Epizyme治療白血病新藥EPZ5676被FDA定位罕見病用藥

　　著名醫藥公司Epizyme公司開發的用于治療一種罕見亞型白血病新藥EPZ-5676被FDA承認為罕見病用藥。目前這種藥物正處于一期臨床研究。受此消息影響公司股價也應聲大漲。

　　EPZ-5676是一種名為DOT1L的酶的抑制劑。而DOT1L在混合細胞系白血病發病原因中扮演著重要角色。Epizyme公司已經授權Celgene公司擁有EPZ-5676美國以外市場的銷售權。

　　按照FDA制定的罕見病用藥規則，患者人數在20萬人以下的疾病可以被定義為罕見病，而混合細胞系白血病患者大約有5000名。在取得罕見病藥物的資格后，Epizyme公司EPZ-5676研究將獲得減稅等一系列優惠措施。