將CRISPRCas9基因編輯應用于造血干細胞中治療鐮狀細胞病
在一項新的研究中，來自美國達納法伯癌癥研究所、波士頓兒童醫院和馬薩諸塞大學醫學院等研究機構的研究人員通過將CRISPR-Cas9基因編輯應用于患者自己的造血干細胞中，開發出一種治療一種最為常見的遺傳性血液疾病---鐮狀細胞病（sickle cell disease）---的策略。這種方法克服了之前的技術挑戰，而且要比過去更有效地對造血干細胞進行編輯。相關研究結果于2019年3月25日在線發表在Nature Medicine期刊上，論文標題為“Highly efficient therapeutic gene editing of human hematopoietic stem cells”。論文通訊作者為Daniel Bauer博士，論文第一作者為Yuxuan Wu和Jing Zeng。圖片來自Daniel Bauer/Boston Children's Hospital。 這項新的研究發現這些經過基因編輯的造血......閱讀全文
將CRISPRCas9基因編輯應用于造血干細胞中－治療鐮狀細胞病
在一項新的研究中，來自美國達納法伯癌癥研究所、波士頓兒童醫院和馬薩諸塞大學醫學院等研究機構的研究人員通過將CRISPR-Cas9基因編輯應用于患者自己的造血干細胞中，開發出一種治療一種最為常見的遺傳性血液疾病---鐮狀細胞病（sickle cell disease）---的策略。這種方法克服了之
CRISPRCas9奮戰血紅蛋白病：造血干細胞富集
血紅蛋白病是由遺傳因素導致的血紅蛋白肽鏈合成障礙或分子結構異常引起的疾病。原位修復患者體內的基因突變，是從根本上治愈血紅蛋白病的手段。但是受制于修復效率和安全性，這種方法通常較難實現。與之相比，在患者體內添加正常的珠蛋白基因拷貝或者上調胎兒型血紅蛋白的表達，是相對容易實現的策略，能夠在不同程度上
Nature：CRISPR治療鐮刀形細胞貧血癥臨床前試驗成功
鐮刀形細胞貧血癥是一種隱性基因遺傳病：患病者的血液紅細胞表現為鐮刀狀，其攜帶氧的功能只有正常紅細胞的一半。迄今為止還沒有能真正治愈的藥物。目前唯一批準用于治療鐮狀細胞疾病的藥物是hydroxyurea（羥基脲），該藥物只能用來緩解癥狀，并不能治愈該疾病。 斯坦福大學醫學院的研究團隊利用CRI
Nature公布CRISPR最新研究突破：修復遺傳病細胞
鐮狀細胞病（Sickle Cell Disease）是我們都挺熟悉的一種隱性基因遺傳病，因患者大部分紅細胞呈鐮刀狀而冠名，在我國南方地區出現過不少此類病例。迄今為止還沒有能真正治愈這種疾病的藥物，百年來唯一獲批的藥物僅有一個，這讓不少科學家將希望寄托在基因治療上。 斯坦福大學醫學院的研究人員利
Cell:CRISPR/Cas9改造造血干細胞－有效治療急性髓性白血病
近日，一篇刊登在國際著名雜志Cell上的研究報告中，來自賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的科學家們通過研究開發出了一種新方法，能利用CAR-T細胞來治療急性髓性白血病（AML），為了能治療這種白血病，目前研究人員會靶向作用健康細胞中表達的一種名為CD33的特殊蛋白，也就意味著，這種療法并不能在不造成
Cell:CRISPR/Cas9改造造血干細胞－有效治療急性髓性白血病
近日，一篇刊登在國際著名雜志Cell上的研究報告中，來自賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院的科學家們通過研究開發出了一種新方法，能利用CAR-T細胞來治療急性髓性白血病（AML），為了能治療這種白血病，目前研究人員會靶向作用健康細胞中表達的一種名為CD33的特殊蛋白，也就意味著，這種療法并不能在不造成
Tessera公布其基因書寫平臺最新數據，高效糾正多種難治性罕見病的基因突變
Tessera Therapeutics 是由著名風險投資機構 Flagship 投資的生物技術公司，此前已完成超5億美元融資，其開創了一種稱為“Gene Writing”（基因書寫）的新型基因技術平臺，該技術平臺可以將任何堿基對修改為其他堿基對，也可以刪除或插入小的 DNA 片段，還可以將完整
基因編輯技術有望治療鐮狀細胞病
一個美國研究小組使用CRISPR-Cas9基因編輯技術，成功修復了鐮狀細胞病患者造血干細胞中的致病突變基因，向治療該病邁出關鍵一步，同時也為治療β-地中海貧血癥、重癥聯合免疫缺陷甚至艾滋病等多種疾病指明了新方向。相關研究結果發表在10月12日的《科學·轉化醫學》雜志在線版上。 鐮狀細胞病是一種
