突破AAV載體局限性，基因療法公司完成2.35億美元融資
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥公司紛紛布局基因療法，其中包括諾華、羅氏和渤健。 AskBio在2001年由Jude Samulski博士，肖嘯博士，和Sheila Mikhail法學博士共同創建。Jude Samulski博士是第一位克隆AAV基因組的科學家，他在北卡羅來納大學教堂山分校的研究對開發AAV作為基因療法的病毒載體作出了突破性的貢獻。肖嘯博士是最先開發微型抗肌萎縮蛋白基因的科學家，他的發現讓使用基因療法治療杜興氏肌營養不良癥（DMD）成為可能。 使用AAV病毒載體遞送基因療法需要克服多重挑戰，例如，天然AAV病毒只能夠將基因療法遞送到有限的人體器官......閱讀全文
突破AAV載體局限性，基因療法公司完成2.35億美元融資
今日，專注于開發腺相關病毒（AAV）基因療法的Asklepios BioPharmaceutical公司（下稱AskBio）宣布完成2.35億美元的融資，將支持該公司推進和擴展臨床試驗，以及提高產品制造能力。這一大額融資進一步體現了業界對基因療法領域的關注，近來這一領域出現多起大額并購，大型醫藥
囊獲新型AAV9載體－輝瑞達成合作開發基因療法
今日，REGENXBIO公司宣布與輝瑞（Pfizer）公司達成研發許可協議，允許輝瑞公司使用REGENXBIO專有的NAV腺相關病毒9（AAV9）載體開發基因療法，治療弗里德賴希共濟失調（Friedreich’s ataxia，FA），改善患者的生活。 FA是一種最常見的遺傳性共濟失調類型，每
?－Science：基因療法中使用AAV病毒載體可能會導致癌癥風險
正當基因療法最終似乎不負人們之所望的時候，一項研究使得人們對病毒載體存有一種持久的擔憂。許多研究工作都依賴于一種病毒載體將治療性基因導入患者體內。這種病毒載體是腺相關病毒（AAV）的簡化版本，被認為是安全的，這是因為它很少將它攜帶的人DNA片段整合到宿主細胞染色體中，然而一旦整合，它可能激活致癌
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病毒（AA
AAV基因療法：罕見病治療的突破口？
7歲的加拿大兒童邁克爾·皮羅沃拉在18個月大時，醫療團隊確認其AP4M1基因發生了突變。約2歲時，邁克爾被確診患有遺傳性痙攣性截癱50型。這是一種超罕見疾病，主要癥狀為發育遲緩、小頭畸形、言語功能障礙、站立與行走能力受限等。 日前，加拿大病童醫院和美國波士頓兒童醫院等機構的研究團隊采用腺相關病
AAV基因療法減肥效果超過司美格魯肽
之前，一個肥胖者要想實現快速、顯著減肥，只有一個選擇——減肥手術。 而GLP-1類藥物司美格魯肽的出現，讓人們可以通過藥物實現大約15%的體重減輕。而替爾泊肽在3期臨床試驗中實現了22.5%的體重減輕，這一數字已經接近了手術減肥的效果。 但這兩款GLP-1類藥物同樣也面臨著一些問題，需要每周
AAV載體8倍的有效載荷，Replay推出首個HSV載體基因治療
10 月 31 日，Replay宣布推出針對遺傳性視網膜疾病的HSV基因治療公司Eudora。這是Replay產品公司中第一家利用其高有效載荷能力的單純皰疹病毒（HSV）遞送載體synHSV?的產品公司。Eudora是Replay的第一家基因治療產品公司。該公司的下一代HSV-1技術獲得了匹茲堡大學
如何精確測定AAV病毒載體空殼率？
重組腺相關病毒（AAV）作為病毒載體，具有安全性好、特異性強、遞送效率高等特點，為新的、挽救生命的基因治療方法帶來巨大的希望。但是，雖然電鏡等技術可以表征AAV的均一性和聚集狀態，但它們沒有足夠的分辨率來準確定量病毒顆粒的均一性和有效載量。而解決這一問題的方案是：使用分析型超速離心技術（AUC）表征
基因療法通過病毒載體靶向神經挽救嬰兒
并沒有什么特別的事情發生在長著紅色小卷毛的3歲的Evelyn身上，除了她不應該在家里的起居室一邊與來訪者說話，一邊穿著連褲襪跟著一首名為《快樂》的曲子旋轉著跳舞。Milan和Elena Villarrea給Evelyn注冊接受基因治療試驗，他們因為脊髓肌肉萎縮癥曾失去了一個孩子。 圖片來源：MI
如何用安全載體成功進行基因療法？HIV療法有望被開發
