RNAi治療肝病Arrowhead第二代皮下RNAi療法AROAAT突破性療法!
ARO-AAT用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關的罕見遺傳性肝病。 肝臟 2021年07月29日訊 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予RNAi藥物ARO-AAT（也稱為TAK-999）突破性療法認定（BTD），用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關的罕見遺傳性肝病，這種疾病可嚴重損害患者的肝臟和肺臟。此前，ARO-AAT還獲得FDA授予孤兒藥資格（ODD）和快速通道資格（FTD），并獲得歐盟委員會授予ODD。 ARO-AAT是Arrowhead公司的第二代皮下給藥RNAi療法，目前正與武田制藥共同開發。ARO-AAT旨在抑制突變的α-1抗胰蛋白酶（Z-AAT）蛋白在肝臟的產生，這是AATD患者進行性肝病的原因。減少炎癥性Z-AAT蛋白的產生有望阻止肝病的進展，并可能使肝臟再生和修復。 BTD是FDA的一個新藥評審通道，旨在加快開發......閱讀全文
RNAi治療肝病Arrowhead第二代皮下RNAi療法AROAAT突破性療法!
ARO-AAT用于治療與α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）相關的罕見遺傳性肝病。 肝臟 2021年07月29日訊 /生物谷BIOON/ --Arrowhead制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予RNAi藥物ARO-AAT（也稱為TAK-999）突破性療法認定（BTD），用于
皮下RNAi療法AROAAT－II期研究完成首例患者給藥！
Arrowhead是一家臨床階段的生物技術公司，致力于利用RNA干擾（RNAi）抑制致病基因的轉錄后表達，開發治療難治性疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，評估RNAi藥物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者給藥治療。目前，該公司也在開展SEQUOIA II/III期試驗，
治療罕見肝病！AROAAT－II期研究完成首例患者給藥！
Arrowhead是一家臨床階段的生物技術公司，致力于利用RNA干擾（RNAi）抑制致病基因的轉錄后表達，開發治療難治性疾病的創新藥物。近日，該公司宣布，評估RNAi藥物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者給藥治療。目前，該公司也在開展SEQUOIA II/III期試驗，
高膽固醇血癥RNAi療法AROAGN3獲美國FDA授予孤兒藥資格
Arrowhead是一家臨床階段的RNAi治療公司。近日，該公司宣布美國食品和藥物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）的孤兒藥資格（ODD）。 孤兒藥是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕
強生公布RNAi藥物JNJ3989雙聯療法和三聯療法臨床數據！
2019年第70屆美國肝病研究協會(AASLD)年會于11月8-12日在美國波士頓舉行。美國肝病年會(The Liver Meeting)是目前世界上最大、最具權威的肝臟病學會議，每年都有來自世界各地的9000余名肝病學家和從事肝病研究的專業人士前來參會，一起分享探討肝病學領域的突破性研究成果、
降低甘油三酯水平高達75％－4款創新療法公布臨床結果
上周在線上召開的歐洲肝臟研究協會（EASL）國際肝臟大會上，楊森（Janssen）/Arrowhead公司聯合開發的RNAi療法JNJ-3989，以及羅氏（Roche）/Ionis聯合開發的反義寡核苷酸（ASO）療法GSK’836在治療慢性乙肝患者的2期臨床試驗中表現出可喜的療效，為“功能性治愈
《Nature》子刊：RNAi療法新應用
這項研究由麻省大學醫學院Anastasia Khvorova和Melissa Moore博士以及貝斯以色列女執事醫學中心和哈佛醫學院的Ananath Karumanchi醫學博士領導，提示RNA干擾療法可能是治療先兆子癇的一種潛在策略。Ananath KarumanchiMelissa Moor
2018十大RNA療法公司，第一名不是Moderna？