首款CRISPR基因編輯療法距美國上市咫尺之遙
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美國FDA的滾動生物制劑許可申請(BLAs)，用于研究治療鐮狀
β地中海貧血治療新策略——CRISPRCas12a基因編輯
在一項新的研究中，來自美國達納法伯癌癥研究所、波士頓兒童醫院和馬薩諸塞大學醫學院等研究機構的研究人員通過將CRISPR-Cas12a基因編輯應用于患者自己的造血干細胞中，開發出一種治療一種最為常見的遺傳性血液疾病---β-地中海貧血---的策略。這種方法克服了之前的技術挑戰，而且要比過去更有效地
CRISPR/Cas9再立新功：減少細胞死亡，增加胰島素分泌
生物通報道：糖尿病是一種以血糖升高為特征的代謝性疾病。當機體無法生產足夠的胰島素或者對胰島素產生抵抗的時候，就會出現二型糖尿病。家族病史和不健康的生活方式，會提高二型糖尿病的患病風險。近年來全球二型糖尿病患者的人數急劇攀升，我國的糖尿病發病自2000年以來也進入了快速增長期。 Lund大學的研
歷史性時刻到來！全球首個CRISPR基因編輯療法獲批上市
自11月16日至發稿時間，瑞士基因編輯公司CRISPR Therapeutics股價股價持續上漲，成為了市場關注的焦點。原因是CRISPR/Cas9基因編輯療法Casgevy（exagamglogene autotemcel，exa-cel）獲得了英國藥品和健康產品管理局（MHRA）的有條件上市
Cell子刊：CRISPR挖出大量抗癌靶標
白血病是一種造血系統的惡性腫瘤，俗稱“血癌”。急性髓性白血病AML是比較常見的一種白血病，現有治療藥物在臨床上的效果并不理想。Wellcome Trust Sanger研究所改良了CRISPR基因編輯技術，并用該技術找到了大量治療AML的新靶標。這項研究發表在十月十八日的Cell Reports
Nature－Medicine：全基因組CRISPR篩選找到“癌中之王”薄弱環節
胰腺癌生長快而且轉移率高，是一種非常致命的惡性疾病，被稱為“癌中之王”。胰腺導管腺癌（PDA）是胰腺癌的一個主要類型，它擁有抵御化療的物理屏障，能誘導多種免疫抑制。多倫多大學的研究人員最近通過全基因組CRISPR–Cas9篩選找到了PDAC細胞的弱點，這項研究于十一月二十一日發表在Nature
Cell：CRISPR解答細胞代謝謎題
眾所周知，線粒體是我們細胞中的發電廠，它利用呼吸作用來釋放我們食物中的能量，捕獲三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在發表于7月30日《細胞》（Cell）雜志上的兩篇研究論文中，來自麻省理工學院的研究人員揭示出了增殖細胞，包括腫瘤細胞需要線粒體呼吸作用的原因。盡管有許多其他的途經可以生成ATP
CRISPR讓腫瘤細胞自我抑制
近日，一項新研究發現，CRISPR-Cas9基因組編輯系統能將一個促進小鼠腫瘤生長的細胞信號轉變為縮小腫瘤的信號。相關論文9月5日在線發表于《自然—方法》期刊。 真核細胞（包括植物和動物細胞）的存活和凋亡由它們收到的調控其基因表達的信號決定。在這一實驗中，深圳大學第一附屬醫院劉宇辰及同事使用了
張鋒Nature發布CRISPR新成果
波士頓兒童醫院癌癥及血液疾病中心的研究人員發現，改變一小段DNA可以避開鐮狀細胞病（SCD）背后的遺傳缺陷。這一發布在《自然》（Nature）雜志上的新發現，為開發出一些基因編輯方法來治療SCD和諸如地中海貧血等其他的血紅蛋白疾病開辟了一條途徑。 Dana-Farber/波士頓兒童醫院的Stu
Nature－Medicine：β地貧CRISPR基因治療最新進展
Dana-Farber/Boston兒童癌癥和血液疾病中心以及麻省大學醫學院的研究人員在《Nature Medicine》發文，將CRISPR-Cas9基因編輯應用于鐮狀細胞（貧血）病和β-地中海貧血患者自身的血液干細胞，加上今年1月他們在《Blood》發表的報告，該方法克服了先前的技術挑戰，可
Nature－Genetics發表重要成果－CRISPR讓番茄更快開花結果
生物通報道：冷泉港實驗室（CSHL）的研究團隊通過CRISPR基因編輯技術成功使番茄的開花和成熟時間提前了兩周多，并且拓展了這種重要農作物的種植范圍。這項研究于十二月六日發表在Nature Genetics雜志上。 “我們展示了CRISPR快速提升農作物性狀的強大能力，” CSHL副教授Zac
