ApicBio獲4000萬美元A輪投資為罕見遺傳病研發新治療方案
獲悉，近日，位于美國的新型基因治療公司Apic Bio宣布完成4000萬美元A輪融資，本輪投資由Morningside Venture領投，現有投資者Alpha-1 Project 、A1ATD Investors，以及新投資者ALS Investment Fund跟投。 自2017年成立以來，Apic Bio公司已經籌集了約5100萬美元的資金。此前，Apic Bio公司在2017年獲得了來自Alpha-1 Project和Edward Krapels的100萬美元天使輪融資，在2018年獲得了1000萬美元風險投資。 Apic Bio公司隸屬于馬薩諸塞大學醫學院，公司領導團隊由首席執行官兼聯合創始人John Reilly、首席技術官Scott Loiler博士，以及UMass醫學院兒科聯合創始人兼副教授Chris Mueller博士組成。目前，該公司正在開發針對罕見的破壞性神經和肝臟疾病的最佳治療方案。Apic Bi......閱讀全文
基因治療“復活”小鼠聽力
來自邁阿密大學、哥倫比亞大學、加州大學舊金山研究所、巴斯德研究所、法國國家健康與醫學研究院、法國科學研究中心、法蘭西學院、巴黎大學和法國克萊蒙特?奧弗涅大學的科學家成功恢復了成年DFNB9耳聾小鼠模型的聽力。 DFNB9耳聾是一種常見的先天性遺傳性耳聾，因為缺乏編碼耳畸蛋白（otoferlin
基因治療的基本程序
(一)治療性基因的獲得(二)基因載體的選擇(三)靶細胞的選擇(四)基因轉移方法(五)轉導細胞的選擇鑒定(六)回輸體內
談談基因治療那些事
基因治療（Gene Therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。目前已在癌癥、遺傳性疾病如地中海貧血，鐮刀狀貧血癥、血友病及先天性黑蒙癥等多種疾病中表現出巨大的治療潛力。基因治療以其一次給藥終身治愈遺傳疾病的獨特潛力讓一切不可能變為有可能。
基因治療的方法（二）
? 牛乳頭瘤病毒重組后，可不插入宿主染色體中引起插入突變，又可在宿主染色體外獨立復制，并表達出基因產物。有人發現，因缺少E1區而致復制缺陷的腺病毒，可在表達E1基因的細胞中繁殖。后來證明，載有外源DNA的復制缺陷腺病毒呈現相同繁殖的特點。1993年美法等國成功采用腺病毒載體進行心、腦、肺、肝內膽管和
基因治療的治療策略
基因矯正糾正致病基因中的異常堿基，而正常部分予以保留。基因置換指用正常基因通過同源重組技術，原位替換致病基因，使細胞內的DNA 完全恢復正常狀態。基因增補把正常基因導入體細胞，通過基因的非定點整合使其表達，以補償缺陷基因的功能，或使原有基因的功能得到增強，但致病基因本身并未除去基因失活將特定的反義核
基因治療的主要分類
按基因操作一類為基因修正（gene correction）和基因置換（gene replacement），即將缺陷基因的異常序列進行矯正，對缺陷基因精確地原位修復，不涉及基因組的其他任何改變。通過同源重組（homologous recombination）即基因打靶（gene targetting）
基因治療的分類介紹
(1)生殖細胞基因治療：生殖細胞基因治療(germ cell gene therapy)是將正常基因轉移到患者的生殖細胞（精細胞、卵細胞中早期胚胎）使其發育成正常個體，顯然，這是理想的方法。實際上，這種靶細胞的遺傳修飾至今尚無實質性進展。基因的這種轉移一般只能用顯微注射，然而效率不高，并且只適用排卵
基因治療的基本步驟
轉移基因治療在基因治療中迄今所應用的目的基因轉移方法可分為兩大類：病毒方法和非病毒方法。基因轉移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用為基因轉移的載體。常用的有反轉錄病毒載體和腺病毒載體。轉移的基本過程是將目的基因重組到病毒基因組中，然后把重組病毒感染宿主細胞，以使目的基因能整合到宿主基因組內。非病
基因治療的方法介紹
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
