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Amicus Therapeutics近日在歐盟監管方面收獲好消息，其法布瑞氏癥藥物Galafold獲得歐盟委員會批準，這是繼去年秋季Galafold被FDA拒絕之后注入的一支強心劑。 Amicus Therapeutics表示，公司已經在籌劃為德國市場供貨事宜，歐洲的其它國家也在該藥物第一批商業推廣的范圍內。據悉該藥物獲批的消息一經發布，Amicus的股價大漲7%，符合此前分析師的預計。 追溯到去年10月份，Galafold在美國審批方面遭遇了嚴重挫折，后來經過縝密的討論分析，Amicus Therapeutics的管理團隊認為他們對Galafold的審批工作過于自信，造成了許多不足，這是導致Galafold被FDA拒絕的主要原因。隨后Amicus Therapeutics針對已經得出的臨床試驗數據做出了更多的分析和補充，并且設計和實施新試驗，以重新獲得FDA的認可。當然這造成Galafold在美國上市嚴重推遲。 A......閱讀全文
在2014年接近尾聲的時候，埃博拉病毒依然占據著全世界的各大頭條，而研制出“拯救”世界于抗埃博拉新藥的希望也似乎越來越明顯。Mapp、Sarepta、Tekmira三家制藥公司正在與世界衛生組織、Wellcome 基金會等其他組織一同在西非開展臨床試驗。還有好消息是，OncoSynergy制藥公
日前，Loyola 醫學中心及芝加哥Loyola 大學的研究人員在《 Current Neurology and Neuroscience Reports》雜志上表示，包括最常見的遺傳性疾病多發性神經纖維瘤在內的60種遺傳疾病——神經營養障礙影響著皮膚、中樞神經系統和周圍神經系統，多發性神經纖維
幾周前，位于馬薩諸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了價值4350萬美元的A輪融資，投資者包括了5AM Ventures與ARCH Venture Partners等知名風投機構。這也讓Homology的首席執行官Arthur Tzianabos博士能夠與團隊一起，進一步研發