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  • Science關注CRISPR重要新成果

    亨廷頓氏病(Huntingtons disease)是由破壞大腦的突變蛋白引起的一種神經系統疾病,早期表現為情緒波動及不可控制的抽搐,最終可發展成癡呆甚至死亡。在美國大約有3萬人受累于這一疾病,當前沒有治愈的方法。現在一種許多人相信能獲得諾貝爾獎的基因編輯新方法,被證實可在小鼠體內有效阻止缺陷蛋白生成,這給人們帶來了希望:一種有效的亨廷頓氏病治療方法或就在遠處。 這種稱作為CRISPR的新方法,利用了RNA引導酶來剪除或是將DNA片段添加到細胞中。這項研究的領導者、瑞士洛桑大學神經科學家Nicole Déglon說:“這是第一次將CRISPR應用于亨廷頓氏病,生成的結果相當令人鼓舞。”在10月19日芝加哥召開的神經科學學會會議上Déglon與共同作者Nicolas Merienne分享了研究結果。10月20日,《科學》(Science)網站以“Gene-editing method halts production of ......閱讀全文

    基因編輯crispr原理

    ZFNZFN,即鋅指核糖核酸酶,由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白(zinc-fingers)串聯組成(一般 3~4 個),每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族(transcription fa

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    ZFNZFN,即鋅指核糖核酸酶,由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白(zinc-fingers)串聯組成(一般 3~4 個),每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族(transcription fa

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    ZFNZFN,即鋅指核糖核酸酶,由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白(zinc-fingers)串聯組成(一般 3~4 個),每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族(transcription fa

    Cell:重磅!揭示抗CRISPR蛋白阻斷CRISPR系統機制

      想象一下細菌和病毒一直處于軍備競賽之中。對很多細菌而言,一種抵抗病毒感染的防御線是一種復雜的RNA引導的“免疫系統”,即CRISPR-Cas。這個免疫系統的核心是一種識別病毒DNA和觸發它破壞的監視復合物。然而,病毒能夠反擊,利用抗CRISPR蛋白讓這種監視復合物不能夠發揮功能。但是,在此之前,

    吳志堅發布CRISPR重要成果:CRISPR敲除治療疾病

      美國國立衛生研究院眼科研究所的一組研究人員報道了最新成果:他們通過一種病毒載體直接向眼睛輸送了基于CRISPR-as9的治療元件,成功在視網膜變性小鼠中阻止了視網膜色素變性。這一研究成果公布在3月14日的Nature Communications雜志上,文章的通訊作者是美國國立衛生研究院眼科研究

    深挖CRISPR的治療潛力

      CRISPR-Cas9是細菌在漫長的進化史中演化出的重要防御機制。這個監控體系能夠根據引導RNA的指示,靶標并降解入侵者的遺傳物質。現在,CRISPR-Cas9已經成為了炙手可熱的基因組編輯工具。  多倫多病童醫院的科學家們對CRISPR-Cas9進行改造,并將其用于基因表達調控。他們成功在杜氏

    CRISPR提供新型乙肝治療策略

      目前的抗病毒療法還不能治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染,成功根除HBV需要滅活病毒的基因組,其主要存在于宿主細胞,作為游離共價閉合環狀DNA(cccDNA),在較小的范圍內,作為染色體整合的序列。然而,新型設計酶,如CRISPR/Cas9 RNA引導的核酸酶系統,為直接攻擊HBV基因組的先進治療策

    CRISPR治療疾病又有新突破

      最近,來自哥倫比亞大學醫學中心(CUMC)和愛荷華大學的科學家們,使用新的基因編輯技術CRISPR,修復了一個引發視網膜色素變性(RP)的基因突變,RP這種遺傳性疾病,可導致視網膜退化,并導致全世界至少150萬人失明。  這項研究發表于最新一期的《Scientific Reports》,標志著研

