又有6款創新藥擬納入突破性治療藥物程序！
恒瑞醫藥開發的SHR6390片聯合氟維司群用于經內分泌治療后進展的激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的復發或轉移性乳腺癌的治療獲得納入突破性治療藥物程序。......閱讀全文
肺癌新型靶向治療藥物獲CDE突破性治療品種認定
拜耳6月11日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已于6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治療藥物BAY 2927088突破性治療品種認定，適應癥為適用于治療攜帶人類表皮生長因子受體2（HER2）激活突變，且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患
肺癌新型靶向治療藥物獲CDE突破性治療品種認定
拜耳6月11日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）已于6月8日授予拜耳肺癌新型靶向治療藥物BAY 2927088突破性治療品種認定，適應癥為適用于治療攜帶人類表皮生長因子受體2（HER2）激活突變，且既往接受過一種全身性治療的不可切除或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患
FDA授予OCA治療NASH突破性療法認定
根據制藥公司的最新消息，FDA已授予Intercept制藥公司的奧貝膽酸（obeticholic acid，OCA）突破性療法認定。奧貝膽酸是一種治療非酒精性脂肪性肝炎伴肝纖維化的有潛力的藥物。 根據新聞稿，奧貝膽酸是一種膽汁酸類似物，是法尼酯X受體的全新激動劑。目前正在進行奧貝膽酸用于治療非
基因治療先驅回顧其突破性發現
哈佛醫學院基因治療項目主任Richard C. Mulligan博士和Fred Hutchinson癌癥研究中心A. Dusty Miller博士，因其在基因轉移技術方面的開拓性工作，獲得了《Human Gene Therapy》期刊頒發的先鋒獎。為慶祝25周年紀念，《Human Gene Th
急性基底動脈閉塞治療研究獲突破性進展
近日，科技日報記者從中國科學技術大學獲悉，由中國科學技術大學附屬第一醫院神經內科胡偉教授團隊牽頭，全國48家卒中中心參與的ATTENTION登記研究項目研究證明，對于急性基底動脈閉塞（ABAO）導致的腦卒中患者，與最佳藥物治療相比，血管內介入手術治療可顯著提高患者的生存質量，降低死亡率。相關研究
lonafarnib再獲突破性療法認定－治療早老癥
今日，Eiger BioPharmacuticals公司宣布，美國FDA授予該公司開發的lonafarnib突破性療法認定，用于治療哈金森 ?-吉爾福德早衰綜合癥（HGPS，簡稱早老癥）和早老樣核纖層蛋白病（progeroid laminopathies）。這些疾病是非常罕見的遺傳疾病，患者衰老
南開抗腫瘤新藥納入國家“突破性治療品種”名單
近日，記者從南開大學獲悉，由該校化學學院教授、藥物化學生物學國家重點實驗室PI陳悅團隊發明的候選新藥ACT001，被國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）納入我國“突破性治療品種”名單。公開報道顯示，納入國家藥監局“突破性治療藥物”名單的新藥往往針對嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且在臨床
日本iPS細胞治療帕金森氏病取得突破性進展
日本京都大學iPS（細胞誘導性多能干細胞）研究所的研究小組公布，針對采用人體iPS細胞治療帕金森病的方法研究，已通過猴子實驗明確了其有效性和安全性。相關論文發表在《Nature》電子版上。研究組負責人表示，面向人類治療應用，計劃明年內啟動2年的臨床試驗。 帕金森病是表現出腳震顫及肌肉強直等
治療乳腺癌，創新ADC獲突破性療法認定
Daiichi Sankyo宣布美國FDA為其在研新藥DS-8201頒發了突破性療法認定。該藥物是一種靶向HER2的抗體藥物偶聯物（ADC），用于治療HER2陽性的局部晚期或轉移性乳腺癌，這些患者在使用曲妥珠單抗（trastuzumab）和帕妥珠單抗（pertuzumab）以及ado-trast
