基因療法有望治療因HBB基因突變導致的多項血液疾病
鐮刀細胞貧血癥（sickle cell anemia）和β-地中海貧血（β-thalassemia）都是由于編碼成人血紅蛋白β亞基的HBB基因上出現突變而導致的遺傳性貧血癥。這些疾病患者可能終生需要接受輸血或者其它療法的治療。已有研究表明，在成人中重新表達胎兒血紅蛋白可以起到緩解貧血癥狀的作用。但是編碼胎兒血紅蛋白的基因在胎兒出生之后就停止表達了。日前，在《Nature Genetics》上發表的最新研究中，新南威爾士大學（University of New South Wales， UNSW）的研究人員使用CRISPR基因編輯技術在編碼胎兒血紅蛋白的基因中加入自然界中存在的罕見基因突變，從而使這些基因能夠在成人患者身上表達。這一發現有可能產生治療因為HBB基因突變導致的多項血液疾病的基因療法。 鐮刀細胞貧血癥或β-地中海貧血患者體內的血紅蛋白因為HBB基因上的突變而無法正常行使攜帶氧氣的功能。但是少部分患者體內編碼胎兒血......閱讀全文
基因療法有望治療因HBB基因突變導致的多項血液疾病
鐮刀細胞貧血癥（sickle cell anemia）和β-地中海貧血（β-thalassemia）都是由于編碼成人血紅蛋白β亞基的HBB基因上出現突變而導致的遺傳性貧血癥。這些疾病患者可能終生需要接受輸血或者其它療法的治療。已有研究表明，在成人中重新表達胎兒血紅蛋白可以起到緩解貧血癥狀的作用。
《Nature－Communications》神經肌肉疾病基因療法
杜氏肌營養不良癥（Duchenne muscular dystrophy，DMD）是一種罕見的漸進性遺傳疾病，據統計，全球平均每3500個新生男嬰中就有一人罹患此病。，它是兒童最常見的神經肌肉疾病，與編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的DMD基因異常有關。患者在學齡前就會因骨骼肌不斷退化出
神經系統疾病的新型療法——基因編輯療法
當地時間 6 月 15 日，美國生物技術公司 Capsida Biotherapeutics（簡稱 Capsida）與生物制藥公司 CRISPR Therapeutics（簡稱 CRISPR）簽訂協議，宣布兩家公司建立戰略合作伙伴關系，共同研究、開發、制造和商業化體內基因編輯療法，其中包含利用工
簡述血液系統疾病的基因治療
造血干細胞一直被認為是對血液系統惡性腫瘤或其它疾病(如地中海貧血、鐮刀性紅細胞貧血、血友病等)進行基因治療的理想靶細胞，但由于缺乏使目的基因在造血干細胞穩定表達的，這方面的研究進展不明顯。盡管小鼠逆轉錄病毒載體能夠轉導經細胞因子刺激后進入細胞周期的造血干細胞，但經此處理的干細胞性質可能會發生改變
妊娠基因療法預防致命神經變性疾病
KK婦女兒童醫院、新加坡國立大學衛生系統和倫敦大學學院領導的一項新研究發現，一種被稱為高雪氏癥（Gaucher disease）的嬰兒神經退行性疾病在小鼠模型已經證實，是可預防的。 這項研究發表在《Nature Medicine》，凸顯了子宮內胎兒基因療法對預防和治療新生兒致死性神經變性疾病的
基因療法可預防致命神經退行性疾病
英國《自然·醫學》雜志7月16日在線發表的一項醫學最新研究表明，基因療法可以預防早發性致命神經退行性疾病——戈謝病。英國科學家團隊將一種病毒載體遞送至胎鼠的中樞神經系統，這種病毒載體經過改造，重新廣泛表達一種特殊編碼基因，緩解了胎鼠的腦部退化。 戈謝病是一種遺傳病，常見癥狀包括肝脾腫大、骨骼易
血液透析療法的介紹
將患者的血液和透析液同時引進透析器（兩者的流動方向相反），利用透析器（人工腎）的半透膜，將血中蓄積的過多毒素和過多的水分清出體外，并補充堿基以糾正酸中毒，調整電解質紊亂，替代腎臟的排泄功能。 血液透析器俗稱人工腎，有空心纖維型、盤管型及平板型3種 。最常用的是空心纖維型 ，由1萬～1.5萬根空
Nat－Med：CRISPR基因編輯技術或有望治療血液疾病
刊登于國際著名雜志Nature Medicine上的一項研究報告中，來自圣猶大兒童研究醫院的研究人員通過研究利用CRISPR基因編輯技術就可以幫助治療鐮刀形細胞病以及β地中海貧血癥，該研究為后期通過基因組編輯技術來開發治療常見血液障礙的新型療法提供了一定幫助。 研究者Mitchell J. W
