催化劑制藥（Catalyst Pharma）近日宣布其治療一種嚴重重癥肌無力（MG，一種使人衰弱的神經肌肉疾病）的實驗性藥物達到試驗主要目標。
這個藥物叫做Firdapse，該公司在該試驗中使用該藥治療7名患有Musk陽性的MG（Musk-MG）患者，這類患者屬于比較罕見的MG病人。
這個包含7個病人的臨床試驗評估了Firdapse（二胺吡啶磷酸鹽）的安全性、病人對該藥的耐受性及有效性，結果發現該藥物滿足了兩個主要療效終點。
根據總的定量重癥肌無力得分及重癥肌無力的日常生活得分，各參數與基線的差值在統計學和臨床學上都具有顯著性。
該公司聲稱各種次要療效檢測也具有統計學上的顯著性，這群病人對二胺吡啶磷酸鹽具有較好的耐受性。
催化劑制藥首席醫療官Gary Ingenito說：“盡管抗乙酰膽堿受體的重癥肌無力患者（AcHR-MG）有幾種有效的治療備選方法，但是MuSK-MG對目前的MG療法具有很強的耐受性，因此是MG病人未得到滿足的一個醫學需求。”
“如果這項臨床試驗觀察到的顯著性臨床效應能夠在多中心試驗中得到重復，那么一旦二胺吡啶磷酸鹽獲得批準，它將可能成為MuSK-MG病人的一線標準療法。”
該公司為這項MuSK-MGA概念驗證性試驗提供了資金、研究藥物及安慰劑。
基于這些結果，該公司計劃與FDA討論在美國進行注冊試驗，評估該藥物對癥治療MuSK-MG病人的療效。
催化劑制藥注意到盡管許多MuSK-MG病人目前采用抗膽堿酯酶抑制劑或者免疫抑制劑進行治療，但是這些病人不會對治療產生足夠強的反應。
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