Nature：突破性發現助力神經退行性疾病治療
日前，曼徹斯特大學、萊斯特大學和里斯本大學等機構的研究人員在神經退行性疾病藥物研發上取得重大突破，他們詳細描述了一種用于治療亨廷頓氏病的先導化合物是如何與大腦中的一種酶發生相互作用，并抑制其酶活性的。這研究發現表明，其可以開發成為一種針對神經退行性疾病的有效治療。相關研究論文刊登在近期出版的《自
華人科學家團隊找到肝癌突破性治療技術
目前，利用靶向性免疫細胞治療癌癥并不新鮮。根據2014年第56屆美國血液學會年會（ASH）上諾華公布的數據顯示，其CAR-T免疫療法CTL019治療白血病的完全緩解率甚至已經達到了92%！ 然而，免疫細胞治療實體瘤卻遲遲未見重大突破。 據中新網最新消息，中國留美科學家劉誠創辦的美國
日本iPS細胞治療帕金森氏病取得突破性進展
日本京都大學iPS（細胞誘導性多能干細胞）研究所的研究小組公布，針對采用人體iPS細胞治療帕金森病的方法研究，已通過猴子實驗明確了其有效性和安全性。相關論文發表在《Nature》電子版上。研究組負責人表示，面向人類治療應用，計劃明年內啟動2年的臨床試驗。 帕金森病是表現出腳震顫及肌肉強直等
－20122015美國FDA突破性治療藥品大盤點
自2012年以來究竟有哪些新藥獲得了美國FDA突破性治療藥品認定呢？這些獲得突破性治療藥品認定的新藥具有哪些特點呢？ 自1988年起，美國FDA制定了多個新藥加快審批計劃，包括快速通道認定（1988）、加速審批（1992）、優先審評認定（1992），以加快患者需求的新藥研發與審評。即便如此，由
維迪西妥單抗獲CDE突破性治療認可
12月28日，榮昌生物開發的抗體偶聯藥物（ADC）維迪西妥單抗（disitamab vedotin，RC48-ADC）被CDE正式授予突破性療法資格。適應癥為既往經過化療失敗后進展的HER2過表達局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者（包括膀胱、輸尿管、腎盂及尿道來源）。針對該適應癥，美國FDA在9月2
Cell突破性發現，為糖尿病治療帶來新曙光
生物學家們在新研究中證實，肝臟中的一種激素可以刺激胰腺中的胰島素分泌細胞生長。他們希望這一研究發現將促使開發出糖尿病新療法。 來自哈佛大學干細胞研究所的聯合主任Douglas Melton領導研究小組，通過利用一種結合胰島素受體的肽來誘導小鼠胰島素抵抗，鑒別了這種稱作為betatrop
Keytruda組合療法治療肝癌獲FDA突破性療法認定
在過去的10年中，HCC的發病率和死亡率在穩步上升，而中國是世界上肝癌發病率最高的國家之一，新增肝癌病例占全世界肝癌新增病例的50%。HCC占肝癌總數的90%，在確診時疾病的發展階段對治療手段和患者預后有很大影響。肝臟切除或肝移植這類潛在治愈性手段只能用于早期HCC患者。無法切除的HCC患者預后
又有6款創新藥擬納入突破性治療藥物程序！
恒瑞醫藥開發的SHR6390片聯合氟維司群用于經內分泌治療后進展的激素受體（HR）陽性、人表皮生長因子受體2（HER2）陰性的復發或轉移性乳腺癌的治療獲得納入突破性治療藥物程序。
諾華sIBM治療藥BYM338獲得FDA突破性療法認證
諾華公司日前宣布，美國食品藥品管理局(FDA)已對散發性包涵體肌炎(sIBM)治療藥BYM338授予了突破性療法認證。 突破性療法認證是由FDA創建的，旨在加速開發及審查治療嚴重的或威脅生命的疾病的新藥。這項認證是基于一項II期概念驗證研究的結果，該研究表明BYM338與安慰劑相比能使sI
科學家或開發出治療多種癌癥的突破性方法
日前，一項刊登在國際雜志the Journal of the National Cancer Institute上的研究報告中，來自南安普敦大學的研究人員通過研究發現，靶向作用被癌細胞攔截的健康細胞或能幫助治療多種類型的人類疾病，相關研究由英國癌癥研究中心提供資助。 圖片來源：medica
第一三共治療罕見癌癥新藥獲得FDA突破性藥物認證
日本著名藥企第一三共最近宣布公司開發的新藥pexidartinib已經獲得了FDA的突破性藥物療法認證。這也標志著這種療法將正式走上優先審批的道路。 Pexidartinib是一種用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）的新藥。腱鞘巨細胞瘤是一種罕見的腱鞘癌。目前臨床上一般是通過手術切除的方法來治療這
