僅需單次輸注，全新基因療法大幅降低“壞”膽固醇

　　一項由英國倫敦大學學院科學家參與的研究帶來驚喜：數名患者接受了一種全新的基因編輯療法，僅需單次輸注，便能大幅降低“壞”膽固醇。這一進展凸顯出該療法作為高膽固醇“一次性”解決方案的巨大潛力，有望讓病人告別長期用藥，從而顯著降低心臟病風險。早期試驗結果發表于新一期《新英格蘭醫學雜志》。

　　心臟病發作和中風背后的元兇，往往就是高水平的“壞”膽固醇——低密度脂蛋白（LDL）膽固醇。多達一半的患者在開始用藥后一年內，便因種種原因停藥，有些人則因副作用而卻步。

　　此次研究的主角，是一種名為VERVE-102的新療法。它僅通過一次性靜脈輸注，便能精準關閉指導肝臟生成PCSK9蛋白的基因。這種PCSK9蛋白平常會阻礙機體清除血液中的LDL膽固醇。而那些天生攜帶該基因失活版本的人，一生膽固醇水平都很低，患心臟病的風險也遠低于常人。新療法旨在借由一次治療，復刻這份天然的“護身符”。

　　試驗共納入35名患有遺傳性高膽固醇血癥或早發冠狀動脈疾病的成年患者。結果顯示：在最高劑量下，該療法將LDL膽固醇水平降低了62%。部分參與者接受了長達18個月的隨訪，降脂效果依然持續。最高劑量組并未出現嚴重副作用，僅有少數受試者出現輕微的輸注反應，以及一過性的肝功能指標輕微波動。