各領風騷，細數我國最具投資價值的CART研發企業
目前國內已經涌現了一批各有特色、獨具投資價值的CAR-T企業，分別是臨床進展最快的南京傳奇生物、專研適用實體瘤治療的科濟生物、專注產業化的博生吉安科。隨著病患需求日益增長，監管制度不斷推進，國內外合作日益密切以及大量資金不斷投入研發，國內CAR-T細胞療法產業發展迅速，已經有近百家不同規模的公司投入到CAR-T細胞療法的研發中。雖然國內CAR-T細胞療法研發熱度不斷升溫，但從企業研發進度來看，真正接近產品落地的企業和項目數量仍然不多：1、近百家公司投入到CAR-T細胞療法的研發，但截至筆者寫稿之日，國內只有的16家公司的23個研發項目進入CDE的IND階段；2、CDE已經受理IND的16家企業的23個CAR-T項目中，截至筆者寫稿之日，只有2家公司的2個項目獲批IND申請。CAR-T細胞療法作為當前腫瘤免疫治療的新貴，是腫瘤精準治療前沿熱門技術之一。隨著未來免疫細胞治療將成為紅海市場，那些在研發進度、研究靶點和適應癥、CAR-T......閱讀全文
針對多發性骨髓瘤的BCMA－CART進入二期臨床試驗
今天，Celgene公司和bluebird bio公司宣布，完成了對KarMMa研究的注冊。KarMMa是一項關鍵的、開放標簽、單臂、多中心的2期研究，評估bb2121在復發和難治性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性。bb2121是這兩家公司針對復發和難治性多發性骨髓瘤的研究性抗BCMA CAR-
簡述骨髓瘤的類型
人類免疫球蛋白(英文縮寫為Ig)由兩條重鏈和兩條輕鏈所組成，根據重鏈的名稱命名為IgG、IgA，IgD、IgE和IgM，輕鏈只有兩種，即輕鏈κ和輕鏈λ。骨髓瘤的類型是根據骨髓瘤細胞所產生異常免疫球蛋白的類型來命名的。最常見類型為IgG型和IgA型，患者血液中可以檢測到單克隆性IgG或IgA，同時
骨髓瘤細胞的特點介紹
骨髓瘤細胞是B-淋巴漿細胞系統惡性增殖所致一種腫瘤。其特點是骨髓中出現異常的漿細胞 (稱為骨髓瘤細胞）的惡性增殖，并分泌某 種體液因子，使破骨細胞異常激活，造成溶 骨性病變，引起骨痛和骨質破壞，貧血、腎 功能損害、免疫功能異常。骨髓瘤細胞具有 以下幾個特點： ①穩定，易培養； ②自身不 分泌
概述骨髓瘤的診斷標準
輔助檢查一般有進行性貧血，血沉明顯增快。部分患者血清鈣增高，常伴有 繼發甲狀旁腺機能亢進。血清總蛋白量增高。球蛋白增多，白蛋白減少或正常。血清蛋白電泳大部分有異常免疫球蛋白峰。尿蛋白常呈陽性，但本-周蛋白陽性率不高，約30%～60%。同時尿中草酸鈣結晶與堿性磷酸鹽增多。骨髓涂片呈現增生性骨髓象，
概述骨髓瘤的癥狀體征
臨床表現繁多 ，主要有貧血、骨痛、腎功能不全、感染、出血、神經癥狀、高鈣血癥、淀粉樣變等。 （一）瘤細胞浸潤表現 1．骨痛、骨骼變形和病理骨折：骨髓瘤細胞分泌破骨細胞活性因子而激活破骨細胞，使骨質溶解、破壞，骨骼疼痛是最常見早期出現的癥狀，約占70%，多為腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤細胞對骨
概述骨髓瘤的臨床癥狀
骨髓瘤是中年和晚年(40～60歲) 發生的多發惡性骨髓內腫瘤。椎體、肋骨 、胸骨、顱骨和骨盆為其好發部位。晚期，股骨和肱骨亦可被累，但膝和肘以下的骨質極少發生。其主要癥狀為疼痛，初期為間歇性，繼為持續性，疼痛十分劇烈。神經可能被壓迫，造成放射性疼痛或截癱。腫瘤一旦發現后，多數患者逐漸發生進行性貧
關于骨髓瘤的分期介紹
通常根據血紅蛋白、血鈣、溶骨性病變部位以及M蛋白合成率將多發性骨髓瘤分為Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期，每期當中又根據有無腎功能損害分為A、B兩期。還有其他一 些實驗室檢查指標可用來判斷患者的預后，也被用于疾病分期。分期對于治療的選擇、療效的判斷及疾病預后的推測有指導價值。
首個骨髓瘤新靶點藥物！FDA批準Xpovio用于多發性骨髓瘤
Karyopharm Therapeutics是一家以腫瘤學為中心的制藥公司，專注于發現和開發針對核轉運及相關靶標的首創新型療法，用于治療癌癥及其他重大疾病。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Xpovio（selinexor），聯合地塞米松,用于既往已接受至少4種療法且其疾病
