“吉三代”丙通沙獲批用于兒童丙肝患者

　　美國FDA批準了吉利德第三代丙肝藥物索磷布韋/維帕他韋（丙通沙，Epclusa）的補充申請，用于治療年齡≥6歲或體重≥17公斤，不伴肝硬化（肝病）或僅輕度肝硬化的基因型1-6的慢性丙肝患兒。同時批準丙通沙聯合利巴韋林用于治療年齡≥6歲或體重≥17公斤的重癥肝硬化兒科患者。

　　FDA藥物評估和研究中心抗病毒藥物部門主任Debra Birnkrant博士說：“這項批準將為兒童和青少年丙肝患者提供新的治療選擇。”

　　丙型肝炎由丙肝病毒（HCV）感染引起，導致肝功能減退或衰竭。據統計，全球約有1.3-1.5億人患有慢性丙肝。感染人群中，約1100萬為15歲以下兒童，其中500萬處于病毒血癥（指血液中有病毒）時期。

　　約翰·霍普金斯大學醫學院兒科教授Kathleen B Schwarz博士表示：“雖然近年來丙型肝炎的治療方法顯著改善，但兒科醫生在選擇治療方案時，仍要考慮多種因素，包括基因型和肝臟疾病的嚴重程度。擴大對丙通沙的批準，可以幫助符合條件的丙肝患兒對抗這種致命的肝病。”

　　丙通沙是全球首個全口服、泛基因型、單一片劑丙肝治療方案。2016年6月在美獲批上市，用于治療全部基因型（1-6型）的慢性丙肝感染伴/不伴肝硬化的成人患者；聯合利巴韋林治療中度至重度肝硬化（失代償性肝硬化）患者。目前，該藥也已在中國上市。

　　此次獲批是基于一項II期非盲、多中心臨床試驗（Study 1143）的數據。該試驗入組了175例接受12周Epclusa治療的兒童，其中173名納入療效分析。丙通沙的藥代動力學、安全性和有效性在此得到了驗證。

　　結果顯示：

　　·與成人患者相比，兒童患者的藥代動力學沒有顯著差異。

　　·6歲及以上兒童接受丙通沙治療的安全性和有效性與成人結果基本一致。

　　·在102例7-12歲的患者中，有93%的基因型1的患者和100%的基因型2、3、4和6的患者在完成治療12周后，血液中沒有檢測到病毒，表明丙肝感染已治愈。

　　·在71例6-11歲、基因型1-4的患者中，有93%的基因型1患者、91%的基因型3患者、100%的基因型2和基因型4患者，在完成治療12周后，血中未檢出病毒。

　　·最常見的不良反應是疲勞和頭痛。兒童患者觀察到的不良反應與成人患者一致。

　　丙通沙包含一個黑框警告：提示該藥在丙肝/乙肝（HCV/HBV）共感染的患者中，可能有導致乙肝病毒再度激活的風險。對于小于6歲的兒童患者，丙通沙的安全性和有效性尚待明確。