基因療法治療一些罕見疾病取得進展
科研人員在剛剛過去的2009年利用基因療法嘗試治療一些罕見疾病，并取得不同程度的進展。例如，在美國《科學》雜志公布的2009年十大科學進展中，基因療法治療致命腦病位列其中。作為一種潛力巨大的疾病治療方法，基因療法領域的進展對人類最終戰勝一些罕見疾病具有重要意義。 基因是生命的設計者，負責編
基因療法
15日，諾華（Novartis）公布了其基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新數據，強調該療法可使患者持續獲益。Zolgensma是脊髓性肌萎縮癥（SMA）的一次性基因療法。
血液療法－能否治愈埃博拉
首個用埃博拉幸存者的血液來治療埃博拉患者的臨床試驗在西非拉開序幕，其目的主要是來測試埃博拉幸存者向患者捐獻血漿或血液的是否安全、有效的，并能夠減少了疾病和死亡。采取這一療法的理論依據是：幸存者體內的血液里可能已經存在埃博拉病毒的抗體，能夠有效地對抗那些感染了病毒。 感染埃博拉病毒后的幸存者中，
血液透析療法方法介紹
將患者的血液和透析液同時引進透析器（兩者的流動方向相反），利用透析器（人工腎）的半透膜，將血中蓄積的過多毒素和過多的水分清出體外，并補充堿基以糾正酸中毒，調整電解質紊亂，替代腎臟的排泄功能。血液透析器俗稱人工腎，有空心纖維型、盤管型及平板型3種 。最常用的是空心纖維型 ，由1萬～1.5萬根空心纖維組
基因療法阻止血友病臨床試驗血液事件
研究人員在用基因療法治療血友病方面取得了首次顯著的成功，這是一種遺傳性的血液疾病。 10名男性接受了一種無害病毒的靜脈注射，以輸送一種叫作IX因子的基因，罹患B型血友病的患者體內會缺失這種血液凝固蛋白。18個月之后，這些男性的肝臟平均生成的IX因子達到常規水平的34%。 研究人員在近日發表
優于CRISPR，新一代基因編輯技術治療血液疾病
由卡內基·梅隆大學和耶魯大學的科學家開發的新一代基因編輯系統成功地治愈了活體小鼠的遺傳性血液疾病，過程僅使用了一個簡單的靜脈治療。與流行的CRISPR基因編輯技術不同，新技術可用于活體動物，并顯著降低了不必要的、目標基因之外的突變發生。相關結果報道在Nature Communications雜志
新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病
據外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5
可直接注入大腦！uniQure基因療法減緩疾病進展達80％
2024年7月9日，uniQure宣布其通過大腦直接注射的在研基因療法AMT-130在治療亨廷頓病（HD）的1/2期臨床試驗中獲得積極中期結果。分析顯示，在24個月時，接受高劑量AMT-130治療HD患者的疾病進展減緩達80%，且其腦脊液（CSF）中的神經絲蛋白輕鏈（NfL）水平顯著低于基線水平
新的基因療法可以治愈阻止心臟跳動的致命疾病
外媒報道，科學家已經成功地編輯了人類心臟細胞中的DNA，以糾正導致致命疾病的突變。如果這項基因編輯技術被證明是安全的，它可以永久治愈患有遺傳性疾病的兒童，這些兒童在十幾歲時就被被迫坐上輪椅。 本研究中的遺傳疾病被稱為假肥大型肌營養不良癥（DMD）（或Duchenne型肌營養不良癥），每5000
惡性胸膜疾病新療法
目前英國和美國每年新發30萬例惡性胸膜疾病患者，預計到2055年每年將再增加10萬例病例，平均每家醫院每年將接診約250例新發病例。 英國牛津大學的Najib Rahman博士在美國胸內科醫師協會(ACCP)年會上報告稱，惡性胸膜疾病新療法正在不斷涌現。Rahman博士指出，直到最近，滑石
癲癇:－基因療法VS細胞療法
癲癇是神經系統常見疾病之一，患病率僅次于腦卒中。癲癇的發病率與年齡有關。一般認為1歲以內患病率最高，其次為1～10歲以后逐漸降低。我國男女之比為1.15∶1～1.7∶1。 而如今隨著生物科學技術的不斷進步，癲癇病的治療手段得到了突飛猛進的發展。目前在國際上治療癲癇主要分為2個流派：基因療法
血液透析療法的作用特點介紹