小鼠骨髓瘤細胞知識點
1.細胞株穩定，易于傳代培養。2.細胞株自身不會產生免疫球蛋白或細胞因子。3.目前最常用的骨髓瘤細胞是NS-1和SP2/O細胞株。4.該細胞是次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉化酶(HGPRT)或胸腺嘧啶激酶(TK)的缺陷株。
骨髓瘤管型腎病的概述
骨髓瘤管型腎病系指骨髓瘤細胞浸潤及其產生的大量異常免疫球蛋白從尿液排出而引起的腎臟病變。骨髓瘤管型腎病以腎小管管型形成導致腎功能衰竭最常見，因此又稱多發性骨髓瘤病腎病（myeloma cast nephropathy,MCN）。臨床表現以溢出性蛋白尿為主，可出現慢性或急性腎功能不全、腎病綜合征和
骨髓瘤管型腎病的病因
多發性骨髓瘤病因尚未完全闡明。動物實驗與臨床觀察表明可能與遺傳因素、病毒感染、電離輻射、慢性抗原刺激等因素有關。近年研究發現，C-myc基因重組，部分有高水平的H-ras基因蛋白產物，淋巴因子特別是白介素-6分泌的調節異常，與MM發病有關。 多發性骨髓瘤引起腎損害的相關因素有： 大量輕鏈蛋白
骨髓瘤管型腎病的診斷
凡遇到有原因不明的腰痛、下肢痛或運動障礙、貧血、蛋白尿或腎功能衰竭而血壓不高、反復感染、出血以及病理性骨折等一種或幾種表現者，均須考慮本病的可能。 美國西南腫瘤組診斷MM的標準 （1）主要標準：①組織活檢為漿細胞瘤。②骨髓漿細胞增多，超過30%。③M蛋白IgG＞35g/L（3.5g/dl）或
關于骨髓瘤的病因分析介紹
骨髓瘤是一種進行性的腫瘤性疾病，其特征為骨髓漿細胞瘤和一株完整性的單克 隆免疫球蛋白(IgG，IgA，IgD或IgE)或BenceJones蛋白質(游離的單克隆性κ或γ輕鏈)過度增生。多發性骨髓瘤常伴有多發性溶骨性損害，高鈣血癥，貧血，腎臟損害，而且對細菌性感染的易感性增高，正常免疫球蛋白的生成
簡述骨髓瘤的主要癥狀
骨髓瘤是持續的脊柱疼痛，呈進行性加重。多發者其痛范圍很廣。約40%～50%的患者伴有病理性骨折。易出現截癱和神經根受壓癥狀。一般有進行性貧血，血沉明顯增快。部分患者血清鈣增高，常伴有繼發甲狀旁腺機能亢進。血清總蛋白量增高。球蛋白增多，白蛋白減少或正常。血清蛋白電泳大部分有異常免疫球蛋白峰。尿蛋白
關于骨髓瘤的詳細癥狀介紹
骨髓瘤是中年和晚年(40～60歲)發生的多發惡性骨髓內腫瘤。椎體、肋骨、胸 骨、顱骨和骨盆為其好發部位。晚期，股骨和肱骨亦可被累，但膝和肘以下的骨質極少發生。其主要癥狀為疼痛，初期為間歇性，繼為持續性，疼痛十分劇烈。神經可能被壓迫，造成放射性疼痛或截癱。腫瘤一旦發現后，多數患者逐漸發生進行性貧血
關于孤立性骨髓瘤的介紹
孤立性骨髓瘤約占骨髓瘤的3%。病變僅侵犯骨骼的某個局部部位，產生局部疼痛。多數患者無貧血、高血鈣及腎功能不全。約1/4患者血清或尿中的M蛋白含量較一般低（
關于骨髓瘤的影像學檢查
x線骨骼檢查：受累骨骼示圓形穿鑿樣缺損，以顱骨為典型。也可見彌漫性骨質疏松及脫鈣。 X線主要表現為多個溶骨性破壞和廣泛的骨質疏松。 x線檢查時，在被累的骨質中，可以發現多數溶骨性穿鑿形缺損，周圍無反應性新骨增生，此為骨髓瘤的特點。所以病理性骨折較多。椎體發病時，則產生壓縮骨折。四肢發生病理性骨
關于骨髓瘤的鑒別診斷介紹
典型的多發性骨髓瘤病例診斷并不困難。主要依據骨髓穿刺活檢發現異常漿細胞浸潤,X光片發現骨質破壞性改變,血清電泳檢出M蛋白或/和尿中存在輕鏈。診斷的同時還應做好鑒別診斷。 1、骨髓穿刺活檢發現大量骨髓瘤細胞 此為最主要的診斷依據。但漿細胞增多也可見于類風濕關節炎,骨髓內腫瘤轉移、慢性炎癥等諸多疾
骨髓瘤管型腎病的概述
骨髓瘤管型腎病系指骨髓瘤細胞浸潤及其產生的大量異常免疫球蛋白從尿液排出而引起的腎臟病變。骨髓瘤管型腎病以腎小管管型形成導致腎功能衰竭最常見，因此又稱多發性骨髓瘤病腎病（myeloma cast nephropathy,MCN）。臨床表現以溢出性蛋白尿為主，可出現慢性或急性腎功能不全、腎病綜合征和
骨髓瘤管型腎病的病因
