在美國政府遭遇財政困境的當口作出這一安排實屬不易。資助金額可謂杯水車薪,但這是對項目的道義支持。
10月21日,FDA宣布對15個罕見病開發項目頒發獎勵基金,總額超過1400萬美元。
罕見病藥械是指用于患者人數(在美國)不超過20萬的疾病藥品,用于治療罕見疾病,如果沒有幫助難以開發的醫療設備。為鼓勵罕見病治療的產品開發,美國國會在1983年通過了罕用藥法案(TheOrphanDrugAct)。據美國國立衛生研究院稱,大約有6800種罕見疾病,總共有近3000萬美國人患有至少一種罕見病。
FDA罕見病產品開發辦公室主任GayatriR.Rao博士指出:“FDA積極支持和鼓勵罕見病治療產品開發,這些罕見病目前沒有或無適當的治療手段。此次頒發的經歷基金用以支持那些針對非常脆弱、難以治療,且沒有可用選項的人群的產品研究。”
FDA的罕見病產品資助計劃系根據罕用藥法案建立,目的在于促進罕見病治療產品開發。自該計劃創立以來,已撥款超過3億美元,資助了530多項新臨床研究項目,并已有50個產品獲得上市批準。
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