Biosensis肌萎縮側索硬化（ALS）研究相關抗體的應用
? ? ? ?眾所周知，霍金因患“漸凍癥”，被禁錮在輪椅上，他卻身殘志堅，克服了殘廢之患而成為國際物理界的巨星。他不能寫，甚至口齒不清，但他超越了相對論、量子力學、大爆炸等理論而邁入創造宇宙的“幾何之舞”——無邊界條件。盡管他那么無助地坐在輪椅上，他的思想卻使人們遨游到廣袤的時空，解開了宇宙之謎
Sci－Rep：科學家發現ALS基因之間的聯系
根據馬耳他大學科學家在《Scientific Reports》上發表的一項新研究，Gemin3酶被認為是導致肌萎縮性脊髓側索硬化癥(ALS)的突變基因之間的分子"橋梁"。 ALS剝奪了患者行走、進食和呼吸的能力。這種遲發性神經退行性疾病破壞了運動神經元，這是大腦和脊髓中的長神經細胞，它們告訴肌
C反應蛋白：ALS的預后生物標志物？
一項新的研究發現，C-反應蛋白血清水平（CRP）似乎是肌萎縮側索硬化（ALS）的一個有用、可行、潛在的預后因子。作者還指出，高CRP水平可能有助于識別對新藥反應更好的患者。（JAMA Neurol 2017 Apr 3）? ? 這項研究在線發表于4月3日的JAMA Neurology雜志，由來自意大
ALS細胞模型有助于尋找更有效的藥物療法
根據一項最近發表于《Cell Reports）》期刊的新研究，美國德州大學西南醫學中心（UT Southwestern Medical Center）研究人員們開發出一種細胞模型，可能有助于篩選新藥物以治療肌萎縮側索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）。
PNAS：ALS是一種蛋白質聚集疾病
最近，康奈爾大學的化學研究人員，利用一種技術闡釋單個蛋白的微妙變化，對肌萎縮側索硬化癥（ALS）的根本原因，提出了新的見解。 康奈爾大學化學和生物化學系教授Brian Crane，指導了這項研究，隨后他和物理化學教授Jack Freed，以及康奈爾大學國家先進ESR技術生物醫學中心副主任Pet
簡述黑色素瘤的基因治療對腫瘤進行基因治療
是人們早已期望的事，在進行了多方面探索的基礎上，發現了腫瘤浸潤淋巴細胞（tumorinfiltrating lymphocyte-TIL，即能在腫瘤部位持續存在而無副作用的一種淋巴細胞）在腫瘤治療中的作用。于1992年實施了TNF/腫瘤細胞和IL－2/腫瘤細胞方案，即分別將IL－2基因腫瘤壞死因
CACNA1D基因編碼功能及結構描述
電壓依賴性鈣通道介導鈣離子進入興奮性細胞，并參與多種鈣依賴性過程，包括肌肉收縮、激素或神經遞質釋放和基因表達。鈣通道是由α-1、β、α-2/δ和γ亞單位組成的多亞單位復合物。通道活性由孔形成α-1亞基定向，而其它活性充當調節該活性的輔助亞基。鈣通道類型的獨特特性主要與多種α-1亞型的表達有關，即α-
CACNA1D－基因突變與藥物因子介紹
電壓依賴性鈣通道介導鈣離子進入興奮性細胞，并參與多種鈣依賴性過程，包括肌肉收縮、激素或神經遞質釋放和基因表達。鈣通道是由α-1、β、α-2/δ和γ亞單位組成的多亞單位復合物。通道活性由孔形成α-1亞基定向，而其它活性充當調節該活性的輔助亞基。鈣通道類型的獨特特性主要與多種α-1亞型的表達有關，即α-
石墨烯成醫學檢測工具其聲學特性有助診斷ALS
石墨烯是一種很神奇的材料，具有優異的光學、電學、力學特性，應用前景廣闊。而美國伊利諾伊大學芝加哥分校的一項新研究，又賦予了這種材料一種新用途——檢測肌萎縮側索硬化癥（ALS）。研究人員指出，石墨烯是一種很有用的檢測工具，其聲學特性能夠幫助科學家開發新的神經退行性疾病診斷方法。相關研究發表在美國
PLoS－Comput－Biol:藻類產生的環境毒素會導致ALS的發生
在最近的一項研究中，來自賓夕法尼亞州立大學醫學院的研究人員通過計算機模擬的手段解釋了藻類產生的環境毒素可能導致神經退行性疾病的發生。 相關結果發表在《PLOS Computational Biology》雜志上。 研究人員調查了一種名為β-甲氨基-L-丙氨酸（BMAA）的環境毒素，在飲食中富
