ApicBio獲4000萬美元A輪投資為罕見遺傳病研發新治療方案
獲悉，近日，位于美國的新型基因治療公司Apic Bio宣布完成4000萬美元A輪融資，本輪投資由Morningside Venture領投，現有投資者Alpha-1 Project 、A1ATD Investors，以及新投資者ALS Investment Fund跟投。 自2017年成立以來，Apic Bio公司已經籌集了約5100萬美元的資金。此前，Apic Bio公司在2017年獲得了來自Alpha-1 Project和Edward Krapels的100萬美元天使輪融資，在2018年獲得了1000萬美元風險投資。 Apic Bio公司隸屬于馬薩諸塞大學醫學院，公司領導團隊由首席執行官兼聯合創始人John Reilly、首席技術官Scott Loiler博士，以及UMass醫學院兒科聯合創始人兼副教授Chris Mueller博士組成。目前，該公司正在開發針對罕見的破壞性神經和肝臟疾病的最佳治療方案。Apic Bi......閱讀全文
臨床化學檢查方法介紹血清醛固酮(ALD,ALS)介紹
血清醛固酮(ALD,ALS)介紹： 醛固酮作用是促進腎遠曲小管上皮細胞重吸收鈉，并促進鉀的排出。醛固酮的分泌有類似于皮質醇的晝夜分泌規律，清晨比夜晚低。立位比臥位時增多，其血漿濃度也有相應的變換。血清醛固酮(ALD,ALS)正常值： 立位：138-415pmol/L (5-15ng/dl)。
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念基因治療指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
腫瘤基因治療介紹
腫瘤的基因治療指的是通過基因轉移，將在腫瘤治療中具有不同功能的目的基因轉移至靶細胞，從不同的側面發揮抗腫瘤作用。如細胞因子的基因療法，可將IL-2等基因導人到LAK、TIL細胞內，提高免疫活性細胞的殺傷作用，避免外源性IL-2的毒副作用；也可將細胞因子基因導人體內腫瘤細胞或鄰近的體細胞，使腫瘤局部微
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
什么是基因治療？
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
體細胞基因治療
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
什么是基因治療？
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
體細胞基因治療
體細胞基因治療：體細胞基因治療(somatic cell gene therapy)是指將正常基因轉移到體細胞，使之表達基因產物，以達到治療目的。這種方法的理想措施是將外源正常基因導入靶體細胞內染色體特定基因座位，用健康的基因確切地替換異常的基因，使其發揮治療作用，同時還須減少隨機插入引起新的基因突
基因治療的策略
?? 基因治療主要以兩種策略達到治療目的。其一是正常基因來糾正突變基因，也就是在原位修復缺陷基因的直接療法，此乃理想的基因治療策略，由于多種困難，目前尚未實現；其二是用正常基因不替代致病基因的間接療法，此法較前者難度小，也是目前眾多主張采用的策略，并已付諸臨床實踐。而就基因轉移的受體細胞不同，基因治
Nature捷報一種新型基因藥物在多類型小鼠模型上獲得成功
在小鼠研究中，研究人員發現一種用于治療脊髓小腦共濟失調2型（spinocerebellar ataxia type 2 ，SCA2）的基因藥物，也可用于肌萎縮側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。 “我們的研究結果為治療這種破壞性疾病提供了希望，”
《癌癥基因治療》－李明遠小組－siRNA基因治療新方法
來自四川大學華西醫學中心微生物學教研室，成都生物制品研究所（Institute of Chengdu Biological Products）的研究人員通過構建質粒pAd-hTR證明了hTR siRNA在HeLa細胞系中有效和特異的端粒酶的敲除，從而指出了這種siRNA表達重組腺病毒系統在癌癥基因治
基因治療時代到來：常用基因治療載體的介紹與選擇
基因治療載體分為兩大類：病毒載體（主要包括慢病毒、腺病毒、逆轉錄病毒、腺相關病毒等），非病毒載體（主要包括裸露DNA、脂質體、納米載體等） 在講基因治療載體前，我們先講一下基因治療中的兩個概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活體直接轉移，將帶有遺傳物質的載體直接注射到實驗
Acta－Neurpathologica：研究發現新的ALS潛在療法靶點
根據一項最近發表于《Acta Neurpathologica》期刊的新研究，來自路易斯安那州立大學（LSU）和匹茲堡大學醫學中心等機構的研究人員們揭示了肌萎縮側索硬化（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS）中的部分謎題。研究團隊識別出一種蛋白質，能夠對抗ALS中的細
