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日前，諾華（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美國神經病學學會（American Academy of Neurology）2019年會上公布了該公司開發的基因療法Zolgensma，在治療不同類型的脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）患者時的積極試驗結果。 三周前，AveXis公司剛剛公布過Zolgensma在名為STR1VE的3期臨床試驗中獲得的中期結果，表明Zolgensam在治療1型SMA患者時療效出色。這些最新公布的試驗結果顯示，Zolgensma不但可以顯著改善1型SMA患者的健康，而且可以用于治療2型SMA等其它癥狀相比較輕的SMA患者，從而擴大Zolgensma的適用范圍。 SMA是一種嚴重的神經肌肉疾病，患者由于運動神經元死亡導致進行性肌肉無力和癱瘓。SMA是由于編碼運動神經生存蛋白（SMN）的SMN1基因上出現突變，導致SMN蛋白水平的缺失。SMA是導致嬰兒死亡的首要遺傳因素。根據SMN蛋白水平缺......閱讀全文
2019年是新藥開發豐收的一年，FDA總計批準48款新分子實體（NME），雖然比起2018年創紀錄的59款NME獲批有所下降，但是這一數字仍然在過去25年里名列前茅。 2019年也是生物醫藥產業積極投入產品研發的一年。研發投入最多的十大生物醫藥公司總計投入了820億美元開發創新藥物、診斷方法和
諾華（Novartis）近日宣布，日本厚生勞動省（MHLW）已批準基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治療2歲以下的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者，包括在診斷時為癥狀前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治
羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理risdiplam的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，該藥是一種運動神經元生存基因2（SMN2）剪接修飾劑，用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療。FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年5月24日。之前，FDA
昨天，說到了有可能對醫療健康產生深遠的影響的8項臨床研究 【相關鏈接：2019年需要重點關注的臨床試驗（上篇）】。今天，是這項清單的其他部分，其中包括治療非酒精性脂肪性肝炎、囊性纖維化、脊髓性肌肉萎縮等藥物的研究。 9、疾病領域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理risdiplam的新藥申請（NDA）并授予了優先審查，該藥是一種運動神經元生存基因2（SMN2）剪接修飾劑，用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療。FDA已指定處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2020年5月24日。之前，FDA
羅氏（Roche）近日在法國埃夫里舉行的第二屆國際脊髓性肌萎縮癥科學和臨床大會上公布了脊髓性肌萎縮癥（SMA）口服藥物risdiplam III期SUNFISH試驗關鍵第二部分（Part 2）的一年期數據。SUNFISH是有史以來對2型或3型SMA患者（2-25歲）進行的最大規模的安慰劑對照試驗
羅氏（Roche）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已將risdiplam新藥申請（NDA）的處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期延長了3個月，預計在2020年8月24日做出決定。risdiplam是一種運動神經元生存基因2（SMN2）剪接修飾劑，用于脊髓性肌萎縮癥（SMA）的治療。此次