僅需單次輸注，全新基因療法大幅降低“壞”膽固醇
一項由英國倫敦大學學院科學家參與的研究帶來驚喜：數名患者接受了一種全新的基因編輯療法，僅需單次輸注，便能大幅降低“壞”膽固醇。這一進展凸顯出該療法作為高膽固醇“一次性”解決方案的巨大潛力，有望讓病人告別長期用藥，從而顯著降低心臟病風險。早期試驗結果發表于新一期《新英格蘭醫學雜志》。 心臟病發作和中風背后的元兇，往往就是高水平的“壞”膽固醇——低密度脂蛋白（LDL）膽固醇。多達一半的患者在開始用藥后一年內，便因種種原因停藥，有些人則因副作用而卻步。 此次研究的主角，是一種名為VERVE-102的新療法。它僅通過一次性靜脈輸注，便能精準關閉指導肝臟生成PCSK9蛋白的基因。這種PCSK9蛋白平常會阻礙機體清除血液中的LDL膽固醇。而那些天生攜帶該基因失活版本的人，一生膽固醇水平都很低，患心臟病的風險也遠低于常人。新療法旨在借由一次治療，復刻這份天然的“護身符”。 試驗共納入35名患有遺傳性高膽固醇血癥或早發冠狀動脈疾病的成......閱讀全文
基因療法或可降低血脂與膽固醇
最近，來自賓夕法尼亞大學醫學院的研究者們進行的兩項研究表明，通過注射抗體，能夠降低血液中的脂肪含量，進一步緩解由動脈壁上沉積的脂肪、膽固醇等物質引起多的冠狀動脈硬化的癥狀。 這項新型的技術靶向的是一類叫做ANGPTL3的蛋白質，該蛋白能夠調節清除血液中甘油三酯的酶的活性。近年來的一些研究顯示A
僅需單次輸注，全新基因療法大幅降低“壞”膽固醇
一項由英國倫敦大學學院科學家參與的研究帶來驚喜：數名患者接受了一種全新的基因編輯療法，僅需單次輸注，便能大幅降低“壞”膽固醇。這一進展凸顯出該療法作為高膽固醇“一次性”解決方案的巨大潛力，有望讓病人告別長期用藥，從而顯著降低心臟病風險。早期試驗結果發表于新一期《新英格蘭醫學雜志》。 心臟病發作
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
食療法治療總膽固醇偏高的介紹
1． 鮮海帶或水發海帶100克，綠豆50克，清水500毫升，煮粥日服1至2碗。適用于高脂血癥、高血壓痰熱蘊盛者。 2． 取芹菜下部莖約10厘米連根20枝，洗凈，加水500毫升，煎取200毫升為頭汁放溫加蜂蜜內服。同法煎取第二汁。空腹服最佳。適用于高膽固醇血癥、高血壓肝陽、血瘀、痰濕甚者。 另
基因編輯細胞療法
17日，Sangamo Therapeutics公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）孤兒藥委員會（COMP）公布了詳細資料，支持授予其在研體外基因編輯細胞療法BIVV003孤兒藥資格，治療鐮刀型細胞貧血病（SCD）。
基因療法再出擊
在剛剛過去的2009年，科研人員利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病取得了不同程度的進展，給人們帶來不少驚喜。例如，美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病就榜上有名。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域每邁開的一小步，都會是人類最終戰勝罕見疾病的一大步。
什么是基因療法？
基因療法是通過基因克隆、轉基因等技術來復制，制造與自己相匹配的器官，能夠解決一些智力，有生理缺陷的患者的難題。通過現癥分析、基因分析技術，人工合成基因技術等，制造可以匹配的健全器官。
罕見病基因療法的機遇及挑戰－基因療法時代來臨
