全球首款基因編輯療法獲批！創新藥年底還有空間嗎？
前言：創新藥板塊題材端，全球首款基因編輯療法獲批，填補了先天性遺傳病療法的空白，市場規模廣闊，對CXO、基因檢測、基因治療等板塊國產創新藥公司有望形成業績拉動。政策端醫保談判結束，在續約規則優化的基礎上或將持續釋放利好結果。北向資金和ETF市場均有入局醫藥板塊的跡象，流動性寬松的市場環境下有望持續為創新藥板塊提供增量資金。 科創100ETF（588190）跟蹤的科創100指數布局的第一大權重行業為醫藥、第二大權重行業為電子，布局科創板中小市值個股，為我國“硬科技”公司技術攻堅“卡脖子”提供了重要的融資渠道，反過來也為投資者提供了分享這些細分方向龍頭從小到大的成長紅利。在創新藥板塊題材頻出、醫保談判有望釋放利好信息、資金面持續向好的背景下，指數未來彈性可期，可以重點關注創新藥ETF（159992）。一、題材端：首款基因編輯療法獲批，題材催化再臨？ 11月16日，CRISPR基因編輯療法Casgevy獲得英國藥監機構MHRA......閱讀全文
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
專家：基因編輯療法并非絕對安全
以色列一項新研究發現，已用于治療癌癥等疾病的CRISPR基因編輯技術雖然非常有效，但并非絕對安全，該技術可能導致遺傳物質損失，進而影響基因組穩定性，長遠來看甚至可能致癌。研究人員建議在使用CRISPR基因編輯療法時應注意安全隱患。 CRISPR是一種用于編輯DNA（脫氧核糖核酸）的開創性技術，可通
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
英國批準全球首個CRISPR基因編輯療法
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/512665.shtm11月15日，英國監管機構批準了一種基于CRISPR基因編輯技術的療法，用于治療兩種遺傳性血液疾病——鐮狀細胞病和輸血依賴型β地中海貧血，這在世界上尚屬首例。據《科學》報道，這種名為
首款體內基因編輯療法公布首批數據
今天美國生物技術公司Sangamo公布了其Hunter氏癥（也稱MPS II）體內基因編輯療法SB-913的早期數據。兩位低劑量患者沒有什么應答，但兩位中劑量患者使用SB-913 16周后糖胺聚糖（GAGs）水平有顯著下降（尿GAG下降51%，硫酸皮膚素下降32%，硫酸類肝素下降61%）。但在外
瘤內基因編輯提升腫瘤免疫療法效果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/5/500769.shtm過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是極具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳。針對這一問題，中國科學院過程工程研究所（以下簡稱過程工程所）
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
Exacel療法通過FDA大考，基因編輯療法前景可期
2012年，CRISPR基因編輯橫空出世。當時，所有人都覺得這將會是生物科技領域最強大的工具之一，然而，在療效與安全性問題的雙重困擾下，CRISPR基因編輯exa-cel療法在臨床中運用步履維艱。如今，經過了十多年的漫長遠征，CRISPR基因編輯療法終于站在了成功的邊緣。日前，在針對CRISPR基因
基因編輯技術可以編輯所有基因嗎
即便當前不能，以后會能的。基因編輯技術指能夠讓人類對目標基因進行“編輯”，實現對特定DNA片段的敲除、加入等。在過去幾年中, 以ZFN (zinc-finger nucleases)和TALEN (transcription activator-like effector nucleases)為代表
基因編輯療法或使癌細胞永久失活
據《科學進展》雜志日前報道，以色列特拉維夫大學的一項研究證明，CRISPR/Cas9系統在治療侵入性癌癥方面非常有效，這是在尋找癌癥治愈方法邁出的重要一步。 研究人員開發的一種基于脂質納米顆粒的新型遞送系統CRISPR—LNP，可專門針對癌細胞并通過基因操作將其破壞。該系統攜帶的一個遺傳信使（信
瘤內基因編輯增效ACT療法研究獲進展
過繼T細胞轉移（adoptive T-cell transfer，ACT）療法是頗具前景的腫瘤免疫療法，但對實體瘤效果欠佳，亟需通過學科交叉來發展針對實體瘤增效的新理念和新技術。近日，中國科學院過程工程研究所生化工程國家重點實驗室研究員魏煒團隊與浙江大學藥學院教授平淵團隊交叉合作，通過非侵入手段
基因療法進入臨床試驗，CRISPR基因編輯是在劫難逃嗎？
任何近期觀看過哥倫比亞廣播公司（CBS）網站上關于引發生物學醫學研究變革的CRISPR基因編輯工具的 60分鐘視頻片段[1]的人都會得出結論：這種基因編輯技術正處于開發出一連串治愈方法的邊緣。但是最近的一項研究[2]揭示出在部署這種著名的“分子剪刀”之后，一大堆染色體片段會發生缺失和重排。 C
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
首款CRISPR基因編輯療法距美國上市咫尺之遙
