治療抑郁癥、漸凍癥...2024上半年這5項臨床試驗值得關注
神經退行性疾病和精神疾病領域近年迎來多項突破。比如阿爾茨海默病領域兩款靶向淀粉樣蛋白的抗體已經獲得FDA的批準，今年有望迎來第三款抗淀粉樣蛋白抗體的批準。精神分裂癥領域也有望迎來數十年來首個新機制藥物。今日，行業媒體BioSpace發布的一篇文章列舉了在神經退行性疾病和精神疾病領域值得關注的5個臨床試驗，這些臨床試驗結果有望為亨廷頓病、漸凍癥、抑郁癥等具有重大未竟需求的疾病帶來創新療法。 研發公司：賽諾菲（Sanofi），Denali Therapeutics 療法名稱：SAR443820/DNL788 適應癥：肌萎縮側索硬化（ALS） 療法類型：小分子藥物 在治療ALS（又名漸凍癥）方面，賽諾菲和Denali Therapeutics預計將公布在研RIPK1小分子抑制劑SAR443820/DNL788的2期臨床試驗頂線結果。 RIPK1是腫瘤壞死因子受體信號通路中的關鍵蛋白，是炎癥和細胞死亡的調節因子。RIPK......閱讀全文
腸道菌群或參與漸凍癥的疾病進展
2019年7月22日，以色列科學家EranElinav等合作發現肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗稱“漸凍癥”）的發病進程或許受到腸道微生物組的調節，相關研究成果發表于Nature,論文標題為“Potential roles of gut m
腸道菌群或參與漸凍癥的疾病進展
2019年7月22日，以色列科學家EranElinav等合作發現肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS，俗稱“漸凍癥”）的發病進程或許受到腸道微生物組的調節，相關研究成果發表于Nature，論文標題為“Potential roles of gut m
霍金如果活到今天，“漸凍癥”是否已經治愈了？
如果霍金活到今天，他可以看到“漸凍癥”治愈的希望了嗎？? 由 文匯 提供?1.JPG今天下午，在上海市罕見病防治基金會舉辦的肌萎縮側索硬化（ALS）多學科專家研討會上，誘導多能干細胞（iPSC）、人工智能、腦機接口等熱門技術被頻頻提及，它們將有助于推進治療ALS的新藥研發，幫助晚期患者改善生活質量。
研究揭示“漸凍癥”的發病機制和新療法
肌萎縮側索硬化癥（ALS，或稱運動神經元病、漸凍癥）與癌癥、艾滋病一起被世界衛生組織列為“世界五大疑難雜癥”，并且目前尚無治愈的可能。據統計，截至2010年底，中國就已經有大約20萬ALS患者，患病人數每年將新增1.8萬人，而其中大約80%的患者會在發病后3到5年內死亡。 盡管肌萎縮側索硬化癥
－中國專家確定漸凍癥190個待檢基因
中國專家在漸凍人癥(ALS)分子遺傳學取得新突破，最終確定了190個待檢基因，填補中國醫學空白，達到該類疾病分子遺傳學檢測的國際前沿水平。近來“冰桶挑戰”風靡全球，漸凍人癥的治療及科研狀況引發社會的高度關注。 9月2日舉行的“科技助力漸凍人公益項目啟動新聞發布會”上，中關村華康基因研究院院長魏
科學家提出治療漸凍人癥新策略
4月1日，《大腦》雜志在線發表了題為《重新激活無義介導的mRNA降解通路可有效對抗C9orf72雙肽重復序列的神經毒性》的研究論文。該項研究揭示了導致部分肌萎縮性側索硬化癥（ALS）的新機制，證實了激活無義介導的mRNA降解通路可以作為治療ALS的新策略，并發現了一種現有的用于治療哮喘的藥物有可
盤點臨床試驗中的抗抑郁癥藥物
抑郁癥的現狀 抑郁癥是最常見但最具破壞性的疾病之一。2005 年到 2010 年，美國因重度抑郁癥（major depressive disorder，MDD）造成的經濟負擔就增加了超過 21%。盡管現已有幾種已上市的抗抑郁劑，包括選擇性 5 -HT 再攝取抑制劑、三環類抗抑郁藥和單胺氧化酶抑
直面冰桶背后的“漸凍癥”－iPS細胞點燃希望
最近過于熱鬧的冰桶挑戰，雖然演變為鬧劇，至少終于讓普通公眾知道了有一種病叫“漸凍癥”。世界上著名的ALS患者英國物理學家霍金，他連呼吸也要依靠輔助，但仍能依靠輔助發音設備給公眾做演講，漸凍癥并沒有阻礙他成為愛因斯坦之后最杰出的物理學家之一。全世界“漸凍癥”的發病率在十萬分之二到七。當然，不是所有
復旦長江學者Cell子刊觸及漸凍癥的根源
