1月15日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）主任醫師施均/研究員熊海清團隊在New England Journal of Medicine期刊在線發表研究首次報道了CAR T細胞治療自身免疫性溶血性貧血，實現患者長期無藥物緩解。
自身免疫性溶血性貧血（AIHA）的健康挑戰是復發/難治患者多，嚴重感染/膿毒癥、血管栓塞及溶血急性發作致殘/致死率高達20%，較社區居民全因病死率高5-9倍。長期依賴糖皮質激素等多種免疫抑制藥物維持，嚴重損害患者的生命健康。因此，開發能夠實現臨床治愈的創新療法，成為亟待解決的重大臨床需求。
近年來，CAR T細胞治療在B淋巴細胞血液腫瘤領域已展現出治愈潛力，并在自身免疫性疾病治療上初現曙光。該研究應用了我國自主研發的自體CD19 CAR T細胞，治療多線藥物失敗的AIHA患者，取得了顯著療效與良好的安全性。患者實現了長期無藥物治療緩解，為常規藥物治療失敗的患者提供了一種新的挽救性治療方案。
至此，該研究團隊在國際上率先建立了AIHA患者的細胞免疫治療新體系：常規藥物治療失敗后接受自體CD19 CAR T細胞治療，BCMA×CD3雙特異性抗體（T細胞銜接器，TCE）二次挽救治療CAR T細胞治療復發的患者。這一細胞免疫治療新體系為AIHA患者帶來臨床治愈的希望。
該研究于2023年9月至2024年10月期間納入11例至少3種治療措施失敗的難治/復發患者。其中前5例患者接受同情治療，后6例患者進入I期臨床試驗（NCT06231368）。治療后1月、3月整體緩解率分別為91%和100%；獲得部分緩解的中位時間16.5天，達到完全緩解中位時間45天。中位隨訪12.2月，無藥物治療緩解中位時間達到11.5個月。2例患者在7.3月和8.5月復發后，經BCMA×CD3雙特異性抗體二次挽救治療后也處于持續緩解中。
CAR T細胞治療自身免疫性疾病緩解后再次復發報道較為罕見，隨著CAR T細胞治療在自身免疫性疾病中的需求不斷增長，如何闡明療效機制及復發機制，成為該領域未來需要解決的挑戰。
研究團隊通過單細胞多組學數據分析，提出由活化CD4+T細胞、B細胞及BCMA陽性長壽命漿細胞組成并相互作用的疾病復發特異免疫微環境理論，為深入理解“長期緩解”與“復發”背后的免疫學機制奠定了堅實基礎。
相關論文信息：https://doi.org/10.1056/NEJMoa2509820
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