2018年年初，6名頂尖科學家在《科學》雜志上聯名發表題為《基因療法時代的來臨》的文章，回顧了近50年來基因療法的發展，并對基因療法的未來表示了樂觀的態度并預言下藥物發展的下一個階段將是基因療法的時代。隨著幾個標志性的基因療法獲批， 越來越多的藥企加入了這個研發競爭。現在有超越2500個基因療法正在
基因療法準備就緒
15年前，基因療法遭遇了一系列悲劇性挫折，使得科學家開始對其進行嚴格的重新評估；15年后，基因療法已經做好準備，即將進入臨床。 里基·劉易斯是一名擁有遺傳學博士學位的科學作家。她參與過多本教材的編寫，在許多雜志上發表過文章，她還是《永恒的治愈：基因療法和拯救它的男孩》（The Forever
“基因療法將改變未來”
“基因療法是一種非常強大的醫療手段，可以攻克人類重大疾病，特別是遺傳缺陷造成的眾多疾病，具有廣闊的應用前景。”1975年諾貝爾生理學或醫學獎得主大衛·巴爾的摩在接受科技日報記者采訪時說，“這種方法治愈了很多罹患遺傳疾病的兒童，取得了令人驚訝的結果。可以說，基于基因的治療手段將改變未來世界”。
基因療法有助心肌再生
? 美國一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。研究報告發表在2月19日的《科學轉化醫學》雜志上。??? CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對
基因療法或引發癌癥
腺相關病毒將治療性 DNA 傳遞給人類，但一些科學家擔心，引入的 DNA 可能會產生致癌突變。 本報訊 就在基因治療似乎終于實現了它的承諾之際，一項研究喚起了人們對病毒載體的長期擔憂——很多努力正是依賴于病毒載體將治療基因導入患者體內。這種 “載體” 是腺相關病毒（AAV）的一個精簡版本，人們
基因治療或基因療法的概念
基因治療或基因療法（英語：gene therapy）是利用分子生物學方法將目的基因導入患者體內，使之達成目的基因產物，從而使疾病得到治療，為現代醫學和分子生物學相結合而誕生的新技術。基因治療作為疾病治療的新手段，它已有一些成功的應用，并且科學突破將繼續推動基因治療向主流醫療發展。
新型轉基因西紅柿具有“好”膽固醇功能
據物理學家組織網3月20日(北京時間)報道，美國加州大學洛杉磯分校研究人員研發出一種新型轉基因西紅柿，食用后能產生可以模仿“好”膽固醇功能的肽(也稱縮氨酸)。小鼠實驗證實，喂食這種凍干的西紅柿后，其炎癥和動脈中的斑塊聚集都有所減少。 這種西紅柿可制造一種被稱為6F的小肽，能模仿高
你信嗎？有人自帶降膽固醇基因
為什么一些人吃膽固醇高的食物會引發心腦血管疾病，而有些人吃了卻很健康？找到人體內調控膽固醇水平的機制，這正是武漢大學生命科學學院宋保亮教授一直以來研究的課題。圖片來源于網絡 近日，《科學》雜志以研究長文的形式發表了宋保亮研究組的最新成果，他們從人體中發現了一個新基因，該基因可以調控人體的膽固
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
新型基因療法有望根治過敏
澳大利亞科學家日前發明了一種基因療法，成功治愈了實驗鼠的哮喘，將來可望用于一勞永逸地治療包括哮喘在內的各種過敏癥狀。 據當地媒體報道，澳大利亞昆士蘭大學的一個免疫學研究小組開發的這種基因療法，通過消除免疫細胞的“記憶”，使其不再攻擊相關蛋白質，從而避免過敏。 免疫系統為生物機體抵御外來病原體
基因療法有望治愈尼古丁成癮
一項新研究顯示，在小鼠實驗中，一種基于抗尼古丁抗體的基因療法可以阻止尼古丁進入腦部，從而避免小鼠對尼古丁成癮。研究人員表示，這可能成為一個治療吸煙成癮的新療法。 當吸煙者吸煙的時候，煙草中的尼古丁會經過肺部并在幾秒鐘內進入血液。這種成癮性的藥物會找到進入人大腦的途徑，然后附著在“獎勵受體”
基因療法，治好“不可治愈”癌癥
