FDA就基因治療試驗事故發聲明
7月24日，美國西雅圖Targeted Genetics公司向美國FDA（美國食品與藥品監督局）報告說，在一項正在研究的基因療法治療活性炎性關節炎臨床試驗中，有一名受試患者死亡。FDA向死者家屬表示了哀悼。 Targeted Genetics公司之前已經向FDA通報說一名接受該臨床試驗的患者出現了一系列副作用。盡管這名患者的生病原因不清楚，并且目前也仍然不確定，但是FDA已經讓該公司停止了進一步的試驗，并且不能招募新的患者繼續試驗。 所研究的產品利用一種載體顆粒將治療基因傳遞到靶標細胞。使用的這種載體是AAV（一種重組的腺相關病毒），它能夠將基因傳送到腫瘤－骨疽因子受體（Tumor-Necrosis Factor-Receptor），從而專門移植一種關鍵的炎癥介導因子。在這項研究中，這種基因療法被施用在受疾病影響的關節中，以期望能夠緩解炎性關節炎患者的炎癥和病情。 在這項試驗中有100多個患者參與，......閱讀全文
FDA就基因治療試驗事故發聲明
7月24日，美國西雅圖Targeted Genetics公司向美國FDA（美國食品與藥品監督局）報告說，在一項正在研究的基因療法治療活性炎性關節炎臨床試驗中，有一名受試患者死亡。FDA向死者家屬表示了哀悼。?Targeted Genetics公司之前已經向FDA通報說一名接受該臨床試驗的患者出現了一
FDA批準后的藥物和生物制劑常常發生安全事故
據《美國醫學會雜志》上發表的研究披露，在聯邦食品與藥物管理局（FDA）在2001至2010年間批準的200多種新藥和生物制劑中，有近三分之一的產品受到了上市后的安全事故影響，在這種情形下，FDA會發出“黑框警告”或安全問題通訊。 作為FDA批準的治療制劑（藥物和生物制劑）基礎的關鍵性試驗中，它
高低溫試驗箱事故防范法
高低溫試驗箱要是不當操作會造成重大事故發生，為避免發生危險事故，需做到以下七點： 1.如高低溫試驗箱不配備加濕功能，閱讀說明時注意區別使用和要求上的不同; 2.禁止內有試樣時移動試驗箱，否則試樣可能反轉或跌落; 3.如果箱放置發熱試樣時，試樣控制電源請使用外加電源，不要直接使用本機電源;
人類基因療法監督的下個階段是什么？
近幾年，基因療法領域發展迅猛，從最初的CIRSPR-Cas9基因編輯技術的發現再到前幾天通過基因編輯技術成功修復哺乳動物遺傳缺陷，這一先進的科研技術一直受到各界研究人員的高度關注。而基因編輯技術等應用于人體的基因療法則一直受到美國國立衛生研究院（NIH）和食品藥品管理局（FDA）的監督管
溫度冷熱沖擊試驗箱預防簡單事故法寶
度冷熱沖擊試驗箱預防簡單事故法寶:? ?1.測試過程中不要打開箱門取實驗樣品，高溫將會燙傷手。? ?2.不能測試爆炸性樣品。? ?3.實驗完后等機器冷卻下來后方可取出樣品。? ?4.實驗完后要及時關閉冷卻水源。? ?5.實驗程序：設定后開啟機器無效果：冷卻水沒打開(處理：打開冷卻水源)。? ?6.機
裸質粒載體在基因治療藥物中的應用
基因治療藥物研發概況 基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共
裸質粒載體在基因治療藥物中的應用
基因治療藥物研發概況 基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共
裸質粒載體在基因治療藥物中的應用
基因治療是二十世紀九十年代發展起來的一種全新的疾病治療模式，是通過載體將外源基因導入靶細胞，以糾正或改善致病基因所產生的缺陷，達到治療疾病的目的。根據“Gene Therapy Clinical Trials Worldwide”的統計，至2017年11月，全球范圍共開展了2597個臨床試驗，主
時隔半年，首例抗衰老基因治療臨床試驗進展如何？
2015年9月，西雅圖生物公司BioViva女總裁Elizabeth Parrish對外宣布，她將成為全球首個接受基因治療“逆轉”衰老的人。根據BioViva官網消息，Parrish已經在哥倫比亞接受了兩項由BioViva自主研發的基因治療項目： （1） 延長染色體端粒長度。通過靜脈注射能夠產