擬納入突破性治療品種！恒瑞醫藥圍攻百億大品種
日前，恒瑞醫藥(45.12 +0.33%,診股)發布公告稱子公司蘇州盛迪亞生物醫藥有限公司的注射用SHR-A1811被國家藥品監督管理局藥品審評中心擬納入突破性治療品種公示名單。擬定適應癥為用于人表皮生長因子受體2（HER2）陽性的復發或轉移性乳腺癌患者；用于人表皮生長因子受體2（HER2）低表
近期HIV治療性抗體突破性研究進展一覽
【1】Science：重磅！一種三特異性抗體三管齊下有望阻止HIV感染 doi：10.1126/science.aan8630 在一項新的研究中，美國研究人員報道在實驗室制造的一種三特異性抗體（three-pronged antibody， trispecific antibody）要比用來
聯拓生物宣布Mavacamten在中國獲得“突破性治療藥物”認證
聯拓生物(納斯達克:LIAN)是一家創新的生物醫藥企業,致力于為中國和亞洲其他主要市場的廣大患者帶來突破性治療藥物。聯拓生物于2022年2月15日正式宣布,用于治療梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)的mavacamten在中國獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心授予的“突破性治療藥物”認證。 此
突破性三聯療法Trikafta歐盟進入審查，可治療90％患者
Vertex制藥公司是囊性纖維化（CF）治療領域的全球領導者。近日該公司宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理VX-445（elexacaftor）、tezacaftor、ivacaftor三聯方案的營銷授權申請（MAA）。該MAA申請批準這款三聯療法用于治療年齡≥12歲的CF患者，具體為：囊性纖
FDA授予治療精神分裂癥新藥突破性療法認定
5月24日，勃林格殷格翰（BI）宣布，FDA授予 BI425809用于治療精神分裂癥相關認知障礙（CIAS）突破性療法認定（BTD）。該公司還宣布，計劃啟動一項創新型III期CONNEX臨床試驗，用于評估BI 425809在改善成人精神分裂癥患者認知方面的安全性和有效性。 認知障礙是精神分裂癥
默克Avelumab與INLYTA聯合治療晚期腎癌獲突破性療法指定
默克近日宣布，美國食品和藥品監督管理局授予了avelumab與輝瑞INLYTA（axitinib，阿西替尼）聯合療法突破性療法認定，主要用于治療晚期腎細胞癌（RCC）的初治患者。 “突破性療法”是美國食品和藥物管理局于2012年7月創建，源于《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》(FDASIA
治療抑郁癥－致幻蘑菇成分獲FDA突破性療法認定
今日（10月24日），COMPASS Pathways公司宣布，美國FDA授予該公司研發的賽洛西賓（psilocybin）療法突破性療法認定，用于醫治治療抵抗性抑郁癥（treatment-resistant depression，TRD）。FDA將與COMPASS Pathways公司合作，加快
我國學者治療多發性骨髓瘤獲得突破性進展
“兩年前，我幾乎已經成了一個廢人，感覺生命走到了盡頭。”來自浙江的馬女士這樣感慨。8年前，被確診為“多發性骨髓瘤”，這是血液系統腫瘤的第三大疾病，經歷了化療、自體細胞移植等一系列治療手段后，2015年還是出現了復發。2017年4月，CAR-T細胞免疫治療法開始在瑞金醫院開展，她從生死的邊緣找到了
利用基因療法創造免疫系統－白血病治療取得突破性進展
造血干細胞移植是目前可根治白血病的主要方法，美國的基因療法為治療白血病提供了新的希望。 美國賓夕法尼亞大學的研究人員8月10日發表報告說，他們利用基因療法治療白血病的臨床試驗取得了突破性進展：經過第一階段臨床試驗，作為志愿者接受治療的3名晚期慢性淋巴細胞白血病患者中，兩人體內的白血病細胞完全
Science突破性發現：癌細胞如何發展出對治療的抵抗力？
?Science公布的一項突破性研究顯示，癌細胞可以打開容易出錯的DNA復制途徑來適應癌癥治療。而且令人驚訝的是，細菌也是使用這個相同的過程來產生抗生素耐藥性的。? ? 這項研究發現公布在6月4日的Science雜志上。? ?人體細胞在不斷分裂，每次都需要高精度復制30億個DNA代碼以確保細胞存活。