位于美國德克薩斯州奧斯汀市的生物技術公司Molecular Templates近日宣布與武田(Takeda)達成合作協議,將共同研發靶向糖蛋白CD38的工程化毒素體(Engineered Toxin Bodies,ETBs),以期應用于治療包括多發性骨髓瘤(Multiple Myeloma)在內的多種疾病。在前期合作中,兩家公司已完成靶向CD38的多個ETBs的臨床前研發進程,并取其中之一作為主要研發候選藥物。此次合作協議的達成將推進兩家公司進一步研發針對多發性骨髓瘤的新療法。
多發性骨髓瘤是一種由于漿細胞(一種專門負責制造抗體的白血球細胞)不正常增生而導致的骨髓惡性腫瘤。它初期并無癥狀產生,直到病情加重才會有骨痛、經常性感染和貧血等的癥狀,且目前致病原因不明。2015年全球約有49萬名多發性骨髓瘤患者。在美國,每10萬人中可能出現6.5例患者,有0.7%的人在其一生中會有某個時間點罹患此疾病。若無治療,其預期生存時間約為七個月。若進行治療,則可生存4至5年。該疾病的五年生存率約為49%。因此,患者們急需一款創新型療法來幫助他們降低疾病帶來的危險。
CD38是一種在多發性骨髓瘤細胞中高度表達的表面糖蛋白。因此,靶向CD38成為多發性骨髓瘤療法研發中至關重要的一環。靶向CD38的ETBs可以識別該蛋白,并將一種修飾過的細菌性毒素傳送進骨髓瘤細胞,促進核糖體的不可逆破壞,最終將腫瘤細胞殺死。與其他靶向CD38的療法不同,ETBs的作用并不依賴于身體免疫系統,使其可以具有更廣泛的潛力和更深入的療效。
“本次合作是基于武田公司對于包括多發性骨髓瘤在內的多種血液癌癥的長期經驗,”武田公司腫瘤治療部主管Philip Rowlands博士說:“通過與Molecular Templates的合作研究,我們看到了其ETB平臺具有的發現及發展新療法的潛力。通過這次合作的擴展,相信我們可以為患者帶來更多重要的創新型療法選擇。”
“自2016年十月以來,我們一直與武田公司的科學團隊緊密合作,研發靶向CD38的ETBs,并極大改進了我們的內部項目MT-4019,”Molecular Templates公司首席執行官兼科學官Eric Poma博士說:“有了武田公司在多發性骨髓瘤及抗體研究方面的雄厚專業知識及實力的支持,我們選出了在自己的技術平臺上生產的所有ETBs中最有潛力的靶向CD38的ETB,并順利對其進行研發。我們期待將這一項目推進至臨床研究階段。”
我們祝賀Molecular Templates與武田此次達成合作協議,并期待新的療法可以早日開展臨床階段的研究。
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