CRISPR療法可降低“壞膽固醇”和甘油三酯

美國克利夫蘭診所、波士頓CRISPR治療公司和新西蘭臨床研究中心聯合開展的首次人體臨床試驗顯示，在一年隨訪期內，CRISPR-Cas9基因編輯療法可安全有效地降低難治性血脂異常患者的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，俗稱“壞膽固醇”）和甘油三酯。研究結果已在2026年歐洲心臟病學會年會上公布，并同步發表于新一期《新英格蘭醫學雜志》。

CRISPR-Cas9是一種基因編輯技術，能修飾或糾正人類DNA的特定區域，用于治療嚴重疾病。

此次試驗評估的CTX310是一種一次性輸注的試驗性CRISPR-Cas9基因編輯療法。CTX310將CRISPR基因編輯系統送入肝臟，并在那里關閉ANGPTL3基因。關閉該基因可同時降低“壞膽固醇”和甘油三酯，這兩者均與心臟病密切相關。試驗中，受試者先接受皮質類固醇和抗組胺藥預處理，再單次輸注劑量為0.1—0.8毫克/千克的CTX310。團隊監測了15名受試者的安全性，以及該療法對ANGPTL3、低密度脂蛋白膽固醇和甘油三酯水平的影響。

一年隨訪結果顯示，最高劑量組患者的低密度脂蛋白膽固醇較基線下降52.5%，甘油三酯下降47.8%，未發生治療相關嚴重不良事件。

目前，受試者已完成一年監測，并將依照美國食品和藥物管理局對基因編輯療法的建議，繼續完成總計15年的長期安全性隨訪。