Nature突破：腸道微生物可能會影響ALS的進程
魏茨曼科學研究所的研究人員在老鼠身上進行的研究發現，腸道微生物（統稱腸道微生物群）可能會影響肌萎縮側索硬化癥(ALS)的進程，也被稱為盧伽雷氏癥。研究人員發現，小鼠接受了某些腸道微生物株或已知由這些微生物分泌的物質后，一種類似ALS的疾病的進展變慢，初步結果表明，該菌群調節功能的發現可能適用于A
導致ALS和FTD細胞自主式興奮毒性的新機制
7月24日，《神經科學雜志》在線發表了題為《C9orf72雙肽重復序列導致果蠅谷氨酸能神經元選擇性退化和細胞自主性興奮毒性》的論文。這項研究報道了ALS/FTD致病基因C9orf72的六堿基重復序列變異在突觸功能調控和神經興奮性毒性中的重要機制，可以幫助認識此基因變異在ALS和FTD發病中的作用
NEJM：強生實驗性藥物ALS008716有效阻擊RSV感染
強生旗下Abios BioPharma公司近日宣布，《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）已在線發表其呼吸道合胞病毒（RSV）潛在治療藥物ALS-008176一項IIa期研究的積極數據。ALS-008176是RSV復制抑制劑ALS-008112的一種口服生物可利用前體藥物，ALS-008112是一種胞
ALS患者的RNA不穩定，都是TDP43的錯
密歇根大學醫學院的研究人員近日發現，TDP-43蛋白的積累導致肌萎縮性側索硬化癥患者神經細胞中的RNA不穩定性。這破壞了能量和蛋白質的生產，最終導致細胞死亡。這項成果發表在《Nature Communications》雜志上。 因著名物理學家霍金的緣故，大家對肌萎縮性側索硬化癥（ALS）或多或
三菱田邊向FDA提交edaravone上市申請，治療ALS
6月21日是“世界漸凍人日”，全球各地在這個特殊的日子來臨之際紛紛舉辦漸凍人日公益活動，旨在呼喚社會各界愛心人士關注和幫助更多的漸凍癥患者。與此同時，醫藥行業領域也為漸凍人群體帶來了一個好消息。 近日，日本藥企三菱田邊（Mitsubishi Tanabe）宣布已向美國食品和藥物管理局（FDA）
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
風投與生物技術投資者青睞基因治療
在基因治療領域中近一年發生了不少的與投資有關活動，例如大量的盡職調查、一些投資交易被宣布、還有一些正在進行中并即將對外公布的工作。這些活動反映了風險資金對基因治療以及開發基因治療方法的公司越來越感興趣。 在基因治療領域中，大多數的投資都是來自于風險資金投資。在2012年11月19號，AGT
－人造病毒突破基因治療瓶頸
最近，西班牙巴塞羅那自治大學（UAB）生物技術和生物醫學研究所納米生物學部門的研究人員，在Antonio Villaverde的指導下，成功地制備了一種人造病毒——能夠自組裝并形成納米顆粒的蛋白質，能夠包圍DNA片段，穿透細胞，以一種非常不同的方式到達細胞核，然后在那里釋放治療性DNA片段。這一
體細胞基因治療的定義
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
關于基因治療的信息介紹
遺傳病的基因治療(Gene Therapy)是指應用基因工程技術將正常基因引入患者細胞內，以糾正缺陷基因而根治疾病。糾正的途徑既可以是原位修復有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因轉入細胞基因組的某一部位，以替代缺陷基因來發揮作用。基因是攜帶生物遺傳 信息的基本功能單位，是位于染色體上的一段特
基因治療首次恢復老鼠聽力
美國科學家在最新一期《分子療法》雜志上撰文指出，他們最近開發出了一款成熟的小鼠模型，首次利用基因療法，恢復了老年動物模型的聽力，最新方法有望應用于人類。到2050年，預計每10個人中就有1人罹患某種形式的聽力損失。在全世界數億聽力損失病例中，遺傳性聽力損失往往最難治療。助聽器和人工耳蝸的緩解作用有限