馳騁2018年醫藥市場的20種“孤兒藥”
在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病(患有通常性疾病的大數量群體)人群上，并將其作為潛在的收入流。然而隨著處方藥在歐美市場銷量的停滯不前，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物成為各大制藥公司競相追逐的新寵。這類藥物由于治療的疾病罕見且藥物稀缺，因而被形象的稱為“孤兒藥”。 聰明的制藥公司已經想通了一點，小病人(稀少疾病群體)組才是一個潛在的利益客戶群，開發治療小病人組的稀少藥物以某些合適的價位售出，會獲得豐厚的利益。 EvaluatePharma的2013“孤兒藥”報告顯示，“孤兒藥”正在呈現出更大的投資回報比。 不難看出“孤兒藥”存在著很大的開發誘惑，制藥公司如果開發罕見疾病的治療藥物將面臨更少的競爭。此外，孤兒藥還具有快速跟蹤監管的審查過程及成本較低的后期發展。預計到2018年，“孤兒藥”市場將達到127億美元，占處方藥銷售總額的16%，各大制藥公司即將在“孤兒藥”的舞臺上演群雄逐鹿的戲......閱讀全文
兒童乙肝藥物獲得孤兒藥資格
ContraVir公司日前宣布，美國FDA已給其主要在研藥物tenofovir exalidex（TXL）授予孤兒藥資格，該藥物是用于治療0至11歲患者人群中的慢性乙型肝炎感染。孤兒藥資格能使該藥物的開發者獲得各種激勵措施。TXL獲得這個資格，意味著藥物獲批后該公司在美國有七年的ZL期，并且享有
創新胃癌抗體偶聯藥物獲FDA孤兒藥資格
速遞 | 下半年有望啟動3期臨床試驗 今日，安博生物（Ambrx）公司宣布，美國FDA已經授予該公司的靶向HER2的抗體偶聯藥物（ADC）ARX788孤兒藥資格，用于治療HER2陽性胃癌，包括胃食道結合部癌。孤兒藥資格將為ARX788的開發提供多種優惠政策。 胃癌是全世界第五大常見癌癥，也是
FDA授予TG－Therapeutics公司2個藥物孤兒藥地位
美國食品和藥物管理局（FDA）近日授予TG Therapeutics公司2款實驗性藥物孤兒藥地位（orphan drug designation）。其一是TG-1101（ublituximab），這是一種糖基化的抗CD20單克隆抗體，開發用于視神經脊髓炎（NMO）、視神經脊髓炎譜系障礙（NMOS
依生生物肝癌治療藥物獲FDA孤兒藥資質
10月24日，依生生物制藥有限公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已經正式批準其主打產品YS-ON-001取得肝癌治療的孤兒藥資質。該產品是由依生生物的科研人員自主開發，具有獨立知識產權的大分子生物制劑，能夠在削弱腫瘤微環境免疫抑制作用的同時，提升免疫系統對腫瘤細胞的殺傷功能，這也是中國科
Puma靶向藥物Nerlynx獲美國FDA授予孤兒藥資格
Puma Biotechnology是一家專注于開發和商業化創新產品以加強癌癥護理的生物制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予Nerlynx（neratinib）治療乳腺癌腦轉移患者的孤兒藥資格（Orphan Drug Designation，ODD）。 孤兒藥是指用
－FDA授予Alnylam－RNAi藥物ALNAT3孤兒藥地位
全球領先的RNAi藥物開發公司——Alnylam制藥8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤兒藥地位(Orphan Drug Designation，ODD)，用于治療A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治療B型血友病的孤兒藥地位。 目前，Alnylam正開發ALN-
孤兒藥Ryanodex獲批準
7月23日，Eagle制藥宣布FDA已批準Ryanodex（丹曲林鈉）可注射懸液用于惡性高熱（MH）的治療。此前，FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤兒藥地位。 惡性高熱是一種遺傳性肌肉病，以高代謝為特征，患者接觸到某些麻醉藥物后觸發。該病是目前所知的唯一一種可由常規麻醉用藥引起圍手
千萬“孤兒”等藥來：世界最大“孤兒藥”市場病在哪兒
罕為人知、罕有人用卻又關乎人命的“孤兒藥”，再次進入了公共政策視野內。 國務院總理李克強12月21日主持召開國務院常務會議，通過“十三五”衛生與健康規劃，部署今后5年深化醫藥衛生體制改革工作。會議確定了“十三五”期間深化醫改重點任務。其中之一，就是健全藥品供應保障體系，扶持低價藥、“孤兒藥”、