4月3日，Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美國FDA的滾動生物制劑許可申請(BLAs)，用于研究治療鐮狀
基因編輯、噬菌體療法與抗生素耐藥性
一項概念驗證研究提出，噬菌體療法可能提供一種方法從而解決長期以來難以處理的抗生素耐藥性問題。以瞄準病原細菌的定制病毒為基礎的噬菌體療法可能幫助應對抗生素耐藥性的激增，但是這種策略也受到一些缺點的影響，尤其是向受感染組織提供噬菌體的困難，以及耐噬菌體基因在細菌之間的頻繁轉移。Udi Qimron及
全球首款CRISPR基因編輯療法獲批點燃概念板塊
《科創板日報》11月22日訊（實習記者張真、記者鄭炳巽）全球首款CRISPR基因編輯療法的獲批點燃概念板塊。 昨日，基因編輯概念股集體走強，截至收盤，舒泰神（300204.SZ）、和元生物（688238.SH）20CM漲停，三元基因（837344.BJ）漲超13%，諾思蘭德（430047.BJ
什么是基因編輯
"公眾對轉基因擔心的并不是基因技術，關鍵是轉基因的“轉”，現在通過基因測序研究已發展出基因編輯技術，可根據需要對原來的基因進行重新編輯，它可以不轉任何新的基因，也能產生很好效果。中國今后將在進一步開展轉基因研究的同時，積極推動基因編輯技術研究"。大媽連基因編輯都知道，真是厲害啊。既然提到這個，我就來
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯的好處
優點：由于基因技術在生物工程中的特殊作用，基因技術革命是繼工業革命、信息革命之后對人類社會產生深遠影響的一場革命。它在基因制藥、基因診斷、基因治療等技術方面所取得的革命性成果，將極大地改變人類生命和生活的面貌。同時，基因技術所帶來的商業價值無可估量。從事此類技術研究和開發企業的發展前景無疑十分廣闊。
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯crispr原理
ZFNZFN，即鋅指核糖核酸酶，由一個 DNA 識別域和一個非特異性核酸內切酶構成。DNA 識別域是由一系列 Cys2-His2鋅指蛋白（zinc-fingers）串聯組成（一般 3~4 個），每個鋅指蛋白識別并結合一個特異的三聯體堿基。鋅指蛋白源自轉錄調控因子家族（transcription fa
基因編輯意外有點多科學家們對基因療法有了新認識
近日，《自然》子刊《自然·醫學》（Nature Medicine）在線發表了3篇關于基因療法的最新研究論文。其中，一項治療“杜氏肌營養不良癥”長期療效以及安全性的研究，引起了許多人的關注。▲《自然·醫學》今日連續上線3篇關于基因療法的論文（圖片來源：《自然·醫學》） 杜氏肌營養不良癥這個名字
一文看懂基因編輯和基因療法七大最新進展
1、緩解率達97%！血友病基因療法效果顯著 Spark Therapeutics宣布，12名甲型血友病患者在接受基因療法SPK-8011治療后，緩解率達到97％。Spark研發的SPK-8011是一種使用Spark200衣殼且含有密碼子優化的人源因子VIII基因的新型生物工程腺相關病毒（A
基因編輯專家亓磊：人類可以通過編輯基因根治癌癥
11月6日，2016年騰訊WE大會在北京北展劇場舉行，騰訊公司首席探索官David Wallerstein、奇點大學聯合創始人Peter Diamandis等人參加大會，并就航空、引力波、科技藝術、AR等前沿話題發表演講。 基因編輯領域專家、斯坦福大學生物工程系和化學與系統生物學系助理教授亓磊
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
四問“基因編輯嬰兒”
“首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒”一石激起千層浪。記者注意到，兩天來，科學界、法學界不少人對上述基因編輯嬰兒行為提出質疑。有專家認為，基因編輯對人類獲益有限，而風險是長遠和不可預期的。一些法學界人士也指出，所謂的“基因編輯嬰兒”涉嫌違法。 1問 “基因編輯”技術難度如何？ 中科院院士：是一項門
盤點基因編輯新利器
CRISPR-Cas9工具讓科學家幾乎能隨意改變基因組。人們稱贊它比以往的技術明顯更簡單、更廉價及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的實驗室中大放光彩，并帶來了一些醫學和基礎研究的新應用。 但該技術也有其局限性。美國加州大學圣地亞哥分校生物工程師Prashant Mali指出，它擅長到
基因編輯的精準“剪刀”
在中國科學院干細胞與再生醫學創新研究院一樓科普平臺里，展示著幾項最新研究成果。在干細胞藥物、再生醫學、解密衰老等項目中，幾個小試劑盒顯得有些單薄，卻有重要的價值和意義。“這是一種能夠快速檢測新冠病毒的試劑盒，與傳統的檢測方法相比，它不需依賴復雜的儀器設備，更便捷、更簡單、更快速。大家都做過核酸檢
基因的體外編輯介紹
由于體內的細胞發生變異，功能失調甚至癌變，一種簡單的方法是“修復”體外的細胞，然后將其注入體內，以恢復最初受損的功能。最典型的例子是近年來流行的CAR-T技術（在體外用病毒轉染T細胞，使其能夠識別腫瘤表面的某些蛋白質），以及在體外編輯干細胞。這種方法的優點是可以管理的。畢竟，編輯是在身體之外進行的。