2006年，斯坦福大學教授Andrew Z．Fire和麻省大學醫學教授Craigc．Mello由于發現RNA干擾（RNA interference，RNAi）以及他們在基因沉默現象研究領域的杰出貢獻，獲得2006年諾貝爾生理學/醫學獎。 獲獎時，他們就曾預測，應用RNA干擾（RNAi）或小干擾
7億美元開發，RNAi治療痛風新模式
2021年6月21日，Arrowhead Pharmaceuticals與Horizon Therapeutics聯合宣布，兩家公司就在研RNA干擾（RNAi）療法ARO-XDH達成全球合作和許可協議，用于治療對當前療法沒有應答，癥狀失控的痛風患者。Arrowhead將從Horizon獲得400
有望攻克慢性乙肝？RNAi療法顯著降低乙肝表面抗原
日前，Arrowead Pharmaceuticals公司在歐洲肝臟研究學會（European Association for the Study of the Liver，EASL）2018年國際肝臟大會（The International Liver Congress 2018）上發布了該公
強生/Arrowhead啟動RNAi三藥方案IIb期研究，狙擊乙肝病毒
Arrowhead是一家RNAi治療公司，目前正與強生合作開發有望功能性治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染的RNAi藥物。近日，該公司宣布，強生旗下楊森制藥已開始在IIb期研究（REEF-1）對不同組合方案進行患者給藥，包括RNAi藥物JNJ-3989（前稱ARO-HBV）和/或JNJ-6379以及
每年只需兩次皮下注射！RNAi創新療法再獲新突破
今日，The Medicines Company宣布，每年只需接受兩次皮下注射的RNAi療法inclisiran，在降低低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的關鍵性3期臨床試驗中，達到試驗的所有主要和次要終點。同時，Inclisiran表現出良好的安全性和耐受性。Inclisiran是使用Alnyl
盤點－|－2018年十大RNA生物制藥公司
將2018年稱之為RNA療法之年一點也不為過。今年8月，來自Alnylam公司的RNAi藥物Onpattro獲得美國FDA批準，成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上市的首款RNAi藥物，具有里程碑式的意義。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043億美元
賽諾菲投資7億美元支持Alnylam開發RNAi療法
賽諾菲宣布將擴大與Alnylam公司在RNAi研究領域的合作。公司將投入約7億美元收購Ainylam公司約12%的股份以支持其目前處于研發階段的各種研究項目。這一動作同時也標志著賽諾菲在波士頓地區繼續擴大影響。公司此前以200億美元的價格收購了Genzyme公司，而Genzyme公司將與Ainy
穿越血腦屏障，創新RNAi療法成功縮小惡性腦瘤
膠質母細胞瘤（glioblastoma，GBM）是最常見的原發性顱內腫瘤之一，在美國，每年有約1.2萬膠質母細胞瘤新發病例。目前膠質母細胞瘤的治療存在諸多困難，國際上對新診斷的膠質母細胞瘤患者的標準一線治療是手術及術后聯合放射治療及替莫唑胺，但治療方案和治療效果有限。目前，膠質母細胞瘤的發病
羅氏與Dicerna簽署17億協議，開發乙肝病毒RNAi療法DCRHBVS！
Dicerna Pharmaceuticals是一家總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市的生物制藥公司，致力于利用其專有的RNA干擾（RNAi）技術平臺開發治療肝臟疾病和癌癥的新療法。近日，該公司宣布與羅氏達成一項研究合作與許可協議，利用Dicerna公司專有的GalXC RNAi平臺技術開發治療慢性乙
創新RNAi療法givosiran治療急性肝卟啉癥獲美國FDA優先審查
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
罕見病RNAi療法！變革性藥物givosiran治療急性肝卟啉癥(AHP)
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
賽諾菲攜手Alnylam－罕見病新藥獲得FDA突破性療法認定