    美國首例!CRISPR基因編輯技術應用于癌癥治療

      據美聯社報道,美國賓夕法尼亞大學腫瘤學教授通過CRISPR基因編輯工具對三名晚期癌癥的血細胞進行基因改造,醫生從患者血液中提取出免疫系統細胞,對其進行基因改造以幫助患者對抗癌癥。這是美國首次嘗試使用CRISPR基因編輯治療癌癥。Edward Stadtmauer博士  這三名患者已經年過六旬,其

    Nat-Med:CRISPR基因編輯技術或有望治療血液疾病

      刊登于國際著名雜志Nature Medicine上的一項研究報告中,來自圣猶大兒童研究醫院的研究人員通過研究利用CRISPR基因編輯技術就可以幫助治療鐮刀形細胞病以及β地中海貧血癥,該研究為后期通過基因組編輯技術來開發治療常見血液障礙的新型療法提供了一定幫助。  研究者Mitchell J. W

    國際期刊評論CRISPR基因療法

      在醫療領域,基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能,可以改造人的基因,達到基因治療的目的等。今年五月份,來自中山大學的遺傳學,在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術,修改來自人類胚胎的疾病相關DNA,從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P

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    CRISPR基因編輯的臨床之路

      CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術,也在最短的時間內走出實驗室,邁向臨床。今年6月,美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。  早些年,基因編輯作為一種治療工具,曾遭遇重大失敗,特別是18歲的Jesse

    用CRISPR成功編輯蚊子基因

      蚊子是傳播某些致命疾病(如登革熱和瘧疾)的一個重要因素,因為它們攜帶寄生蟲和病毒,當它們叮咬人類和動物時會進行傳播。最近,來自美國密蘇里大學(MU)的研究人員,找到了一種有效的方法,來編輯蚊子的基因。MU獸醫學院獸醫病理學系的博士后研究人員Shengzhang Dong表示,這一新技術,為今后轉

    CRISPR基因編輯技術的利與弊

    說到基因編輯,大家都會想起CRISPR技術。這個當年名聲大噪的技術,現今依舊熱度不減,尤其是我們的CRISPR大神張鋒,近期發表的文章頻頻亮相于知名雜志,又引起一片熱議。時過境遷,CRISPR技術并沒有銷聲匿跡,一直在線。但任何事物包括技術有利就有弊,CRISPR技術當然也毫不例外。CRISPR技術

    如何檢測-crispr-基因敲除成功

    CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一種來自細菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫機制。在細菌及古細菌中,CRISPR系統共分成3類,其中Ⅰ類和Ⅲ類需要多種CRISPR相關蛋白(Ca

    關于基因編碼的真相-CRISPR-:有什么是-CRISPR-不能做的?

    如今,你幾乎在一每本科學或醫學雜志上,都能讀到,關于CRISPR 的信息。7 年前,自從改變游戲規則的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因組編輯以來,各行各業都在探索其無限的可能性。世界各地的生化學家正在夜以繼日地工作,檢驗這種創新做法的界限與局限。然而,方法不斷創新,不斷發展,從大型制藥企業

    媲美CRISPRCas9,-新CRISPR-工具探知90%的基因編輯領域

      2類CRISPR–Cas系統,例如Cas9和Cas12,已被廣泛用于靶向真核基因組中的DNA序列。但是,代表自然界中所有CRISPR系統90%的1類CRISPR-Cas系統在基因組工程應用中仍未開發。杜克大學(Duke University)的生物醫學工程師利用此前未被探索的CRISPR技術,精

    CRISPR逐個篩查基因組找到癌癥免疫治療必需基因

      一項8月7日在線發表在Nature上的最新研究確定了在癌細胞中免疫治療起作用所必需的基因,解決了為什么一些腫瘤對免疫治療沒有反應或最初有反應,但隨著腫瘤細胞對免疫療法出現抗性而停止的問題。該研究是由美國國立癌癥研究所Nicholas Restifo博士為首與MIT、哈佛大學和Broad研究院等單

    優于CRISPR,新一代基因編輯技術治療血液疾病

      由卡內基·梅隆大學和耶魯大學的科學家開發的新一代基因編輯系統成功地治愈了活體小鼠的遺傳性血液疾病,過程僅使用了一個簡單的靜脈治療。與流行的CRISPR基因編輯技術不同,新技術可用于活體動物,并顯著降低了不必要的、目標基因之外的突變發生。相關結果報道在Nature Communications雜志