將患者的血液和透析液同時引進透析器（兩者的流動方向相反），利用透析器（人工腎）的半透膜，將血中蓄積的過多毒素和過多的水分清出體外，并補充堿基以糾正酸中毒，調整電解質紊亂，替代腎臟的排泄功能。?血液透析器俗稱人工腎，有空心纖維型、盤管型及平板型3種 。最常用的是空心纖維型 ，由1～1.5萬根空心纖維組
血液透析療法的優點和缺點
血透的優點（1）對分子量較小的物質，如尿素等，其清除率較高，約高于間歇性腹透4～5倍，故能在較短的時間內，令病者的血生化恢復正常。（2）操作上不像腹透那么花費人力和時間。血透的缺點（1）需要有人工腎等一套較昂貴的高級設備，同時對操作技術的要求很高，要有一套熟練的醫務人員班子，故不易被廣泛使用，特別是
基因療法簡介
基因療法是指將正常基因植入靶細胞代替病人細胞中的遺傳缺陷基因，或關閉、抑制異常表達的基因，以達到預防和醫療疾病目的的一種臨床醫療技術。在治療遺傳性疾病、惡性腫瘤、癌癥、艾滋病病毒（HIV）、關節炎、糖尿病、腺苷脫氫酶(ADA)缺陷癥、神經系統紊亂、心臟病等疾病方面，基因療法發揮著越來越重要的作用。基
科學家們如何利用基因療法來治療多種人類疾病？
基因療法是指將外源基因導入靶細胞從而糾正或補償基因缺陷表達異常引起的疾病。近些年來，基因療法臨床試驗如雨后春筍般涌現，多項基因療法項目相繼在美國、歐盟、中國等國家獲批上市，而且基因療法的治療對象也從單基因遺傳病逐步拓展到惡性腫瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科學家們在基因療法研究領域又
血液粘度增高引起的疾病
（1）循環系統疾病：動脈硬化、冠心病、心絞痛、心肌梗死、周圍動脈硬化、高脂血癥、心力衰竭、肺源性心臟病。??（2）糖尿病。（3）腦血管病，如中風、腦血栓、腦血管硬化癥等。（4）腫瘤病，較為常見的為肝臟、肺和乳腺腫瘤等。（5）血液病（紅細胞增多癥）。（6）病毒性肝炎（7）婦科病，如更年期綜合征、痛經、
骨髓移植治愈血液疾病
約翰霍普金斯大學的研究人員在最新的一項研究中發現，讓接受供體細胞骨髓移植的患者接受加倍的低劑量全身輻射，可使只有半匹配的移植成功率從 50% 提高到將近 100%。這項研究結果于 3 月 13 日發表在《柳葉刀血液病學》官網。這一發現為鐮狀細胞貧血和 β地中海貧血等嚴重和致命的遺傳性血液疾病患者
百歲老人血液有數百基因突變－藏變異基因并非疾病
以往人們認為，基因突變通常與疾病如癌癥有關，卻很少有人知道健康人體也會發生基因突變。最近，來自荷蘭和美國的研究人員在一名115歲老年婦女的血液細胞中，檢測到有400多個變異，這表明這些位點發生的突變在她整個壽命中大部分是無害的。相關論文在線發表于最近出版的《基因組研究》雜志上。 據物理學家組織
血液分析對血液系統疾病篩查的意義
????? 三分群五分群血細胞分析儀的廣泛應用，大大提高了臨床血液學檢驗的質量和速度。然而，它們僅作為血液學分析的過篩手段，遇到問題時還必須用顯微鏡復查血片，方能發出報告。根據朱曉輝等的觀點，筆者采用血細胞分析儀篩查，形態學復查，查出血液系統疾病162例，現報道如下。????? 1．資料與方法?
簡述血液稀釋療法的適應癥
一、急性缺血性疾病： 1、急性缺血性腦血管病。 2、急性心肌缺血，心肌梗死。 3、急性肺栓塞。 4、缺血性視網膜動、靜脈栓塞。 5、突發性耳聾。 6、外周血管缺血性疾病：如阻塞性動脈炎。 二、血液質、量異常性疾病： 1、原發或繼發性紅細胞增多癥。 2、高粘度血癥；高凝綜合征。
新型轉基因小鼠或為開發治療人類疾病的新型療法提供思路
實驗室用鼠(Credit: ? anyaivanova / Fotolia) 目前，科學家們有望通過使用工程化的精子來改變個體后代的缺陷基因，近日，刊登在國際雜志FASEB Journal上的一篇研究論文中，來自英國皇家獸醫學院的研究者通過一種病毒載體，就可以成功將一種新型的遺傳物質引入到小鼠
歐盟遺傳性視網膜疾病基因療法獲得重大技術突破
長期的醫學研究已證明，處理外部光線的視網膜感光細胞的基因變異，是許多導致失明的視網膜疾病或機能失調的“罪魁禍首”。歐盟第七研發框架計劃(FP7)資助300萬歐元，總研發投入400萬歐元，由意大利科技人員總協調，歐盟3個成員國意大利、英國和愛沙尼亞，以及聯系國瑞士科技人員組成的歐洲 AAVEY