近日，英國研究者采用一種基因療法，成功治愈了一個患有耐藥性白血病的一歲女孩，成為免疫細胞療法治愈“不可治愈”的癌癥的全球首個案例。 該患兒名為Layla Richards，在位于倫敦中心的大奧蒙德街醫院（Great Ormond Street Hospital）接受治療，該
國際期刊評論CRISPR基因療法
在醫療領域，基因編輯技術可以更加準確、深入地了解疾病發病機理和探究基因功能，可以改造人的基因，達到基因治療的目的等。今年五月份，來自中山大學的遺傳學，在世界上首次嘗試使用CRISPR–Cas9基因組編輯技術，修改來自人類胚胎的疾病相關DNA，從而引發了科學界的激烈爭論。這篇論文發表在五月份的《P
NEJM：基因療法首次降伏HIV
??????? 一項臨床試驗日前表明，一種基因編碼技術對于人類而言是安全且有效的。這是研究人員第一次使用一種名為鋅指核酸酶（ZFN）的酶瞄準并破壞了12名艾滋病病毒（HIV）攜帶者免疫細胞中的一種基因，從而增強了他們抵抗病毒的能力。該項研究成果發表在3月6日出版的《新英格蘭醫學雜志》上。
基因療法遏制罕見腦病
在ALD患者的大腦中，保護神經的髓鞘消失了。圖片來源：Frank Gaillard 基因治療正在兌現自己的承諾——在男孩中抑制了一種罕見致死性腦病的發作。 科學家在日前于華盛頓哥倫比亞特區召開的美國基因與細胞治療學會年會上發布的一項新研究成果顯示，在利用基因工程病毒向細胞中傳送一種基因從而補
用基因療法令心肌再生
據一項新的研究報道，基因療法可幫助豬體內的心肌再生。CCNA2是一個指示胚胎心臟細胞分裂和生長的基因。因為在動物和人出生后這一胚胎基因通路會進入休眠狀態，因此成年心肌細胞無法迅速而容易地應對像心肌梗塞這樣的損傷而進行分裂。細胞分裂對組織再生是至關重要的(這可以解釋為什么皮膚及其它器官會在損傷后愈
Nature：基因療法促進心臟再生
來自倫敦國王學院的研究人員發現，一種療法可以誘導心臟病發作后的心臟細胞再生。 世界衛生組織(who)的數據顯示，心肌梗死是心力衰竭的主要原因，通常被稱為心臟病發作，由心臟冠狀動脈的突然阻塞引起，目前全球有2300多萬人受到這種疾病的影響。 目前，當一個病人心臟病發作后幸存下來，他們的心臟會留
基因療法恢復失聰兒童聽力
科技日報訊?（記者張夢然）一名完全失聰的英國女孩成為世界上首個接受開創性新基因治療試驗的人。目前，她的聽力已得到了恢復。該成果在近期于美國巴爾的摩舉行的美國基因與細胞治療學會會議上被公布。歐珀·桑迪出生時就完全失聰。經過此次治療后，這名已18個月大的女孩聽力幾乎接近正常水平，并且可能會進一步改善。歐
基因療法使壽命延長40％
一項研究表示：連續半年，每月接受一次基因療法，不僅壽命延長達到41.4%，而且肌肉力量提高33%，青壯年期延長25%以上，各種器官都出現年輕化跡象，連毛發都出現了“返老還童”一般的“逆生長”。 這是近期搶先發表在《bioRxiv》預印本平臺上的一項研究“New intranasal and i
關于腫瘤基因的療法介紹
基因療法定點清除癌細胞從本質上來講，癌癥是一種基因病，其發生、發展與復發均與基因的變異、缺失、畸形相關。人體細胞攜帶著癌基因和抑癌基因。正常情況下，這兩種基因相互拮抗，維持協調與平衡，對細胞的生長、增殖和衰亡進行精確的調控。在遺傳、環境、免疫和精神等多種內、外因素的作用下，人體的這一基因平衡被打
大腦基因療法抑制酒精濫用
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/8/507147.shtm 人腦中的獎勵途徑顯示了酒精等刺激如何促使多巴胺釋放，后者會影響我們的情緒反應，使多巴胺和其他激素進一步釋放? 圖片來源：FERNANDO DA CUNHA/SCIENCE P