－孤兒藥不再孤單－美歐制藥看好罕見病藥物開發
基于所影響的免疫細胞類型，淋巴瘤已被細分為幾十個亞型????? 根據美國食品和藥物管理局(FDA)給出的定義，“孤兒病”在當地是指那些尚無有效療法且影響人群低于20萬人的疾病。 2013年，FDA不下21次授予各種淋巴瘤藥物為指定孤兒藥。全部算下來，這個由罕見病藥品開發辦公室(OOPD)運
亨廷頓舞蹈癥藥物獲FDA孤兒藥資格認定
Neurocrine Biosciences公司前不久宣布，該公司valbenazine已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（Huntington disease，HD）。治療與HD相關的舞蹈癥屬于該孤兒藥資格認定的范圍內。2021年12月，Neur
Marizomib孤兒藥資格獲批
Triphase Accelerator公司宣布旗下新藥marizomib已經獲得了FDA孤兒藥研發辦公室授予的孤兒藥資格。marizomib是強效的蛋白酶體抑制劑，用于多發性骨髓瘤的治療。由此，Triphase公司可以獲得7年的孤兒藥資格獨占期以及其他利益。 “我們很高興FDA授予m
市場白熱化－全球熱銷的重磅藥物都在積累孤兒藥認定
根據世界衛生組織的統計，全球約有5000-8000種罕見病，但治療藥物卻異常緊缺，因此中國、美國等國家均發布了法律政策支持罕見病及其治療藥物的研發。但最近，有媒體Axios撰文指出，美國一些最暢銷的品牌藥物為了保護其ZL、避免仿制藥競爭，通過獲得孤兒藥認定等法律批準途徑，增加藥物研究數量，延長Z
肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
今日，中國臺灣浩鼎生技（OBI Pharma）宣布，該公司積極研發的抗癌新藥OBI-3424獲得美國FDA頒發的孤兒藥資格，用于治療肝細胞癌（HCC）。值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 H
南開大學抗腦膠質瘤藥物獲FDA孤兒藥認定
從南開大學獲悉，該校藥物化學生物學國家重點實驗室陳悅教授團隊歷時8年攻關的編號為ACT001的抗腦膠質瘤藥物，日前獲得美國食品藥品管理局(FDA)罕見病藥物(即：孤兒藥)的資格認定，成為中國少數幾個獲得該資格認定的藥品之一，也是目前為止天津首個獲美“孤兒藥”認定的準藥品。 “孤兒藥”(Orph
Imfinzi組合治療肝癌獲孤兒藥資格
1月20日，阿斯利康發布公告，Imfinzi（durvalumab，度伐利尤單抗）和tremelimumab聯合療法已被美國FDA授予治療肝細胞癌（HCC）的孤兒藥資格。目前，Imfinzi尚未在任何國家中獲批準單獨或與tremelimumab聯合治療HCC。 對于肝癌患者來說，存在一個關鍵的
祝賀!肝癌新藥獲FDA孤兒藥資格
值得一提的是，OBI-3424是一款first-in-class的以過表達醛酮還原酶1C3（AKR1C3）為標靶的DNA烷化癌癥治療藥物。 HCC是全球第六大癌癥，但在美國十分罕見，2018年發病人數約為61483人。HCC是一種致命性癌癥，五年存活率為12.2％，是癌癥第三大死因。雖然大多
長效C型利鈉肽前體藥物獲美國FDA授予孤兒藥資格
Ascendis制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予實驗性藥物TransCon CNP治療軟骨發育不全兒童的孤兒藥資格（ODD）。TransCon CTN是一種長效C型利鈉肽（CNP）前藥（prodrug），每周一次皮下注射，通過提供持續的、安全的、治療水平的CNP暴露，解決軟
近期我國孤兒藥研發領域動態“亮點”分析
用于治療、診斷、預防罕見疾病或罕見狀態的藥物、疫苗、診斷試劑等稱為罕見藥或孤兒藥。罕見病和常見病相比，雖發病率低，但種類繁多，且大都病情嚴重，加之龐大病患人群，罕見病需亟待受到關注和重視。過去，我國罕見病領域自主研發幾近空白；近幾年公眾對罕見病的認知逐步提高，加上國家出臺的一系列罕見病保障措施，
FDA推動孤兒藥資格審批流程再升級
1983年美國頒布了孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，法案明確規定：在美國那些影響少于20萬人的疾病為罕見性疾病(Rare diseases)。據此定義，目前大約有7000種罕見病，其中80-85%的疾病會嚴重威脅生命健康，且普遍面臨缺醫少藥的困境。據估計，全美罕見病人數接近3000
臺灣浩鼎抗體藥物偶聯物OBI999獲美國FDA授予孤兒藥資格
