輝瑞被拒藥5.5年臨床終于出結果了！

　　 輝瑞于2016年8月8日發布了Vyndaqel (tafamidis)的三項研究數據分析。Vyndaqel是一種新型的特異性轉甲狀腺素蛋白穩定劑，用于治療轉甲狀腺素蛋白家族性淀粉樣多發性神經病（TTR-FAP）。Vyndaqel由輝瑞開發，于2011年11月16日獲得歐洲EMA批準，于2013年9月20日獲得日本PMDA批準。但于2012年6月18日遭到美國FDA的拒絕，要求其完成第二次藥效研究，以建立大量的療效證據。從此，輝瑞就默默的做起來。

　　研究包括帶有不同時期Val30Met突變患者，進行了為期5.5年的治療，結果表明，疾病的早期階段用Vyndaqel治療，表現出最慢的神經系統疾病進展并且能保存的體重，但正常情況下，這往往會隨著病情的發展而發展。藥物的耐受性良好，沒有觀察到新的安全問題。這一發現指出，盡早的用Vyndaqel治療對這種疾病產生長遠利益。輝瑞的CMO指出這是最關于TTR-FAP時間最長的前瞻性評價。給患者和醫護人員提供最重要的參考意見。

　　TTR-FAP 是一種罕見的、遺傳的、進行性的和不可逆的神經退行性疾病，影響到全世界大約1萬多患者。如果得不到及時治療，從癥狀發作到死亡會發生在10年以內。

　　這個分析結果發表在 Amyloid: TheJournal of Protein Folding Disorders，這三個系列研究數據分別為18個月隨機、雙盲、安慰劑對照臨床III期研究，125 TTR-FAP患者參與； 為期12個月的開放性標簽簽擴展研究； 以及第二個持續的長期開放標簽擴展研究。其中71個隨機患者的神經功能損害情況被定義為輕度，無論是在開始就用VYNDAQEL治療，還是后來研究進入VYNDAQEL治療。31例患者5.5年治療觀察表明，VYNDAQEL治療能最大程度的減慢疾病進展，從基線變化平均值為5.3 NIS-LL點，換算約為年增長率為1.0 NIS-LL點。但也指出研究缺乏直接控制組。還是蠻誠懇的嘛！

　　不管怎么說，這個結果的出現，應該是七夕給輝瑞最大的禮物吧！哦！忘了，七夕是中國的節日！