威斯康辛大學麥迪遜分校的研究人員，通過iPS技術生成了漸凍癥神經細胞。他們對這些細胞進行研究后發現，神經絲形成故障很可能就是這種疾病的根源。這項研究于四月三日發表在Cell Stem Cell雜志上，文章的資深作者是威斯康辛大學麥迪遜分校的神經科學家張素春（Su-Chun Zhang）教
科研人員建立漸凍人癥轉基因豬模型
近日，記者在中科院廣州生物醫藥與健康研究院獲悉，該院研究員賴良學與中科院遺傳與發育生物學研究所教授李曉江、澳大利亞蒙納什大學教授肖志成、南方醫科大學教授姜曉丹等聯合攻關，成功培育出漸凍人癥模型轉基因豬。 漸凍人癥是一種漸進和致命的神經退行性疾病，病人由于上、下運動神經元都退化和死亡并停止傳
干細胞療法治療“漸凍癥”具備安全性
日前，一項對肌萎縮側索硬化癥（ALS）病人進行的Ⅱ期臨床試驗表明，將人類干細胞移植到病人的脊髓中已經具備安全性，但是其療效還不確切，需要進一步擴大臨床試驗樣本量驗證干細胞療法治療ALS的效果。該研究已經發表在6月29日的《神經學》雜志上。 ALS是腦和脊髓運動神經元退化導致的一種神經紊亂疾病，
漸凍癥的發病機理及相關小鼠模型的應用
前文將肌萎縮性脊髓側索硬化癥（漸凍癥, ALS）的癥狀和治療手段做了一個小小的總結（戳這里可查看），今天我們來聊一聊ALS的機理及相關的動物模型。在說機理之前，一個繞不開的話題就是運動神經系統及運動神經元，因為該疾病造成的損傷都是針對運動神經系統的，雖然肌肉也受到了影響，但只能算得上是“次生災害”。
腦機接口新技術讓漸凍癥患者重新“說話”
科技日報北京8月15日電?（記者張夢然）美國加州大學戴維斯分校健康中心開發出一款新型腦機接口（BCI），可將腦信號轉化為語音，準確率高達97%，是目前同類系統中最高的。該團隊在一名因肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）而語言能力嚴重受損的男子大腦中植入了傳感器。啟動該系統后，該男子在幾分鐘內就能說
腦機接口新技術讓漸凍癥患者重新“說話”
美國加州大學戴維斯分校健康中心開發出一款新型腦機接口（BCI），可將腦信號轉化為語音，準確率高達97%，是目前同類系統中最高的。該團隊在一名因肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱漸凍癥）而語言能力嚴重受損的男子大腦中植入了傳感器。啟動該系統后，該男子在幾分鐘內就能說出自己想要說的話。相關研究15日發表在《
Nature子刊：從基因層面找到“漸凍癥”發病機理
還記得風靡全球的“冰桶挑戰”嗎？它將“漸凍癥”帶進了公眾的視野，讓越來越多的人了解到這一罕見病，同時也讓我們更多得了解到神經退行性疾病，譬如阿爾茨海默病，但同時，我們也越來越深刻地認識到了人類對神經退行性疾病的束手無策，據專家分析，在不久的將來，神經退行性疾病極有可能超越癌癥成為人類一大致死率
新研究抓住了漸凍癥發病原因的“尾巴”
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/6/503435.shtm 今年6月21日是第三十二個“世界漸凍人日”。這種給人帶來極大痛苦的疾病，發病原因究竟為何？“漸凍魔咒”何時能夠解開？ 漸凍癥有多可怕？ “漸凍癥”醫學名稱叫作肌萎縮側索硬
國際小組發現“漸凍人癥”與基因變異密切相關
危險基因位于9號染色體 肌萎縮側索硬化癥（ALS）是一種可怕的疾病，許多病人會因為無法忍受病痛的折磨而尋求安樂死。而最近一國際研究小組的研究發現，位于9號染色體的兩個基因變異與ALS密切相關，該發現為診治該疾病帶來了希望，相關結果發表在最近一期的《柳葉刀—神經病學》網絡版上。 ALS是一種運動神
脂肪通路研究為“漸凍癥”患者打開新的希望之窗
肌萎縮側索硬化癥（Amyotrophic Lateral Sclerosis，簡稱A.L.S.）是一種神經肌肉疾病，也因美國著名棒球明星Luo Gehrig死于此病而稱為葛雷克氏癥(Lou Gehrig's disease)。因為特征性表現是肌肉逐漸萎縮和無力，身體如同被逐漸凍住一樣，又
漸凍人癥致病蛋白FUS病理性聚集的分子機制
近日，中國科學院上海有機化學研究所研究員劉聰團隊以Molecular structure of an amyloid fibril formed by FUS low-complexity domain為題在iScience上發表研究成果。研究發現漸凍人癥關鍵致病蛋白FUS通過液-固相轉化形成高
