罕見病藥物的開發面向的是極小的患者群體。這也造成了罕見病療法價格極其高昂。如何衡量罕見病療法的性價比高低與否也是擺在世界各國醫藥管理部門面前的一個重要問題，而罕見病藥物價格也是醫藥公司與管理機構博弈的焦點。最近，英國價格管理部門NICE就在考慮是否準許Alexion公司開發的罕見病藥物Kanuma用于治療嬰兒溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥（LAL deficiency）。不過，NICE的管理人員認為還需要更多數據才能做出確定的結論。
NICE此前公布的一份草案認為，該療法高達491，992英鎊（約合704，630美元）的價格過高，不適合將其推廣到全體患者。不過，Alexion仍有充足時間說服NICE改變主意。溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥多見于嬰兒患者，由于缺乏溶酶體酸性脂肪酶，患者細胞中會積累過量的脂肪酸。患病嬰兒的生存期往往不到12個月。
Alexion公司表示，很遺憾NICE沒能看到這種疾病的嚴重性。不過，公司對于如何應對NICE的要求也已經有了豐富經驗。2014年12月，公司就最終說服NICE批準其另一種用于治療罕見病非典型溶血性尿毒綜合征的藥物Soliris登陸英國市場。在這個案例中，Alexion公司并未向NICE提供Soliris的研發經費數據。不過，時隔一年之后，公司的另一種藥物Strensiq就沒有這么好的運氣了。這種用于治療罕見低磷酸酯酶癥的藥物每療程價格超過了50萬美元，最終被NICE貼上了性價比過低的標簽而拒之門外。如今，Alexion攜Kanuma再次叩擊英國市場大門，還需要拿出自己的誠意。
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