基因治療的國內外研究進展
1.發達國家和制藥巨頭加大基因治療研發投入 美國對基因治療領域的資助持續增加。2014年6月，美國國家衛生研究院（NIH）資助2500萬美元，用于傳染性疾病（瘧疾和流感）的基因治療研究。2015年底，美國白宮發布《美國創新新戰略》，明確把包括基因治療在內的精準醫療作為未來發展戰略，未來10年將
基因治療（一）
? 許多疾病如遺傳性疾病、腫瘤等與人體的基因異常有密切的因果關系。早在DNA重組技術之前就有人提出將正常基因順序導入病人體內進行基因水平治療的設想。Edward Tatum 和Joshua Lederberg 在60年低曾提出可利用病毒作為基因轉移的載體。但直到1990年才成功地實現了用基因
基因治療（二）
? （二)目的基因組織專一性表達的調節 許多組織專一性表達的調節片段已研究清楚，把這些片段與目的基因一起重組入逆轉錄病毒可用于基因的靶向表達。 1、肝專一性表達 肝專一性表達研究較多的是磷酸烯醇式酮酸羧激酶的啟動子。McGrane 等用了轉基因動物技術使該啟動子表達外源基因，證明該啟動子專
基因治療介紹
基因治療（gene therapy)是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償因基因缺陷和異常引起的疾病，以達到治療目的。也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治療某些疾病的措施和新技術。例
FDA批準羅氏的Actemra－COVID19試驗
羅氏公司已宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式批準Actemra在重癥肺炎COVID-19患者中進行的3期臨床試驗，這些患者已因肺炎住院。 Actemra（tocilizumab）是一種白介素6抑制劑，已在中國被批準用于治療感染新型冠狀病毒的患者，這些患者已發展為嚴重的肺損傷并且血液中
基因治療重大進展－脊髓性肌肉萎縮癥被批準臨床治療
2019年5月24號，諾華研發的治療脊髓性肌肉萎縮癥（Spinal muscular atrophy, SMA）基因治療藥物Zolgensma獲得FDA的批準。諾華對于這款藥物的定價是210萬美金，約1400萬人民幣！Zolgensma是第二款使用基因治療的方法獲得FDA批準的藥物，第一款基因治
基因治療大多處在理論研究和動物試驗階段
基因治療還只是商業神話??? 近日，美國國會公布的一份報告上顯示，一些號稱能示警疾病風險的DNA(脫氧核糖核酸)檢測并不能起到真正的指導作用，甚至還常常誤導消費者。一直以來，和DNA檢測及其相關的人類基因治療被人們認為是包治百病的“萬靈油”，那么究竟什么是基因治療，基因治療到底有多神，它能給
NEJM重磅|基因治療臨床試驗大獲成功！載入史冊！
導讀| 2017年11月2日，一個注定將被基因療法領域載入史冊的日子。這一天，《NEJM》（新英格蘭醫學雜志）以頭條的形式刊登了一項里程碑式的臨床結果：基因療法成功延長了15名身患嚴重遺傳性疾病——1型脊髓性肌萎縮癥（SMA1）患兒的生命，讓患者有機會重獲健康！SMA和SCA都具有高遺傳性
基因治療：英國開展基因療法治療心衰竭臨床試驗
4月30號，英國宣布開展兩項利用基因療法治療心臟病的試驗。如果該試驗最后取得成功將給那些渴望過上正常生活的心衰患者帶來新的希望。這兩項試驗共有250名左右的患者參與，將對這種前沿技術的安全性，以及是否能夠改善患者生活質量、提高壽命進行研究。 基因治療的根本原理是向人體中“插入”缺失或缺陷基
Sangamo－BioSciences血友病B基因療法SBFIX獲孤兒藥資格
Sangamo BioSciences在基因治療領域近年來發展十分迅速，近日美國FDA宣布，授予其鋅指磷酸酶（ZFN）介導的基因編輯技術SB-FIX—血友病B療法孤兒藥資格。Sangamo計劃在今年內開展1/2期臨床試驗，名為SB-FIX-1501。 Sangamo研發部門的首席執行官Geof
