Vertex發力基因療法布局拓展合作、收購公司動作不斷

　　日前，Vertex Pharmaceuticals宣布將增強其基因編輯能力，以開發針對杜氏肌營養不良（DMD）與1型肌強直性營養不良（DM1）的新型療法。為此，它與CRISPR Therapeutics拓展了現有的研發合作，并將收購Exonics Therapeutics。

　　在與CRISPR Therapeutics的合作上，Vertex將支付1.75億美元的先期付款，獲得其CRISPR/Cas9技術、新型核酸內切酶、向導RNA、以及AAV載體的獨家權益，開發治療DMD與DM1的基因編輯療法。基于后續的研發和監管里程碑，CRISPR Therapeutics還有望獲得10億美元的里程碑付款。

　　此外，Vertex也與Exonics達成收購協議。目前，Exonics在DMD和其他疾病的治療上有著專有的技術與知識產權。在收購后，其DMD臨床前動物模型將助力Vertex進行新型療法的開發。預計這一收購將在今年第三季度完成。據估計，這一收購金額約為10億美元，包括2.45億美元的先期付款。

　　“通過與CRISPR拓展合作，并收購Exonics，我們將所需的知識產權、技術、以及科學專精帶到一塊，開發治療DMD和DM1的領先基因編輯平臺。我們的戰略是投資科學創新，為罹患嚴重疾病的患者帶來革命性的療法，這些合作符合我們的戰略，”Vertex的總裁兼首席執行官Jeffrey Leiden博士說道：“我們將繼續打造小分子和核酸技術的工具箱，驅動科學創新，為更多疾病帶來革命性療法。”