近日有消息稱，法國制藥巨頭Sanofi與致力于RNAi療法的Alnylam在完成對兩款RNAi藥物Patisiran和Fitusiran的交易重組后，正打算聯手推進處于開發后期的罕見病新藥Lumasiran，用于治療原發性高草酸尿癥I型，近日獲得FDA授予的突破性療法認定。 原發性高草酸尿癥I
乙肝功能性治愈“受挫”，Arrowhead股價跌幅超60％
RNAi藥物開發屢受挫 在RNAi藥物開發中，以“功能性治愈乙肝”為名的Arrowhead（$ARWR）一直在和RNAi專家Alnylam公司（$ALNY）進行競爭，爭取開發出首個RNAi藥物。 10月初，Alnylam宣布叫停revusiran一個叫做ENDEAVOUR的三期臨床開發。在這
Alnylam：從30％到5％，如何降低RNAi療法的肝臟毒性？
RNAi療法因為能夠有效靶向普通藥物無法靶向的蛋白而成為醫藥界所關注的醫療手段。但是與其它靶向療法一樣，RNAi療法也會產生脫靶效應，而這些脫靶效應可能造成嚴重的毒副作用。日前，Alnylam Pharmaceuticals公司的研究人員對N-乙酰半乳糖 (GalNAc) 綴合的RNAi 造成肝
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
單劑量zilebesiran可在6個月內持續降低血管緊張素原(AGT)水平和血壓。 2021年11月16日訊 /生物谷BIOON/ --Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期
高血壓創新療法！Alnylam公布RNAi藥物zilebesiran臨床數據
Alnylam是一家行業領先的RNAi治療公司。近日，該公司在美國心臟病學會（AHA）科學會議上公布了RNAi藥物zilebesiran（ALN-AGT）1期研究的陽性結果。zilebesiran是一種靶向血管緊張素原（AGT）的皮下注射RNAi藥物，目前正被開發用于治療高血壓。 AGT是腎素
血友病RNAi療法取得了良好的臨床數據
昨日，Alnylam及其合作伙伴賽諾菲（Sanofi）有一個好消息。他們一直致力研究的血友病RNAi療法（fitusiran）取得了良好的臨床數據。這種療法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表達，這種酶可以通過幾種不同的機制防止血液凝結。最新出來的臨床數據看上去非常令人鼓舞，經
Arrowhead在美國大選前夜發布乙肝候選藥物ARC520被FDA叫停
當美國選舉占據各大媒體頭條新聞時，似乎為了盡量減少曝光，當地時間8日深夜，小市值公司Arrowhead Pharmaceuticals （$ARWR）宣布，其治療乙肝藥物ARC-520被美國FDA叫停臨床研究，該藥物之前曾被吹捧為可能治愈乙肝感染。Arrowhead公司也因為這則消息在9日上午受
RNAi
1995年，康乃爾大學的Su Guo博士在試圖阻斷秀麗新小桿線蟲（C. elegans）中的par-1基因時，發現了一個意想不到的現象。她們本是利用反義RNA技術特異性地阻斷上述基因的表達，而同時在對照實驗中給線蟲注射正義RNA（sense RNA）以期觀察到基因表達的增強。但得到的結果是二者都同樣
全球第二款RNAi藥物！創新藥Givlaari獲FDA批準，可治療AHP
Alnylam制藥公司是RNAi療法開發領域的領軍企業，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現整整20年以來獲準上
FDA授予DCRPHXC治療1型原發性高草酸尿癥突破性藥物資格
Dicerna制藥公司是一家行業領先的RNAi治療藥物開發企業。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治療1型原發性高草酸尿癥（PH1）患者的突破性藥物資格（BTD）。DCR-PHXC是目前開發的唯一一種用于治療所有類型原發性高草酸尿癥（PH）的RNAi實驗性療法
alnylam公司
在RNAi新藥開發領域，Alnylam Pharmaceuticals是備受關注的“明星公司”。2018年，該公司研發的Onpattro（patisiran）成為首款獲得FDA批準的RNAi療法。本周，FDA又提前批準了該公司的Givlaari（givosiran）上市，這是世界上第二款獲得FD
Alnylam創新藥物Givlaari獲歐盟批準，治療急性肝卟啉癥
Alnylam Pharmaceuticals是一家行業領先的RNAi療法公司，其藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發性神經病的治療。此次批準，使Onpattro成為RNAi現象被發現