Neurology：停頓和逆轉在ALS發展中“并不罕見”
最近的一項PRO-ACT數據庫（Pooled?Resource?Open-Access?ALS?Clinical?Trials Database）分析顯示：肌萎縮側索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）患者經常存在疾病穩定時期，有些甚至會經歷短暫改善。 研
質譜技術助力肌萎縮側索硬化（ALS）研究
分析測試百科訊 安捷倫科技日前宣布，正在與紐約威爾康奈爾醫學院Steven Gross 博士合作推進肌萎縮側索硬化癥，又稱作為盧伽雷氏癥（ALS）。 肌萎縮側索硬化（ALS）也叫運動神經元病（MND），后一名稱英國常用，法國又叫夏科（Charcot）病，而美國也稱盧伽雷氏（Lou G
Ann－Clin－Transl－Neurol：有效治療ALS的新組合療法
肌萎縮性側索硬化癥（ALS）也稱為葛雷克氏癥，是一種神經退行性疾病，主要殺死運動神經元，導致癱瘓和死亡。目前ALS無法治愈，大部分開發ALS的藥物在實驗過程中都失敗了。 在發表于11月20日的Annals of Clinical and Translational Neurology雜志上的研
僅用時2周，CRISPR快速篩出ALS治療要害
美國國立衛生研究院資助斯坦福大學的研究人員，使用基因編輯工具CRISPR-Cas9快速鑒定出了C9orf72基因突變是修改人類肌萎縮性脊髓側索硬化癥（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）和額顳葉癡呆（frontotemporal dementia，FTD）嚴重性的
－一個神經內科醫生眼中的ALS
最近“冰桶挑戰”在網上大熱，這使得人們關注到一個神經內科的罕見病：肌萎縮性側索硬化(amyotrpnic lateral sclerosis，ALS)，這令作為一個從事神經內科醫生來說感到十分的欣慰。自2006年至今，在過去8年的時間里，我們共接診治療了125位確診為肌萎縮側索硬化癥的患者，這個
黑色素瘤的基因治療對腫瘤進行基因治療
是人們早已期望的事，在進行了多方面探索的基礎上，發現了腫瘤浸潤淋巴細胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在腫瘤部位持續存在而無副作用的一種淋巴細胞）在腫瘤治療中的作用。于1992年實施了TNF/腫瘤細胞和IL－2/腫瘤細胞方案，即分別將IL－2基因腫瘤壞死因子（
黑色素瘤的基因治療對腫瘤進行基因治療
是人們早已期望的事，在進行了多方面探索的基礎上，發現了腫瘤浸潤淋巴細胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在腫瘤部位持續存在而無副作用的一種淋巴細胞）在腫瘤治療中的作用。于1992年實施了TNF/腫瘤細胞和IL－2/腫瘤細胞方案，即分別將IL－2基因腫瘤壞死因子（
基因治療何時惠及大眾
基因治療通過基因操作達到治療疾病的目的，是一種根本性的治療策略。 日前國際學術期刊《自然》發表了一項研究成果：德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥，導致全身80%的皮膚損傷丟失，在接受表皮干細胞基因治療以后，這名患兒重獲健康皮膚并出院，至今正常。 在此項研究之前，交界性大皰性表皮松解癥
基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
基因治療的形式介紹
基因治療有二種形式：一是體細胞基因治療，正在廣泛使用；二是生殖細胞基因治療，因能引起遺傳改變而受到限制。
關于基因治療的簡介
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取
基因治療的基本程序
(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細胞的選擇(四)基因轉移方法(五)轉導細胞的選擇鑒定(六)回輸體內
基因治療的方法（二）
? 牛乳頭瘤病毒重組后，可不插入宿主染色體中引起插入突變，又可在宿主染色體外獨立復制，并表達出基因產物。有人發現，因缺少E1區而致復制缺陷的腺病毒，可在表達E1基因的細胞中繁殖。后來證明，載有外源DNA的復制缺陷腺病毒呈現相同繁殖的特點。1993年美法等國成功采用腺病毒載體進行心、腦、肺、肝內膽管和
基因治療的基本程序
(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細胞的選擇(四)基因轉移方法(五)轉導細胞的選擇鑒定(六)回輸體內
基因治療的方法介紹
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
基因治療的技術應用
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
基因治療的基本步驟
轉移基因治療在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病