索凡替尼治療晚期胰腺神經內分泌瘤3期研究成功

　　1月20日，和黃醫藥宣布索凡替尼針對晚期胰腺神經內分泌瘤的III期SANET-p研究中期分析到達主要終點，并將提前終止該研究。

　　SANET-p是一項中國III期臨床試驗，入組人群為目前尚無有效治療的低級別或中級別晚期胰腺神經內分泌瘤患者。在該研究中，患者以2：1 的比例隨機接受每天口服1次300mg索凡替尼或安慰劑治療，28天為一個治療周期。主要終點為無進展生存期（PFS），次要終點包括客觀緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、到達疾病緩解的時間（TTR）、緩解持續時間（DoR）、總生存期（OS）、安全性及耐受性。

　　索凡替尼（surufatinib）是由和黃醫藥自主研發的一種新型的口服酪氨酸激酶抑制劑，具有抗血管生成和免疫調節雙重活性。索凡替尼可通過抑制血管內皮生長因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長因子受體（FGFR）以阻斷腫瘤血管生成，并可抑制集落刺激因子-1受體（CSF-1R），通過調節腫瘤相關巨噬細胞，促進機體對腫瘤細胞的免疫應答。

　　2019年11月，FDA授予索凡替尼用于治療胰腺神經內分泌瘤的孤兒藥資格。同月，國家藥監局受理索凡替尼用于治療非胰腺神經內分泌瘤的上市申請（NDA），2019年12月，該申請被納入優先審評。

　　神經內分泌瘤起源于與神經系統相互作用的細胞或產生激素的腺體。神經內分泌瘤可起源于體內很多部位，最常見于消化道或肺部，可為良性或惡性腫瘤。按照起源，神經內分泌瘤通常分為胰腺神經內分泌瘤和非胰腺神經內分泌瘤。獲批的靶向治療包括蘋果酸舒尼替尼和依維莫司，用于治療胰腺神經內分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經內分泌瘤。