臺灣浩鼎生技股份有限公司（OBI Pharma,Inc.，以下簡稱浩鼎）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其新型、首創抗體藥物偶聯物（ADC）OBI-999治療胰腺癌的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率
凱瑞康寧新型嗜睡癥藥物XWL008獲美國FDA授予孤兒藥資格
凱瑞康寧有限公司（XW Laboratories Inc，簡稱“凱瑞康寧”）是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發治療神經系統疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治療發作性睡病（又稱嗜睡癥）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療
全球首創！光谷藥企研發“孤兒藥”有望國內率先上市
?武漢晚報訊（記者李昕宇?通訊員康鵬）每一款“孤兒藥”的研發上市都是對一個罕見病患者群體的解困。記者獲悉，光谷藥企紐福斯生物科技有限公司研發的產品NR082眼用注射液，是一款治療眼部罕見疾病的藥物，目前已進入三期臨床試驗階段。 ????“孤兒藥”是對于預防、治療、診斷罕見病的藥品的稱號，其研發過程
瑞德西韋成為孤兒藥－國內如何應對
3月24日，美國食品和藥品管理局（FDA）批準認證該國吉利德科學公司的瑞德西韋（Remdesivir）孤兒藥認證，適應癥為新冠肺炎（COVID-19）。 根據美國《孤兒藥法案》，FDA將為制藥公司提供7年的市場獨占期。其間，該藥物僅由原研發企業獨家生產銷售，FDA不再批準其他具有相同適應癥的藥
camsirubicin獲美歐孤兒藥資格，保留抗癌活性
Monopar Therapeutics是一家臨床階段的生物制藥公司，專注于開發旨在改善癌癥患者臨床結果的專有療法。近日，該公司宣布，歐盟委員會（EC）已授予camsirubicin（MNPR-201；GPX-150；5-imino-13-deoxydoxorubicin）治療軟組織肉瘤（STS
－EC授予衛材單抗藥amatuximab孤兒藥地位
衛材(Eisai)1月21日宣布，歐盟委員會(EC)已授予單抗藥物amatuximab孤兒藥地位，用于惡性間皮瘤(malignant mesothelioma)的治療。 惡性間皮瘤是一種罕見腫瘤，在歐洲，每年的發病率為1/50000。研究表明，英國和愛爾蘭發病率最高，而東歐發病率最低。
歐盟批準天價孤兒藥Kalydeco擴大適應癥
Vertex制藥近日宣布，歐盟委員會（EC）已批準擴大罕見病藥物Kalydeco（ivacaftor）的適應癥，用于攜帶囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）9種門控突變之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N,
－罕見病成市場新寵－“孤兒藥”產業亟待政策支持
一、國外“孤兒藥”政策較完善 在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病人群上，并將其作為潛在的收入流，一個“重磅炸彈”足以鑄就一個超級跨國企業，艾伯維（Abbvie）便因“修美樂”成為藥業新巨頭（2013年修美樂的全球銷售額高達106.59億美元）。 孤兒藥單品市場規模雖小，但
罕見病不再“罕見”？孤兒藥市場前景良好
罕見病，又稱“孤兒病”，泛指一類發病率極低的疾病。世界衛生組織（WHO）將罕見病定義為“患病人數占總人口0.065-0.1%的疾病或病變”。 中國罕見病發展中心（CORD）創始人和主任黃如方先生曾在報告中這樣描述罕見病： 這是最壞的時代： 國際確認的罕見病有6000-7000種，約占人類疾
馳騁2018年醫藥市場的20種“孤兒藥”
在過去一段很漫長的時間里，制藥公司都將目光鎖定在大疾病(患有通常性疾病的大數量群體)人群上，并將其作為潛在的收入流。然而隨著處方藥在歐美市場銷量的停滯不前，某些治療罕見疾病或生物機能紊亂的藥物成為各大制藥公司競相追逐的新寵。這類藥物由于治療的疾病罕見且藥物稀缺，因而被形象的稱為“孤兒藥”。
默克抗癌藥tepotinib獲孤兒藥資格，有望實現精準治療
德國制藥巨頭默克（Merck KGaA）近日宣布，日本衛生勞動福利部（MHLW）已授予其靶向抗癌藥——口服MET抑制劑tepotinib孤兒藥資格（ODD），用于治療攜帶MET基因改變的非小細胞肺癌（NSCLC）患者。2018年3月，MHLW還授予了tepotinib治療攜帶MET基因第14號外