冰桶挑戰背后的神經退行性疾病——漸凍癥
2014年夏天，全球社交媒體突然風靡起一股“冰桶挑戰”的熱潮，為了幫助漸凍人協會募款，參加者必須將一桶冰水從頭頂淋下，并將過程拍影片上傳網絡，而完成挑戰后，可以點名3個人完成，被點名者可以選擇完成或捐款100美元，或者是兩者都做。?圖1. 2014年夏天，風靡全球的“冰桶挑戰”圖片來源：unspla
“漸凍癥及神經修復技術轉化聯合實驗室”成立
??9月12日，首都醫科大學附屬北京天壇醫院與北京達爾文細胞生物科技有限公司在2024北京服貿會上簽約，共同成立“漸凍癥及神經修復技術轉化聯合實驗室”。這一合作標志著雙方在神經科學領域的深度合作邁入新階段，為神經疾病治療技術的發展帶來了新的希望。簽約儀式。（主辦方供圖）北京天壇醫院常務副院長、神經病
J－Neuro：極度健身愛好者更容易患“漸凍癥”
根據最近一項研究，長期進行極限鍛煉的"健身狂熱愛好者"患肌萎縮側索硬化癥（ALS）的風險相對更高一些。 根據研究者們的說法，這一結果對于長期從事體力勞動的人群來說同樣適用。然而，研究者們并沒有證明極度鍛煉與ALS發生之間的因果關系。（圖片來源：www.medicalxpress.com） 此
已進入III期臨床，干細胞治療漸凍癥有望上市
偉大的科學家霍金曾在干細胞展望紀錄片中表示，“醫學界的新時代已經近在眼前，新時代里，人體任何疾病都可醫治，全靠我們體內那些擁有異能的細胞，它們叫干細胞。”霍金是一名漸凍癥患者，這類疾病尚缺乏有效治療手段，許多科學家將希望寄托于干細胞。事實上，干細胞治療漸凍癥已有幾十年的研究歷史，目前新一輪臨床試
Cell揭示“漸凍人”病因機制
研究人員將肌萎縮側索硬化癥(amyotrophic lateral sclerosis ,ALS)與其他神經退行性疾病的一個致病基因的突變，與細胞中某些蛋白質和相關分子的毒性累積聯系起來。這項發表在近期《細胞》(Cell)雜志上的研究，為開發出對抗這些破壞性疾病的治療提供了一種新方法。
漸凍人ALS的診斷條件
LS必須具備的條件 （1）20歲以后起病。 （2）進展性，無明顯的緩解期和平臺期。 （3）所有患者均有肌萎縮和肌無力，多數有束顫。 （4）肌電圖示廣泛失神經。 支持脊髓性肌萎縮的條件 （1）上述的下運動神經元體征。 （2）腱反射消失。 （3）無Hoffmann和Babinski征
有望成為美國20年來首個漸凍人癥治療藥
喜歡霍金是源于生活大爆炸，覺得他不光是世界級的物理大師，幽默又不失風趣，更顯露出他的無奈和高處不勝寒。感覺更親近，仿佛忘了他的病。 這種肌萎縮側索硬化癥(Amyotrophic lateral sclerosis，簡稱ALS)，俗稱漸凍人癥，這是一種不可逆的致死性運動神經元病，主要癥狀為四肢和
Science子刊：利用CRISPR/Cas9有望治療漸凍人癥
肌萎縮性脊髓側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis, ALS），又稱路格里克氏病（Lou Gehrig’s disease），或者漸凍人癥，是一種致命性的神經退行性疾病。ALS影響了大約2萬名美國人，其特征在于腦干和脊髓中運動神經元的過早死亡。這種疾病引起漸進性肌
漸凍癥基因研究獲突破－冰桶挑戰捐款功不可沒
資料圖：2014年，全球數百萬人參與“冰桶挑戰賽”。該活動旨在是讓更多人知道被稱為漸凍人的罕見疾病，同時也達到獻愛心幫助治療的目的。 據外媒28日報道，研究人員指出，兩年前掀起一波熱潮的冰桶挑戰，募得數億美元捐款，已幫助發現導致神經退化疾病ALS的一個新基因。 ALS為肌萎縮性脊髓側索硬化癥的
Cell－stem－cell：神經絲損傷可能是漸凍癥的致病源
最新研究發現，神經絲損傷可能是導致漸凍癥的根源。以這個早期病理學為靶點研制新型藥物，對漸凍癥患者可能是一大福音。 華中科技大學同濟醫院康復科陳紅、生殖醫學中心錢坤兩位教授帶領的課題組研究發現，神經絲纏結是漸凍癥的早期病理變化，纏結的神經絲會阻礙神經纖維通路，導致神經功能障礙及死亡。論文日前發表
研究發現：一種蛋白質能改善漸凍癥癥狀
肌萎縮側索硬化癥俗稱漸凍癥，患者運動神經會出現障礙，導致全身肌肉逐漸變得無力。日本研究人員日前宣布，他們發現一種蛋白質能夠改善運動障礙等癥狀，有望在此基礎上開發出治療漸凍癥的方法。 漸凍癥患者約有10％屬于遺傳性患病。由于不清楚詳細的致病原因，醫學界一直沒有找到根治漸凍癥的方法。 日本京