多發性骨髓瘤病因尚未完全闡明。動物實驗與臨床觀察表明可能與遺傳因素、病毒感染、電離輻射、慢性抗原刺激等因素有關。近年研究發現，C-myc基因重組，部分有高水平的H-ras基因蛋白產物，淋巴因子特別是白介素-6分泌的調節異常，與MM發病有關。 多發性骨髓瘤引起腎損害的相關因素有： 大量輕鏈蛋白
骨髓瘤管型腎病的診斷
凡遇到有原因不明的腰痛、下肢痛或運動障礙、貧血、蛋白尿或腎功能衰竭而血壓不高、反復感染、出血以及病理性骨折等一種或幾種表現者，均須考慮本病的可能。 美國西南腫瘤組診斷MM的標準 （1）主要標準：①組織活檢為漿細胞瘤。②骨髓漿細胞增多，超過30%。③M蛋白IgG＞35g/L（3.5g/dl）或
骨髓瘤管型腎病的治療
多發性骨髓瘤并發腎損害的治療可分為兩個方面，一是減少骨髓瘤細胞數量及其M蛋白的產量，可通過全身化療、放射治療、骨髓移植、血液凈化等方法；二是全身支持療法及其誘發因素的防治。 化學療法 常用的化療藥物有美法倫（苯丙氨酸氮氮氮芥）（M）、環磷酰胺（C）、卡莫司汀（卡氮芥）、洛莫司汀（氯乙環己亞硝
小鼠骨髓瘤細胞知識點
1.細胞株穩定，易于傳代培養。2.細胞株自身不會產生免疫球蛋白或細胞因子。3.目前最常用的骨髓瘤細胞是NS-1和SP2/O細胞株。4.該細胞是次黃嘌呤鳥嘌呤磷酸核糖轉化酶(HGPRT)或胸腺嘧啶激酶(TK)的缺陷株。
高良姜的臨床試驗
對消化系統的作用 實驗表明： 高良姜煎劑給犬灌胃，能使胃液總酸排出量較對照組有明顯升高，但對胃蛋白活力無明顯影響．給小鼠灌胃，能顯著對抗阿托品抑制墨汁胃腸推進率，并能對抗番瀉葉引起的瀉下作用，但不能對抗蓖麻油的瀉下作用．番瀉葉為刺激大腸性瀉藥，而蓖麻油為刺激小腸性瀉藥，多數溫里藥對刺激大腸性腹
恒潤達生：拿下中國3張CART臨床批件
2018年12月7日，上海恒潤達生生物科技有限公司（以下簡稱“恒潤達生”）宣布，公司用于治療BCMA陽性的復發/難治性多發性骨髓瘤的抗人BCMA T細胞注射液獲得國家藥品監督管理局臨床試驗默示許可，這是國內第二個BCMA CAR T臨床批件。該BCMA CAR T研發處于國際領先水平，且安全性和
效果驚人！GSK多發性骨髓瘤新藥緩解率達60％
英國制藥公司葛蘭素史克（GSK）在美國血液學會上（ASH）公布了其在研抗體藥物偶聯物GSK2857916在治療多發性骨髓瘤方面的最新進展，并稱結果喜人。葛蘭素史克CEOEmma Walmsley 在一項名為DREAMM -1的臨床試驗中，35例血癌多發性骨髓瘤患者中的早期臨床試驗結果顯示，GS
全新靶點多發性骨髓瘤新藥XPOVIO?(selinexor)獲FDA批準上市
專注于腫瘤領域的創新藥企德琪醫藥與合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下簡稱Karyopharm，納斯達克股票代碼：KPTI）宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）正式批準合作開發的全球首款核輸出抑制劑XPOVIOTM（selinexor，德琪醫藥產品代號ATG-0
喜訊！強生多發性骨髓瘤藥物Darzalex獲歐盟批準
美國制藥巨頭強生的抗癌藥Darzalex(daratumumab)近日在歐盟監管方面傳來喜訊，被批準用于治療難治性和復發性多發性骨髓瘤成人患者，該藥物是一種靶向CD38的人源化單克隆抗體，此次批準是基于之前歐盟委員會提出的加速評估建議。 去年11月份，Darzalex(daratumumab)
創新療法治療難治性多發性骨髓瘤結果積極
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其創新療法Xpovio（selinexor）2b期臨床試驗取得積極的結果，用于治療復發/難治性多發性骨髓瘤。這些患者均接受過五種目前最常用的骨髓瘤治療方法，并對多種療法產生抗性。相關研究發表在《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上。 多發
我國臨床試驗不失敗？－藥品臨床試驗豈能“報喜不報憂”
在過去的一年中，我們既看到國際上令人鼓舞的臨床研究進展和21種全新藥（新化學實體）上市，同時也看到不少令人可惜和遺憾的臨床后期失敗或遭遇重大挫折的案例，它們之中不乏很有希望，甚至有的可能會產生重磅藥的實驗。比如羅氏研發的糖尿病藥，臨床效果比默克的還好，就是因