編輯基因可減輕自閉癥為研究治療神經疾病打開了大門

　　美國一個研究小組25日在《自然·生物醫學工程》雜志線上版發表研究報告稱，他們利用CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功減輕了患有脆性X綜合征（FXS）的小鼠的自閉癥癥狀。FXS是目前已知的最常見的自閉癥譜系障礙的單基因病因。

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　　研究人員使用的基因編輯技術稱為CRISPR-Gold，由加州大學伯克利分校生物工程學教授尼倫·默西開發。該技術使用金納米粒子作為載體，將Cas9蛋白導入人體。去年，默西和他的同事證明，CRISPR-Gold可以將Cas9蛋白導入肌肉細胞，并用正常基因取代突變基因，從而提高杜氏肌營養不良癥小鼠的力量。而此次新研究則表明，CRISPR-Gold可以將Cas9蛋白遞送至大腦，編輯神經遞質受體的基因。

　　在小鼠實驗中，研究人員將金納米粒子注入患FXS小鼠大腦的紋狀體中，納米粒子所攜帶的Cas9蛋白會靶向參與神經元間通信的興奮性受體——代謝型谷氨酸受體5（mGluR5），通過編輯mGluR5的基因，就能夠抑制細胞間的夸大信號并減少FXS小鼠的重復行為。

　　自閉癥譜系障礙有多種病因，其中就包括多種基因突變，而像FXS這樣的單基因疾病則是探索自閉癥病因和潛在治療方法的一個有效途徑。研究人員指出，夸張的重復性行為是自閉癥譜系障礙的常見特征，因此FXS小鼠模型中這些行為的有效減少表明，CRISPR-Gold技術在其他類型的自閉癥治療中也具有潛在的應用價值。

　　同時，這一新研究也證明，Cas9蛋白可以被運送到大腦中去敲除一個基因，并具有治療作用，這為治療阿片類藥物成癮、神經性疼痛、精神分裂癥和癲癇等病癥打開了大門。