基因療法的概念最早來自20世紀中期，而且該療法被認為是一種革命性的技術有望治療幾乎任何一種疾病。在新世紀初期，研究者就在一項小規模臨床試驗中發現逆轉錄病毒療法具有一定的臨床效力，其可以治療幫助治療致死性免疫缺陷障礙的患兒。 這項首次試驗成功隨機便因大量治療的兒童患上載體相關的白血病而蒙上了陰影
阿斯利康合作研發基因療法，治療慢性肺病
日前，阿斯利康（AstraZeneca）的全球生物制劑研發部門MedImmune和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布合作，將共同利用4DMT的新型發現平臺生成優化的AAV載體，旨在為慢性肺病患者提供基因療法。4DMT在腺相關病毒（AAV）基因治療的載體開發和產品開
朗信生物眼科AAV基因療法（LX101）國內臨床獲CDE受理
今日，據CDE官網顯示，上海朗信啟昇（朗信生物）生物制藥有限公司自主研發的AAV2-RPE65基因治療制劑LX101眼用注射液的臨床試驗申請，已獲國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）受理（受理號：CXSL2200048）。先天性黑朦LCA是一類發生最早、最嚴重的遺傳性視網膜病變, 大多數LCA患
基因治療藥物遞送之腺相關病毒（AAV）
2012年，首個基因治療藥物Glybera獲歐盟批準，該藥物基于腺相關病毒（AAV）載體用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治療。 去年，FDA批準的第一個體內基因療法是Luxturna，同樣使用AAV作為遞送載體，它被施用于眼睛以治療罕見的遺傳性失明。 AAV是一種約26nm大小
諾華繼續投入，向Voyager預付款1億美元，開發兩款AAV基因療法
在過去二十年里，人類在基因治療領域取得了一系列里程碑突破。基因治療也逐漸成為當前最火熱的治療領域之一，特別是腺相關病毒（AAV）已成為基因治療的首選遞送載體，也被公認為目前最有前景的遞送載體。 2017年12月10日，美國食品藥品管理局（FDA）批準了 Spark Therapeutics 公
新轉運載體能有效穿過血腦屏障
新轉運載體能有效穿過血腦屏障?科技日報北京5月24日電?（記者張夢然）據最新一期《科學》雜志報道，美國麻省理工學院和哈佛大學布羅德研究所團隊設計出一種基因轉運載體，能利用人類蛋白質有效穿過血腦屏障，并將與疾病相關的基因遞送到人源化小鼠的整個大腦中，這是向開發出更有效的腦部疾病基因療法邁出的重要一步。
通過欺騙免疫系統來改善血友病基因療法的遞送
在一些血友病基因療法中，腺相關病毒(AAV)作為載體來遞送表達功能凝血因子的基因。這種方法的一個局限性是，大多數人已經對AAV產生了自然免疫，這可能使治療無效。近日，由意大利米蘭San Raffaele Telethon基因治療研究所的科學家們領導的一個小組發現了一種可能的方法：通過欺騙免疫系統
打造5種新基因療法，Axovant達成新合作
Axovant Sciences近日宣布，該公司已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）。在此之外，兩家公司還會合作開發神經系統疾病中
羅氏獲DMD基因療法授權
今日，羅氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，雙方達成許可授權協議，羅氏將獲得治療杜氏肌營養不良癥（DMD）的基因療法SRP-9001在美國以外地區的獨家推廣權益。Sarepta將總計獲得11.5億美元前期付款（包括7.5億美元現金和4億美元股權投資）和潛在17
SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體
近日，SIRION Biotech與Denali Therapeutics宣布，兩家公司簽訂了一項研發許可和合作協議，SIRION將為Denali開發腺相關病毒載體（AAV），讓基因療法可以跨越血腦屏障，應用于治療帕金森病（PD）、阿茲海默病（AD）、肌萎縮性側索硬化癥（ALS）、及其它神經退行
基因療法對多數人無效，生命換來的進步為何成了缺陷？
詹姆斯（James*）和馬特（Matt*）兩兄弟成長于上世紀 80 年代的英國德文郡（Devon），對兩個孩子來說，日常的嬉鬧也要小心翼翼——小小的傷口或是磕碰都能把他們送進醫院。 他們患有血友病（haemophilia），一種由于凝血蛋白缺乏導致的凝血功能障礙性遺傳病。它已經困擾了家族中數代