基因治療在下肢缺血性疾病中的應用
目前治療下肢缺血性疾病面臨的難點??下肢缺血性疾病是由下肢動脈粥樣硬化、糖尿病下肢缺血以及血栓閉塞性脈管炎等原因引起下肢動脈狹窄或閉塞，并導致血液供應不足的慢性進展性疾病。典型 的癥狀有初期的足部皮溫下降、間歇性跛行，到重癥期的靜息痛、潰瘍或壞疽等。根據《中國心血管健康與疾病報告2019》報道，中國
FDA開啟人類肝臟芯片試驗有望徹底消除動物模型毒理試驗
近日，美國FDA開始了一項試驗，即檢測利用特殊的肝臟芯片（livers-on-a-chip）是否能夠可靠地模仿人類對食源性疾病，這種肝臟芯片是一種人類器官的微型化模型，能夠模仿一定的生物功能；這項新型檢測將會幫助有關機構確定，某些公司在申請批準某些被證明有毒的化合物（比如食品添加劑）時，是否能夠
科技前沿~基因閱讀一文帶你看遍當今的基因治療
基因治療方案和藥物在全球范圍內接連獲批，2017年美國接連批準了三項基因治療的上市，兩個基因治療方案和一個直接給藥型的基因治療藥物。國內也不遑多讓，12月8日至12月29日，已有多達5家企業的申報獲得受理，另有一些公司也在積極布局CAR-T免疫療法，有望在2018年申報臨床。 基因治療重返中
高低溫交變試驗箱壓縮機高溫事故
夏季總是高低溫交變試驗箱出現故障的高發期，而導致這些故障的原因幾乎都是高溫和操作失誤，其中很大一部分是因為壓縮機故障沒有得到及時處理而導致的。 炎熱的夏季對于壓縮機的運行來講一直是個很大的挑戰，因此我們一直強調用戶必須為壓縮機系統營造一個通風性良好的工作環境，并且在當環境溫度過高（超過
高低溫交變試驗箱壓縮機高溫事故
夏季總是高低溫交變試驗箱出現故障的高發期，而導致這些故障的原因幾乎都是高溫和操作失誤，其中很大一部分是因為壓縮機故障沒有得到及時處理而導致的。 炎熱的夏季對于壓縮機的運行來講一直是個很大的挑戰，因此我們一直強調用戶必須為壓縮機系統營造一個通風性良好的工作環境，并且在當環境溫度過高（超過
FDA意將真實世界研究取代傳統臨床試驗
有專家稱，真實世界研究（Real-World Study，以下簡稱RWS）將是未來研究的趨勢，相對隨機對照試驗（Randomized Controlled Trial，以下簡稱RCT）而言，RWS的研究范圍更廣，更具有代表性，能夠真實地反映研究的情況。 RWS代表未來研究趨勢？ RWS是起
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。
什么是基因治療？
基因治療（gene therapy）是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，以達到治療目的。其中也包括轉基因等方面的技術應用，也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。從廣義說，基因治療還可包括從DNA水平采取的治
體細胞基因治療
中文名稱體細胞基因治療英文名稱somatic cell gene therapy定 義將目的基因轉入生物體的非生殖細胞以治療遺傳疾病的方法。應用學科遺傳學（一級學科），細胞遺傳學（二級學科）
什么是基因治療？
基因治療是將外源的正常基因導入靶細胞，以糾正或彌補缺陷或異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。基因治療是通過醫學手段，糾正患者體內的相關基因缺陷，達到一定治療效果。基因治療也就是將外源基因通過基因轉移技術將其插入病人的適當的受體細胞中，使外源基因制造的產物能治療某種疾病。廣義上，基因治療還可包括從D
基因治療的概念
狹義概念指用具有正常功能的基因置換或增補患者體內有缺陷的基因，因而達到治療疾病的目的。廣義概念基因治療指把某些遺傳物質轉移到患者體內，使其在體內表達，最終達到治療某種疾病的方法。