    Nature-Medicine:β地貧CRISPR基因治療最新進展

      Dana-Farber/Boston兒童癌癥和血液疾病中心以及麻省大學醫學院的研究人員在《Nature Medicine》發文,將CRISPR-Cas9基因編輯應用于鐮狀細胞(貧血)病和β-地中海貧血患者自身的血液干細胞,加上今年1月他們在《Blood》發表的報告,該方法克服了先前的技術挑戰,可

    抗CRISPR蛋白的原理機制研究

      CRISPR 基因座和 Cas 蛋白在原核生物中提供針對入侵的噬菌體和質粒的適應性免疫。作為回應,噬菌體已經進化出廣譜的抗 CRISPR 蛋白(抗 CRISPR)來抵消和克服這種免疫途徑。迄今為止,已經鑒定出許多抗 CRISPR,它們抑制單亞基 Cas 效應器(在 CRISPR 2 類、II、V

    CRISPRCas9蛋白提高基因編輯技術精準度

      由香港城市大學(香港城大)和瑞典卡羅琳醫學院合組的一支研究團隊,最近成功研發出一種新的蛋白質,有助提高基因組編輯過程中定位的精準度,相信對未來要求高精準度的人類基因治療可發揮重要作用。  CRISPR-Cas9(成簇、規律、間隔、短回文的重複序列及其相關蛋白9)是一種具有廣泛應用前景的基因編輯技

    用CRISPR實現基因轉錄活體成像

      最近,日本的一個研究小組開發出一種實時成像方法,用于內源基因轉錄活性和核定位的同步測量。研究人員用該方法來檢測亞基因組范圍的流動性變化,這取決于小鼠胚胎干細胞中多能性相關基因的活性。 Hiroshi Ochiai博士和他的同事Takeshi Sugawara博士、Takashi Yamamoto

    CRISPR:基因編輯剛初出茅廬

      每當有新的CIRSPR-Cas9相關文章發表時,Addgene公司的工作人員就會迫不及待地研讀。Addgene是家非盈利公司,研究者們把自己使用的分子工具存放在這里,以供其他科學家們盡快使用這一技術。Addgene公司執行董事Joanne Kamens 指出,一篇大熱的論文一發表,幾分鐘內他們就

    GEN:CRISPR基因編輯的臨床之路

      CRISPR基因編輯技術不僅是炙手可熱的研究技術,也在最短的時間內走出實驗室,邁向臨床。今年6月,美國NIH的重組DNA顧問委員會已經給美國的第一例臨床試驗開了綠燈。研究人員計劃用CRISPR/Cas9來增強癌癥療法。  早些年,基因編輯作為一種治療工具,曾遭遇重大失敗,特別是18歲的Jesse

    新技術操控CRISPR基因編輯系統

      深圳市第二人民醫院973項目首席科學家蔡志明與黃衛人、劉宇辰對CRISPR-Cas9基因編輯系統進行改進完善,實現對Cas9的操控,可控制癌細胞胞內信號流動方向,對癌細胞多種“惡性”行為進行有效干預。相關研究成果在線發表于9月5日的英國《自然·方法學》上。   近年迅猛發展的CRISPR-Cas

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    CRISPR大規模基因組研究

      來自杜克大學的研究人員設計出了一種能快速,方便有效靶向人類基因組任何基因的新方法,這種新工具建立在一種來自細菌的RNA引導酶的基礎上,即CRISPR-Cas RNA引導性核酸酶(RNA-guided nucleases,RGNs)。   這一研究成果公布在7月25日Nature Met

    新技術有助改善CRISPR基因療法

      基于對人細胞中基因排布和修復方式的理解,加拿大戴爾豪斯大學醫學院病理學系副教授Graham Dellaire博士開發出一種很可能能夠讓基因療法更加有效和安全的技術。他的研究成果近期發表在Nature期刊和Nucleic Acids Research期刊上。  作為2015年的突破性發現,CRIS

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