白基因的簡介
在通過生殖細胞而傳遞的基因（germ line genes）中，這些表達各個肽鏈的基因形成多重基因族。例如小鼠，其κ鏈基因有從數十到數百個可變區基因族（V基因族）和一個恒定區基因族（C基因族）并列于染色體上，而λ鏈基因為數個V基因族和數個C基因族，H鏈基因為從數十至數百個V基因族和約十個C基因族
關于單基因遺傳病的簡介
單基因遺傳病是指受一對等位基因控制的遺傳病，有8000多種，并且每年在以10-50種的速度遞增，單基因遺傳病已經對人類健康構成了較大的威脅。較常見的有紅綠色盲、血友病、白化病等。
關于基因工程蛋白疫苗的簡介
(1) 亞單位疫苗 用于慢乙肝治療的亞單位蛋白疫苗是通過基因工程方法生產的重組HBsAg，包含HBV包膜蛋白的不同組分(preS1、preS2、S)，并通過哺乳動物細胞及酵母菌系統表達。用此類疫苗治療慢乙肝，主要依據預防性疫苗的常規劑量，增加了免疫的次數，結果雖然提示具有一定的治療作用，但其作
關于bcr/abl融合基因的免疫治療法介紹
機體抗腫瘤免疫的機制包括細胞免疫和體液免疫兩方面，對CML主要以細胞免疫為主。CML對免疫治療有效，包括INF-α、造血干細胞移植和供者淋巴細胞輸注（DLI），其機制為T細胞和其他免疫效應因子的參與。INF-α通過和細胞膜受體結合，激活大量信號傳導途徑，調控相應基因轉錄，抑制白血病細胞增生、促進
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
基因療法的的方法用途
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
基因療法的問題及對策
基因治療終于回來了，今年是人類基因組計劃25周年紀念日，并沒有人多少人關注這個。但是當曾經在老鼠身上實驗的基因療法現在用在治療17個月大的Layla Richards的白血病時候，每個人都在關注著。 雖然基因療法有著巨大潛力，但剛過去的周年紀念日只有寥寥幾家媒體進行了報道，這也看出了近四分之
關于單基因遺傳性肝病的簡介
單基因遺傳性肝病，是指因單個基因突變所引起的肝臟代謝障礙性疾病。由于人體內各種物質的代謝更新需要特異的功能酶，一旦編碼這些酶的基因發生突變，無論是編碼區還是調節區的改變，都將會導致酶的結構和（或）數量的變化，這將導致物質中間代謝的紊亂，最終引起可遺傳的代謝性疾病。按照酶的缺陷和代謝途徑可將單基因
關于多基因遺傳性肝病的簡介
在遺傳性肝病中僅有很少一部分是單基因疾病，大部分常見的肝病均屬多基因遺傳性肝病，這些疾病的產生不單與某一個基因有關，而是由多個基因、環境因素及其多重相互作用綜合決定的結果，其遺傳性較單基因疾病要復雜的多。全基因組關聯分析(Genome-wide association studys，GWASs)
關于p53基因治療的簡介
基因治療是指以改變人類遺傳物質為基礎的生物醫學治療。是通過一定方式將人的正常基因或有治療作用的DNA順序導入人體靶細胞，去糾正基因的缺陷或者發揮治療作用。因此基因治療針對的是疾病的根源—異常的基因本身。 癌癥是一種基因病，是人體細胞在外環境因素作用下，內在多種前癌基因被激活和抑癌基因失活的多階
關于生殖細胞基因治療的簡介
生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵周期短而次數多的動物
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
基因療法治療癌癥的介紹
基因是細胞內的遺傳物質，化學成分是脫氧核糖核酸(DNA)。不同的基因起著不同的生物學作用，而癌癥的發生、發展均與細胞內基因發生變化有關。已經發現了兩類與癌癥直接相關的基因，即原癌基因和抑癌基因。原癌基因的變化會導致腫瘤發生，而抑癌基因的作用是阻止細胞癌變。此外，許多基因與癌癥的治療有關。例如，有
種系基因療法的基本概念
在種系基因治療的情況下，生殖細胞，即精子或卵子，通常依據功能基因被修改整合進入基因組中。因此，這種通過治療后的改變可以遺傳且能傳給后代。這種新的方法，從理論上說，應該會對基因性疾病和遺傳性疾病的對抗非常有效。然而，因為種種技術與倫理問題，許多司法管轄區禁止在人類身上應用這一治療手段 。體細胞基因治療
關于脫敏療法的基本介紹
脫敏療法是特異性脫敏療法的簡稱，也稱減敏療法，屬于特異性免疫療法，是針對引起過敏性疾病（包括過敏性哮喘、藥物性哮喘、過敏性皮炎等）的過敏物質的一種治療方法。目的是減輕癥狀、縮短發作時間及減少用藥量，是專門針對由IgE（免疫球蛋白E）介導的有特異性變應原誘發變態反應疾病的免疫療法。該療法最大缺點是
關于脫敏療法的方法介紹
脫敏療法首先要確定過敏源，然后將過敏原制成不同濃度的制劑，反復給相應過敏原皮膚試驗陽性的患者進行皮下注射，劑量由小到大，濃度由低到高，逐漸誘導患者耐受該過敏原而不產生過敏反應。
關于急性乙肝的療法介紹
超氧細胞療法由中國肝病防治基金會進行技術攻關，經百余名肝病專家經反復論證，得到了全國肝病治療研討會的極力推薦，可實現肝病的快速治療，成功解決肝病慢性化、易變異耐藥的世界性難題，該療法通過世界上最先進的非玻璃放電技術產生三氧來誘導、激活血液中的各種細胞成分，并通過血液的流動來觸發人體系列免疫應答反