鐮狀細胞病的相關介紹
一類遺傳性疾病﹐異常血紅蛋白S(HbS)所致的血液病﹐因紅細胞呈鐮刀狀而得名。最初見于非洲惡性瘧疾流行區的黑人中。HbS雜合子對惡性瘧疾具有保護性﹐單核吞噬系統將鐮狀細胞連同瘧原蟲一起清除﹐瘧疾不治自愈﹐使HbS雜合子患者得以生存。此病在非洲多見﹐目前美國也不少。鐮狀細胞病可分為HbS純合子的鐮
鐮狀細胞病的臨床特點
(1)純合子型鐮狀細胞病：有不同程度的溶血性貧血，輕度黃疸，血管閉塞危象為其突出表現，常在軀干及四肢處劇烈疼痛，包括內臟，骨，關節及肌肉痛等，尤其以掌骨，附骨和指(趾)骨梗死為多見，感染，脫水，缺氧及酸中毒為其誘因，內臟及腦血管梗死則出現相應的癥狀和體征。 (2)雜合子型鐮狀細胞病：平常無癥狀
CRISPR女王：她的生命被CRISPR照亮
一位多年來埋頭于實驗室枯燥生活的微生物學家，突然有一天由于基因編輯技術站在了聚光燈下 現年48歲的Emmanuelle Charpentier在過去二十年學術生涯中輾轉去過了5個國家九所不同的研究院，“我總是不得不從零開始，親自構建新的實驗室，”她說。45歲之前Charpentier還無法雇
CRISPR專家發表CRISPR/Cas9綜述
CRISPR技術的確在科學界掀起了基因組編輯的狂潮。在Pubmed中快速檢索“CRISPR”，目前已有1400多項結果。也相繼有專家為該技術撰寫了綜述論文，例如：Science綜述：CRISPR-Cas9系統的歷史和未來；北大魏文勝最新發表CRISPR綜述。 最近，來自美國加州大學伯克利分校和
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
CRISPR的前世今生：酸奶中的CRISPR
兩年前，一個縮寫為CRISPR（clustered regularly interspaced short palindromic repeats，規律間隔成簇短回文重復序列）的基因編輯工具橫空出世，席卷了許多實驗室。而在這一系統被開發的數億年前，細菌和古細菌就利用其非常精確的對幾乎每個基因組中
NatureMethods發布CRISPR新技術：CRISPRX
斯坦福大學遺傳學系，藥理學系的幾位學者合作，開發出了一種為原位蛋白質工程重利用體細胞超突變的新技術――? CRISPR-X ，這將能幫助科學家們創建復雜的原始遺傳突變文庫，分析完善蛋白質工程。這一研究成果在線公布在10月31日的Nature Methods雜志上，文章的通訊作者是斯坦福大學Micha
FDA批準首款CRISPR基因編輯療法－從科研突破到商業落地僅用十年
美國食品藥品監督管理局官宣批準兩款治療鐮狀細胞病（SCD）基因編輯療法，其中也包括首款應用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技術的療法Casgevy。這是一款基于CRISPR技術的開創性基因編輯療法，用于治療12歲及以上伴有復發性血管閉塞危象的鐮狀細胞病（SCD）患者。 值得一提的是，CR
金納米顆粒有望讓基于CRISPR的基因療法治療HIV感染
在一項新的研究中，來自美國弗雷德哈欽森癌癥研究中心的研究人員通過簡化將基因編輯指令遞送給細胞的方式，朝著讓基因療法變得更加實用的方向邁出了一步。通過使用金納米顆粒替換滅活病毒，他們安全地在HIV和遺傳性血液疾病的實驗室模型中遞送基因編輯工具。相關研究結果近期發表在Nature Materials期刊
“基因魔剪”CRISPRCas9首批臨床試驗擬定明年在歐美進行
《麻省理工技術評論》雜志官網19日的一篇報道，對2018年“基因魔剪”研究進行了展望——鑒于從2013年科學家首次使用CRISPR-Cas9編輯人類活細胞以來，其治療疾病的可能性似無止境，預計明年首批臨床試驗將在美國和歐洲展開。圖片來源于網絡 過去幾年，CRISPR發展速度驚人，各公司紛紛將
又一款全球首創基因編輯療法在英國獲批上市，國內多家企業布局
英國藥品和保健品管理局日前披露，在經過安全性、有效性等方面的嚴格評估后，有條件批準美國福泰制藥（Vertex Phamaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開發的CRISPR基因編輯療法Exa-cel（商品名“Casgevy”）上市，用于治療12歲