基因治療創新多重技術組合嚴控腺相關病毒（AA...（一）
基因治療-創新多重技術組合嚴控腺相關病毒（AAV）質量基因治療是指將外源正常基因導入靶細胞，以糾正或補償缺陷和異常基因引起的疾病，從而達到治療目的。所有基因療法都利用病毒或非病毒載體將DNA或RNA輸送到宿主細胞中。與非病毒載體（如陽離子脂質或化學載體）相比，病毒載體感染宿主細胞的效率更高，但同時它
《柳葉刀》：復旦團隊發布國際首個耳聾基因治療臨床數據，成功恢復患者聽力
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院舒易來、李華偉、王武慶，哈佛大學醫學院陳正一、東南大學柴人杰等在國際頂尖醫學期刊《柳葉刀》（The Lancet）上發表了題為：AAV1-hOTOF gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-ar
簡述基因治療的最新臨床研究進展
基因療法以其“一次給藥，終身受益”的優勢越來越受到醫療市場的青睞。截至目前，歐洲藥品管理局（EMA）、美國食品藥品管理局（FDA）及中國國家食品藥品監督管理總局（NMPA）等機構至少已批準13種基因治療產品上市，同時還有2500多項細胞和基因治療正在進行臨床試驗。2019年8月，國際頂級期刊《新
FDA就基因治療試驗事故發聲明
7月24日，美國西雅圖Targeted Genetics公司向美國FDA（美國食品與藥品監督局）報告說，在一項正在研究的基因療法治療活性炎性關節炎臨床試驗中，有一名受試患者死亡。FDA向死者家屬表示了哀悼。?Targeted Genetics公司之前已經向FDA通報說一名接受該臨床試驗的患者出現了一
AAV病毒包裝CRO行業研究報告
基因療法是廣受關注的創新治療平臺，而作為遞送基因的有力手段，AAV載體平臺的研發也在出現指數型增長。AAV載體有非常顯著的優勢，如安全性、長效性、多種血清型等，這都使AAV載體在基因治療中迅速崛起。本篇行業研究從AAV載體概述、制備與質控、策略與應用、國內外企業等方面展開，詳細介紹了AAV病毒包裝C
《PNAS》:聯合基因療法首獲成功！
隨著對疾病研究的深入，我們越來越深入地了解到各種疾病并發癥的危害，然而，傳統上各類疾病都是單一研究和治療的，忽略了與年齡相關的疾病的相互聯系，增加了相關治療的毒副作用。 而近日發表在《PNAS》的一份新研究報道了一種單一組合基因療法，可同時治療肥胖，II型糖尿病，腎衰竭和心力衰竭四種疾病，該
新合作助力基因療法開發，治療罕見眼病
今日，基因療法公司Ophthotech宣布已與佛羅里達大學研究基金會（University of Florida Research Foundation）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成了獨家全球許可協議，開發一種新型腺伴隨病毒（AAV）的基因療法，治
B型血友病基因療法！uniQure第一代療法AMT060臨床獲益
uniQure是一家行業領先的基因治療公司，近日該公司在澳大利亞墨爾本舉行的2019年第27屆國際血栓與止血學會年會（ISTH2019）上公布了第一代B型血友病基因療法AMT-060治療10例患者I/II期研究長達3.5年的長期隨訪數據，結果顯示FIX穩定表達、出血和FIX替代療法使用持續減少。
最新進展：基因編輯和基因療法
1、打造5種新基因療法，Axovant達成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已獲得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替換基因療法（Silence-and-Replace gene therapy）”項目的獨家全球授權，該療法用于治療眼咽肌營養不良癥（OPMD）
Ophthotech與兩家大學機構合作基因療法開發－治療罕見眼病
基因療法公司Ophthotech宣布已與佛羅里達大學研究基金會（University of Florida Research Foundation）和賓夕法尼亞大學（University of Pennsylvania）達成了獨家全球許可協議，開發一種新型腺伴隨病毒（AAV）的基因療法，治療視紫